Capricor疗法2025财年三季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年11月10日
主持人说明：
介绍会议目的为讨论Capricor Therapeutics公司2025年第三季度业绩及关键项目进展，后续将进行问答环节。
管理层发言摘要：
Linda Marban（首席执行官）：公司处于关键阶段，Hope 3 III期临床试验顶线结果将在未来几周公布，该试验针对杜氏肌营养不良（DMD）治疗药物Daramycel，是近十年科学发展的结晶，旨在解决非行走DMD患者的未满足医疗需求；公司使命是推出首个直接针对DMD相关心肌病的疗法，该疾病是DMD患者的主要死亡原因；Daramycel的安全性数据良好，已进行800多次输注，无新安全信号。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金及等价物： 截至2025年9月30日，现金、现金等价物及有价证券约为9860万美元；
营收： 2025年第三季度营收0美元（2024年同期为230万美元），2025年前三季度营收0美元（2024年同期为1110万美元）；
研发费用： 2025年第三季度（扣除股票薪酬）约1810万美元（2024年同期1100万美元），前三季度约5440万美元（2024年同期3280万美元）；
一般及行政费用： 2025年第三季度（扣除股票薪酬）约410万美元（2024年同期220万美元），前三季度约1110万美元（2024年同期570万美元）；
净亏损： 2025年第三季度约2460万美元（2024年同期1260万美元），前三季度约7490万美元（2024年同期3340万美元）。
关键驱动因素
2024年营收来自与Nippon Shinyaku的分销协议分期确认收入（已于2024年底全部确认），故2025年无该收入；
研发费用增加主要由于Hope 3试验等项目推进；
净亏损扩大主要因营收减少及研发、行政费用增加。
三、业务运营情况
核心产品进展（Daramycel）
临床试验： Hope 3 III期试验招募105名DMD患者，分两个队列（A队列：洛杉矶临床设施生产产品；B队列：圣地亚哥商业设施生产产品），主要终点为上肢功能（PUUL 2.0）和左心室射血分数（LVEF），安全数据良好，无新安全信号；统计分析计划已提交FDA，即将揭盲；
生产设施： 圣地亚哥商业生产设施通过FDA许可前检查（PLI），全面运营，CRL中CMC问题已解决，准备GMP生产；
作用机制： 发表论文证实其通过外泌体和可溶性因子抑制胶原蛋白1和3表达，具有抗纤维化和免疫调节特性，相关科学视频已发布。
其他平台进展（Exazome）
Stealth X项目： 获NIAID资助，进行COVID-19下一代疫苗I期试验，评估单价（S抗原）和多价（S+N抗原）疫苗，预计2026年第一季度获初步数据，旨在验证非mRNA、无佐剂平台的有效性。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026年）
公布Hope 3试验顶线结果，提交BLA补充资料以回应CRL，寻求Daramycel美国批准；
推进上市准备，包括医生教育、患者服务、市场准入和报销策略；
等待Stealth X项目I期临床试验数据，评估合作机会。
中长期战略
若Daramycel获批，推进全球扩张，监测国际定价政策并调整策略；
探索Exazome平台在传染病和罕见病领域的应用，寻求战略合作；
持续关注DMD治疗领域的科学进展，优化产品管线。
五、问答环节要点
Hope 3试验数据与统计分析
顶线数据将包括主要和关键次要终点，公司将举行电话会议解读；主要终点为PUUL 2.0和LVEF，队列B（商业生产产品）的疗效数据对监管路径至关重要；SAP采用Hochberg分析，若主要终点未达显著但心脏数据强劲，将寻求FDA监管灵活性；
心脏MRI由外部CRO进行三级审阅（初级、次级、 adjudication），确保数据可靠性。
监管与审批
FDA将Hope 3数据重新提交归类为2类，审查期最长6个月，公司将争取加快审查；若获批，有资格获得NS Pharma 8000万美元里程碑付款和优先审评券；
效价测定方案符合FDA指导要求，通过RNA测序和抗纤维化测定验证，已发表并在官网有详细说明。
生产与财务
圣地亚哥设施已通过PLI，解决CMC问题，支持商业生产；现金储备可支撑至2026年第四季度，若获批将显著延长资金使用期限；Hope 3试验费用将随项目收尾逐步减少，Exazome项目由NIAID资助，不影响公司现金流。
六、总结发言
管理层表示未来几周Hope 3顶线结果公布对公司具有变革意义，数据将定义Daramycel和公司的下一章；
公司将继续坚定执行使命，以科学严谨态度推进项目，致力于为DMD患者提供改变生活的疗法；
感谢投资者和DMD社区的支持，将及时分享数据和项目进展。