
一、开场介绍
会议时间: 2026财年
主持人说明:
由摩根大通医疗健康投资银行团队助理Ben Davis主持,会议目的为在摩根大通医疗健康大会上进行公司演示,随后进行问答环节。
管理层发言摘要:
Johan Spoor(首席执行官):强调以患者为中心,通过放射性药物从内到外治疗癌症,核心在于专有的螯合剂平台、强效α粒子载荷及商业制造能力;介绍公司使命是通过精准靶向治疗改变患者生活,展示了神经内分泌癌患者经VMT AlphaNet治疗后肿瘤显著缩小的案例。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备:截至上一次季度报告,公司拥有1.74亿美元现金,预计可维持至2026年底。
营收、净利润、每股收益(EPS)、收入结构:暂无信息
资产负债表关键指标、现金流情况:暂无信息
关键驱动因素:暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
VMT AlphaNet项目(神经内分泌肿瘤):靶向SSTR2,1期数据显示总体缓解率39%(所有肿瘤表达患者达44%),78%患者随访超一年仍无进展,安全性良好,无严重不良事件,获FDA快速通道资格,正推进剂量递增至6毫居里。
黑色素瘤项目(MC1R靶向):针对50%表达MC1R的转移性黑色素瘤患者,评估单药及与nivolumab联合治疗,3毫居里剂量组患者疾病稳定,PFS超预期(预期2-5个月),5毫居里剂量未达同等疾病控制效果,目前聚焦3毫居里剂量探索。
FAPα泛肿瘤项目:靶向实体瘤基质中的FAPα,药物设计为全新结构,肿瘤滞留时间长(至少两个半衰期),已完成2.5毫居里剂量入组,正推进5毫居里剂量患者入组,旨在重塑肿瘤微环境,覆盖多种实体瘤适应症。
研发投入与成果
专有技术平台:开发专有的铅特异性螯合剂,优化生物分布,实现高肿瘤摄取、低非肿瘤摄取,净零电荷设计减少肾脏摄取;利用铅203(成像)与铅212(治疗)的“元素双胞胎”特性,实现治疗前无创成像评估患者适用性。
临床进展:三个项目均处于临床阶段,2026年计划更新VMT AlphaNet、黑色素瘤及FAPα项目数据;VMT AlphaNet获快速通道资格,有望作为生长抑素类似物治疗后的一线替代方案。
运营效率
端到端制造能力:拥有商业化就绪场地,储备母同位素(钍228),可自主生产剂量并实现当日配送;正在建设芝加哥、休斯顿、洛杉矶等多地生产站点,构建全国供应链网络。
四、未来展望及规划
短期目标(2026年)
数据更新:年中更新VMT AlphaNet和黑色素瘤项目数据,年底更新FAPα项目数据;推进VMT AlphaNet剂量递增至6毫居里,评估5毫居里剂量用于注册试验的可行性。
临床推进:扩大临床试验站点,加速患者入组;探索黑色素瘤项目单药与联合治疗的疗效差异。
中长期战略
管线拓展:基于FAPα泛肿瘤特性,覆盖多种实体瘤适应症;利用铅212平台开发更多靶向药物,聚焦肿瘤特异性靶点。
供应链建设:构建覆盖美国主要地区的生产网络,确保药物保质期内(24小时)送达患者;与美国能源部等合作保障钍228供应。
行业定位:推动放射性药物成为肿瘤治疗的核心支柱,通过精准靶向和治疗诊断结合提升患者获益。
五、问答环节要点
投资者理解与公司定位
问:投资者对公司故事缺少什么理解?
答:公司不仅是临床或发现阶段公司,而是垂直整合企业,涵盖研发、制造、供应链全流程,出于商业可扩展性需要自主掌控关键环节。
临床医生反馈
问:ASCOGI上VMT AlphaNet数据的临床医生反馈如何?
答:反馈积极,医生主动寻求参与研究,认为药物安全性和疗效潜力突出,希望将患者纳入试验或未来注册试验。
研发进展速度
问:VMT AlphaNet两年内从首次人体给药推进至考虑注册试验,原因是什么?
答:神经内分泌肿瘤患者和医生对α疗法认知度高,追求更优疗效;患者群体教育程度高,推动入组意愿;数据安全性和缓解率良好,获FDA支持。
同位素供应
问:扩大至商业规模时,母同位素(铅212)供应是否存在风险?
答:铅212源自钍228(半衰期2年),可长期储存;美国能源部及全球多个司法管辖区可生产钍228,公司储备充足,供应链稳定。
数据转化与预期
问:VMT AlphaNet临床数据是否符合设计预期?
答:动物实验中优化的肿瘤摄取/非肿瘤摄取特性在人体中得到验证,缓解率和安全性超预期,小鼠数据成功转化。
放射性药物行业推广
问:推动放射性药物广泛应用的关键因素是什么?
答:临床数据证明患者获益(如筛选+靶向治疗改善预后);行业需解决临床医生培训、供应链网络及报销问题,诺华等企业已奠定教育基础。
供应链基础设施
问:铅212半衰期短(10小时),如何实现大规模患者覆盖?
答:构建区域生产网络(如新泽西、爱荷华、芝加哥等站点),药物保质期约24小时,通过本地化生产确保及时配送。
六、总结发言
管理层强调以患者为核心,通过精准靶向的放射性药物(如VMT AlphaNet)为癌症患者提供安全有效的治疗方案;
未来将持续推进临床项目数据更新,加速注册试验,扩大生产与供应链网络;
致力于将放射性药物发展为肿瘤治疗的重要支柱,通过技术创新和垂直整合实现长期增长,最终改变更多患者生活。