Celcuity2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体时间
主持人说明：
由Stifel资深生物技术分析师Stephen Willey主持，目的是与Celcuity首席执行官Brian Sullivan讨论公司近期发展及药物研发进展。
管理层发言摘要：
Brian Sullivan介绍公司核心业务为开发量化活肿瘤细胞信号活性的平台，重点研发PI3K-AKT-mTOR通路抑制剂Getotelisib。
公司当前聚焦于该药物在乳腺癌（二线和一线转移性疾病研究）和前列腺癌中的临床开发，强调其在激素驱动型癌症中的协同作用机制。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
药物研发进展：
Getotelisib在乳腺癌领域：两项III期研究（Victoria 1二线、Victoria 2一线）正在进行，初步数据显示疗效和耐受性优于现有药物（如依维莫司），尤其在野生型患者中PFS达19个月（美国地区）。
前列腺癌研究：基于PI3K通路与雄激素受体通路协同作用的假设，已启动临床研究，早期数据令人鼓舞。
药物优势：
相较于同类药物（如依维莫司、阿培利司），Getotelisib具有更高的效力（非临床研究显示300倍于同类药物的抑制活性）和更好的耐受性，给药频率低（每月三次），CMAX相关毒性更低。
研发投入与成果
平台技术：成功开发量化肿瘤细胞信号活性的平台，用于评估药物对PI3K-AKT-mTOR通路的抑制效果。
临床试验：完成Victoria 1试验入组，启动Victoria 2试验，初步数据支持药物在乳腺癌和前列腺癌中的应用潜力。
运营效率
临床站点管理：基于Victoria 1经验，优先选择高效临床站点参与Victoria 2试验，排除表现不佳的地区（如拉丁美洲）。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026年）
** regulatory 提交：** 计划年底前提交Getotelisib的NDA（针对乳腺癌二线野生型患者），申请加速审查；随后提交补充NDA（针对突变型患者）及欧洲MAA。
商业化准备： 建立销售团队、市场准入策略，针对社区医疗机构和学术中心制定推广计划，重点覆盖美国、西欧、亚洲等发达地区。
临床试验： 推进Victoria 2试验的安全性导入期，预计2026年进入随机阶段；完成前列腺癌研究的早期数据收集。
中长期战略
适应症拓展： 探索Getotelisib在其他激素驱动型癌症中的应用，结合通路协同机制开发联合疗法。
全球布局： 自主推进欧美日等主要市场的 regulatory 进程，保留全球资产所有权，未来可能通过合作拓展新兴市场。
五、问答环节要点
药物差异化优势
问：Getotelisib与罗氏DID组合（下一代SURD+依维莫司）相比有何优势？
答：Getotelisib通过全面抑制PI3K通路，效力更高（300倍）、耐受性更好（低毒性、每月三次给药），而依维莫司存在高治疗中断率（24%）和安全性问题，医生更倾向选择低毒性药物。
** regulatory 与商业化**
问：NDA提交是否存在障碍？加速批准后商业化准备如何？
答：NDA准备工作已完成大部分（CMC、临床前数据），顶线数据后聚焦临床报告撰写，无重大障碍；已启动RTOR计划，预计PDUFA日期为提交后6个月，销售团队和市场准入策略按此时间线准备。
区域市场策略
问：美国地区PFS达19个月是否为真实信号？如何影响市场潜力？
答：美国、西欧、亚洲等发达地区患者占比超三分之二，19个月PFS数据具有统计学意义，建议模型中采用该数据；计划优先覆盖这些高医疗水平地区。
临床试验设计
问：Victoria 2试验与罗氏AVA120的差异？
答：Victoria 2为全人群研究（不限制PI3K突变状态、糖化血红蛋白水平），纳入内分泌抵抗患者，而罗氏试验排除糖尿病患者且仅限突变人群，Getotelisib适用人群更广（约80%乳腺癌患者）。
六、总结发言
管理层对Getotelisib的临床前景表达高度信心，认为其在疗效、耐受性和适用人群上的优势将推动其成为PI3K通路抑制剂的“同类最佳”药物。
公司战略重点为加速 regulatory 进程（NDA/MAA提交）、推进商业化准备、完成Victoria 2等关键临床试验，同时探索药物在更多适应症和全球市场的潜力。
强调数据驱动决策，计划通过持续的临床数据积累增强药物竞争力，为长期增长奠定基础。