Cullinan2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议目的：讨论CLN049在ASH会议上公布的初步结果及其对AML患者的治疗潜力，同时介绍公司管线战略与未来规划。
管理层发言摘要：
Nadim Ahmed（首席执行官）：公司管线战略聚焦T细胞衔接器项目，CLN049作为FLT3×CD3双特异性T细胞衔接器，在复发难治性AML中显示出令人瞩目的单药疗效，且无需生物标志物检测，适用于广泛患者群体；公司现金储备约4.75亿美元，可支持项目至2029年。
Jeffrey Jones（首席医疗官）：CLN049通过靶向FLT3细胞外结构域，可覆盖80%以上AML患者，其安全性特征良好，细胞因子释放综合征（CRS）多为1-2级，且通过两步递增给药方案可进一步减轻；目前已入组53例患者，12μg/kg剂量组复合完全缓解率达31%，缓解持续时间超16周。
David Sallman（莫菲特癌症中心专家）：AML尤其是p53突变型患者预后极差，现有治疗手段有限，CLN049在该群体中显示出快速、持久的缓解，为临床带来新希望。
二、财务业绩分析暂无信息
三、业务运营情况
核心产品进展：
CLN049：FLT3×CD3双特异性T细胞衔接器，用于治疗AML。截至2025年8月数据截止，41例复发难治性AML患者中，6μg/kg及以上剂量组32例患者中8例缓解；12μg/kg剂量组16例患者中5例达完全缓解/伴不完全血液学恢复的完全缓解（复合CR率31%），多数缓解持续超16周；安全性方面，CRS发生率约1/3，多为1-2级，3级仅1例，采用两步递增给药方案后CRS发生率及严重程度降低；获FDA快速通道资格，计划2026年Q1启动扩展队列，包括非p53突变AML患者及一线p53突变AML患者。
CLN978：CD19×CD3双特异性T细胞衔接器，用于自身免疫性疾病。计划2026年上半年公布类风湿关节炎和狼疮研究初步数据，领导全球多适应症研究。
研发投入与成果：公司核心能力聚焦T细胞衔接器技术，CLN049和CLN978分别在肿瘤和自身免疫领域显示出差异化潜力，CLN049获ASH会议口头报告及2026年ASH亮点会议入选。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）：
CLN049：完成剂量递增（计划评估24μg/kg剂量），Q1启动扩展队列（非p53突变AML患者及一线p53突变AML患者），完成剂量优化后启动关键单臂试验以支持加速批准。
CLN978：上半年公布类风湿关节炎和狼疮研究初步数据。
中长期战略：
CLN049：探索一线联合标准治疗方案，2026年启动I/II期联合试验，目标扩展至一线治疗，开辟数十亿美元市场；探索MRD阳性患者巩固治疗等新适应症。
管线拓展：持续推进T细胞衔接器技术在肿瘤和自身免疫领域的应用，挖掘更多潜在适应症。
五、问答环节要点
药物安全性与耐受性：CLN049的CRS多为低级别且持续时间短，采用两步递增给药方案后可控；转氨酶升高与细胞因子相关，优化给药方案后未再发生，整体耐受性良好，老年及体弱患者可门诊治疗。
疗效与剂量关系：首次剂量需足以激活T细胞，当前3.6μg/kg方案可有效控制疾病动力学，更高剂量（如18μg/kg、24μg/kg）正在探索，有望进一步提升疗效。
目标患者群体：CLN049无需生物标志物检测，适用于广泛AML患者，包括p53突变型（预后极差）和非p53突变型；p53突变型患者缓解率显著，未来或成重要亚群。
监管路径：参考近期AML靶向药物批准标准（复合CR率20%-30%，缓解持续4-6个月），CLN049现有数据已达加速批准门槛，FDA或接受单臂试验数据支持加速批准，总生存期并非加速批准必要终点。
商业机会：复发难治性AML市场规模超10亿美元，扩展至一线治疗后可达数十亿美元。
六、总结发言管理层认为CLN049在复发难治性AML中显示出同类首创潜力，其广泛适用性、良好安全性和初步疗效数据为AML治疗带来变革；公司将借助快速通道资格和血液学领域 expertise，加速推进CLN049开发，同时推进CLN978等管线，2026年将是充满催化剂的一年，有望为患者和股东创造显著价值。