Coya Therapeutics2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年12月（根据对话中“we're already in December”推断）
主持人说明：
主持人科里·卡齐莫夫（Evercore ISI高级生物技术分析师）介绍会议目的，回顾科亚治疗公司2025年进展并探讨未来规划。
管理层发言摘要：
阿伦·斯瓦米纳坦（首席执行官）总结2025年成就：主要资产进入IIb期潜在注册试验；额颞叶痴呆（FTD）研究者发起试验中期数据积极；GLP1与COIA301组合的临床前协同效应显著；科学顾问委员会成员西蒙·坂口博士获诺贝尔生理学或医学奖，验证公司核心科学（Treg生物学）。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金及现金等价物：截至2025年9月30日约2800万美元，10月底通过融资新增2300万美元，预计本月（12月）因首位患者给药收到Dr. Reddy's里程碑付款420万美元。
合作协议：与Dr. Reddy's的肌萎缩侧索硬化症（ALS）许可协议总价值约7亿美元，已收到1600万美元预付款及里程碑付款，获批后将获得 teens 中高位特许权使用费及最高6.5亿美元销售里程碑付款。
关键驱动因素
资金来源：依赖融资和合作协议里程碑付款支撑研发；计划通过合作或非稀释性资金（如赠款）推进大型适应症（阿尔茨海默病、帕金森病）。
三、业务运营情况
分业务线表现
ALS（肌萎缩侧索硬化症）： 领先项目Koya 302的II期临床试验已启动，为随机双盲安慰剂对照试验（120例患者，6个月主要终点ALSFRS评分，分层因素包括神经丝轻链蛋白NFL），预计6个月后提交数据支持FDA批准路径，后续将扩展至1年开放标签阶段。
FTD（额颞叶痴呆）： 研究者发起试验（IIT）中期数据积极，计划2025年底/2026年初公布完整结果，2026年上半年提交IND启动IIa期试验。
阿尔茨海默病/帕金森病： 定位为长期战略适应症，因资本密集性暂未大规模投入，计划通过合作（如GLP1组合疗法）或非稀释资金推进。
研发投入与成果
核心技术平台： 基于Treg（调节性T细胞）生物学，通过“低剂量IL-2+CTLA4”组合疗法恢复Treg数量及功能，抑制神经炎症以阻止疾病进展。
组合疗法： GLP1与COIA301（低剂量IL-2）临床前协同效应显著，可降低神经炎症标志物，计划探索阿尔茨海默病适应症合作机会。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
推进ALS II期试验，完成首位患者给药并获取里程碑付款；
启动FTD IIa期临床试验；
推进GLP1+COIA301组合疗法的临床前至临床转化。
中长期战略
以ALS和FTD为“滩头堡”适应症，验证Treg组合疗法有效性后，拓展至阿尔茨海默病、帕金森病等大型适应症；
寻求合作伙伴或非稀释资金支持大型适应症研发，降低资本压力。
五、问答环节要点
平台技术： Treg通过抑制炎症阻止神经退行性疾病进展，组合疗法（IL-2+CTLA4）是核心竞争力，可增加Treg数量并维持其功能。
适应症选择： ALS和FTD因“高炎症性”及明确注册路径优先开发，阿尔茨海默病/帕金森病因资本需求大延后，依赖合作推进。
临床试验设计： ALS试验采用ALSFRS评分（主要终点）及NFL、氧化应激标志物（4-羟基壬烯醛、OxLDL）作为支持证据，FDA对NFL认可度较高（参考Kolsati批准案例）。
监管环境： FDA优先支持ALS等罕见病审批，但需完整数据支持；公司对试验数据及监管成功概率有信心。
商业化： Dr. Reddy's负责ALS适应症商业化，缓解公司资金压力，其他适应症商业化路径待确定。
六、总结发言
管理层强调2026年核心目标：全力推进ALS II期试验、启动FTD IIa期试验、推进GLP1组合疗法；
坚持以Treg生物学和组合疗法为核心，通过“小适应症验证-大适应症拓展”路径，解决神经退行性疾病未满足需求。