居里2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议目的：Curis公司（CRIS）2025财年业绩发布会，由Kanter生物技术分析师Li Watsek主持，邀请公司CEO James Dentzer介绍公司管线进展及战略方向。
管理层发言摘要：
James Dentzer表示公司处于关键发展阶段，资源集中于一款IRAC4FLT3抑制剂的研发，主要针对非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性髓系白血病（AML）及实体瘤，当前投资者重点关注NHL领域；
公司已在原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）中获得34名患者的概念验证数据，并计划拓展至慢性淋巴细胞白血病（CLL）这一NHL最大适应症。
二、财务业绩分析暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
NHL领域：核心管线IRAC4FLT3抑制剂作为BTK抑制剂的附加疗法，通过阻断TLR通路（与BTK抑制剂阻断的BCR通路互补）治疗NHL；在PCNSL中，34名患者的概念验证数据显示，联合BTK抑制剂治疗的客观缓解率（ORR）达63%，BTK抑制剂失败患者中ORR为27%；
CLL领域：启动新试验，针对BTK抑制剂治疗后部分缓解但未达完全缓解（CR）或微小残留病阴性（MRD阴性）的患者，探索IRAC4FLT3抑制剂与BTK抑制剂联合的疗效；
AML领域：探索IRAC4FLT3抑制剂与阿扎胞苷（AZA）联合治疗，目标为提高缓解率、实现MRD阴性。
研发投入与成果：多项实体瘤研究由美国国立卫生研究院（NIH）资助；PCNSL关键试验已获FDA和EMA认可，需入组45-60名患者以满足加速批准要求（客观缓解率需达20%-22%）；CLL试验计划年底前完成首例患者给药。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026年）
PCNSL适应症：全球30个研究中心，计划12-18个月内完成45-60名患者入组（每个中心每年入组1名），每6个月在ASH/ASCO会议更新数据，预计入组完成后6个月公布顶线数据；
CLL适应症：年底前启动患者入组，2026年年中公布10-15名患者的中期数据，评估完全缓解率及MRD阴性率；
AML适应症：2025年ASH会议公布IRAC4FLT3抑制剂联合阿扎胞苷的初步数据，探索疗效及安全性。
中长期战略
治疗模式创新：在CLL中探索“限时治疗”模式，通过口服联合方案（IRAC4FLT3抑制剂+BTK抑制剂）实现CR/MRD阴性，允许患者停用BTK抑制剂，疾病复发时再联合用药；
适应症拓展：持续推进实体瘤研究，探索IRAC4FLT3抑制剂在更多瘤种中的应用；
监管路径：PCNSL计划通过单臂试验获得加速批准，后续开展随机对照试验（对比BTK抑制剂）作为验证性研究；CLL探索以MRD阴性为潜在监管终点。
五、问答环节要点
PCNSL监管策略
加速批准基于单臂试验（BTK抑制剂失败患者），需客观缓解率达20%-22%（当前27%），入组45-60名患者；验证性试验将采用随机设计，对比BTK抑制剂，终点为PFS或OS；
因PCNSL为超罕见病且无获批药物，FDA/EMA可能更灵活，若需生存期数据，因患者生存期短（以月计），可快速积累数据。
CLL试验设计
入组患者为BTK抑制剂治疗后部分缓解但MRD阳性者，联合IRAC4FLT3抑制剂以提升至CR/MRD阴性；
探索MRD阴性作为监管终点，参考FDA局长Prasad参与的相关研究，预计监管机构对这一终点持开放态度。
竞争格局应对
针对BCL2抑制剂、CAR-T等疗法副作用大、患者接受度低的问题，公司口服联合方案（IRAC4FLT3+BTK抑制剂）旨在提供同等疗效且安全性更优的选择；
BTK降解剂与抑制剂均仅阻断BCR通路，公司药物阻断TLR通路，具有互补性，可与各类BTK靶向药物联合。
六、总结发言
James Dentzer强调公司核心战略是聚焦IRAC4FLT3抑制剂的研发，通过与BTK抑制剂等联合疗法，在NHL（尤其是PCNSL和CLL）、AML领域提供创新治疗方案；
短期目标是完成PCNSL关键试验入组并推进CLL/AML早期临床，长期致力于实现“限时治疗”模式，改善患者生存质量；
公司将持续与监管机构沟通，以加速药物获批，满足癌症患者未被满足的医疗需求。