CRISPR Therapeutics2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
由摩根大通公司资深生物技术分析师Brian Chang主持，会议目的为介绍CRISPR Therapeutics的进展和最新情况，随后进行现场观众问答环节。
管理层发言摘要：
Samarth Kulkarni（首席执行官兼董事会主席）：公司近十年致力于通过基因编辑开发严重疾病患者的治疗方法，目前在血液疾病、体内平台、CAR-T平台、1型糖尿病四个业务领域取得进展。血液疾病领域，与Vertex合作的Casgevy已获批上市，具有数十亿美元收入潜力，正扩大适用患者群体并推进体内基因编辑研究；体内平台聚焦肝脏编辑，CTX310数据显著，合作开发靶向因子11的siRNA（CTX611）处于II期；CAR-T平台Zugacel在肿瘤学和自身免疫性疾病中响应率良好，体内CAR-T研究显示单次给药潜力；1型糖尿病领域CTX211显示细胞存活“隐形”，推进CTX213作为一流胰岛细胞疗法。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
血液疾病： Casgevy于2023年底获批，全球多个司法管辖区已覆盖，Vertex建立75个以上授权治疗中心；2024-2025年起始治疗患者数量、首次细胞采集数量均增长3倍，收入超1亿美元；儿科人群（5-11岁）数据显著，扩大适用患者群体；开发基于ADC的温和调理剂以改善患者体验，推进造血干细胞体内编辑（LNP包裹基因编辑工具，非人灵长类动物中编辑持久且稳定在约50%）。
体内治疗： CTX310（ANGPTL3编辑）在高胆固醇血症中显示单次输注后LDL降低近50%、甘油三酯降低55%，安全且与PCSK9疗法协同；CTX320（Lp(a)降低）可使Lp(a)降低73%，CTX321临床前效力为其两倍；CTX340（靶向血管紧张素原）在小鼠模型中降血压53毫米汞柱，即将进入临床；A1AT项目通过合成酶编辑逆转E342K突变，0.5毫克/千克剂量达饱和编辑。
siRNA平台： 收购CTX611（靶向因子11），II期试验显示近六个月因子11抗原降低93%，峰值降低95%，抗凝无出血风险，计划今年下半年获得顶线数据。
CAR-T平台： Zugacel（异基因CAR-T）在DLBCL中完全缓解率70%，3级CRS发生率17%，系统性红斑狼疮患者实现9个月无药缓解；与礼来合作使用BTK抑制剂维持治疗，提升缓解持久性；体内CAR-T研究显示瞬时CAR表达达50%，靶向性高，可实现永久性CAR整合。
1型糖尿病： CTX211显示细胞存活12个月，CTX213在STZ小鼠模型中14-15周血糖控制良好，C肽水平达数千皮摩尔。
市场拓展
Casgevy全球支付方覆盖良好，美国CMMI试点项目被多数州采用，欧洲及中东（沙特、卡塔尔、巴林等）覆盖普遍；Zugacel在印度开展试验，应对自体CAR-T成本高问题。
研发投入与成果
多个管线取得进展：CTX310公布突破性数据并发表于《新英格兰医学杂志》，Zugacel公布DLBCL及自身免疫性疾病数据，体内CAR-T临床前数据显示高效靶向性，A1AT项目临床前数据显示一流编辑效果。
运营效率
暂无信息
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
提供Casgevi最新情况及血液疾病领域体内造血干细胞进展；获取CTX310、CTX611数据，推进CTX340、A1AT项目进入临床；根据Horizon试验结果决定CTX320/321的II/III期路径；扩展CAR-T试验至免疫性血小板减少症（ITP）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血（WAIHA）。
中长期战略
持续推进基因编辑技术在罕见病（如A1AT缺乏症）和常见疾病（如心血管疾病、自身免疫性疾病）中的应用；探索一次性干预降低医疗系统成本，如心血管项目定价或低于10万美元，异基因CAR-T成本低于1万美元；通过AI优化蛋白质折叠、mRNA结构及向导RNA选择，提升研发效率。
五、问答环节要点
2026年重点与价值驱动
问：2026年重点及最兴奋项目？
答：公司价值分三部分：Casgevi商业进展；CTX310、CTX611、Zugacel三个I期资产的数据与监管路径；临床前资产（如A1AT、血管紧张素原）进入临床。2026年为关键过渡年，决定公司第二阶段发展方向。
AAT项目监管与差异化
问：AAT项目未来两三年前景及与其他项目区别？
答：FDA对基因编辑支持，AAT项目临床前数据显示M型AAT产生量优于同类，目标接近生理水平（20-25微摩尔），安全性良好，是投资组合重要价值驱动因素。
心血管项目开发策略
问：ANGPTL3和Lp(a)项目是否选择其一推进或对外合作？
答：目前资产负债表可支持开发至2026年，未来或考虑合作；制药公司对细胞和基因治疗兴趣回升，项目选择权充足。
治疗可负担性
问：社会如何负担这些治疗，早期开发阶段如何影响可及性？
答：通过技术优化降低成本，如心血管项目定价或低于10万美元，异基因CAR-T成本低于1万美元，一次性干预最终为医疗系统创造药物经济学效益。
种族差异与AI应用
问：药物在种族和族裔间是否存在结果差异？AI在临床试验中的应用？
答：存在种族特异性SNP影响风险，将通过更多测序数据优化；AI主要应用于临床前蛋白质折叠、mRNA结构及向导RNA选择，未来或扩展至临床。
ZugoCell在自身免疫性疾病的优势
问：ZugoCell如何打破同行在自身免疫性疾病认可的障碍？
答：第一代异基因疗法不如自体，Zugacel作为第二代与自体疗效相当且便利；自身免疫性疾病中深度细胞清除即可实现良好结果，免疫重置将成主要治疗方式。
六、总结发言
管理层表示2026年是公司关键过渡年，将展示第二阶段发展方向；
持续推进血液疾病、体内治疗、CAR-T、1型糖尿病等多领域管线，关注患者治疗效果与医疗系统成本降低；
强调基因编辑技术在罕见病和常见疾病中的应用潜力，通过创新提升疗法可及性与疗效。