CEL-SCI2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议目的： 介绍公司抗癌药物研发进展、临床试验结果、FDA确证性试验要求及沙特阿拉伯市场审批进展等关键信息。
管理层发言摘要：
公司长期致力于研发一种能使首次癌症治疗具有治愈性的新型抗癌药物，区别于传统延长晚期患者生存期的药物。
现有药物在特定患者群体（PD-L1低表达/阴性）中显示出显著生存获益，头颈癌五年生存率达73%（对照组45%），死亡风险降低65%，且安全性良好。
FDA要求进行确证性临床试验（212名患者），公司认为成功概率超95%；同时推进沙特阿拉伯市场审批，有望2025年秋季获得批准，由当地合作伙伴Dalafar Pharmaceuticals负责运营。
二、财务业绩分析
核心财务数据
研发投入：在马里兰州建造专用生产设施，已投入超2亿美元。
融资情况：过去三个月筹集1500万美元，无债务、无认股权证，资产负债表干净。
潜在收入：沙特阿拉伯市场定价预计为20万美元/患者，商业计划假设覆盖500-1000名患者。
关键驱动因素
收入潜在驱动：药物获批后在头颈癌及其他癌症（如乳腺癌、黑色素瘤等）的市场需求，尤其是针对Keytruda未覆盖的70% PD-L1低/阴性患者群体。
三、业务运营情况
核心业务表现
药物研发：细胞因子混合物药物，利用人体自身免疫细胞（30亿个现有免疫细胞），可在三周内实现部分肿瘤完全消除，与化疗存在拮抗作用（化疗会破坏其免疫反应）。
临床试验：基于928名头颈癌患者的大规模研究（三大洲开展）数据优异，FDA已审查并要求确证性试验，目前药物已生产完毕，准备用于试验及潜在沙特阿拉伯销售。
市场拓展
国际布局：与沙特阿拉伯Dalafar Pharmaceuticals合作，符合当地“愿景2030”（现更名为“愿景2040”）生物技术发展计划，有望成为首个在该国获批的同类药物。
研发投入与成果
技术壁垒：药物成分为人体细胞因子表达平均值的复制品，生产工艺复杂，每批次复制难度大，竞争对手难以仿制（类比Premarin药物60年未被仿制）。
生产设施：马里兰州生产基地已完全验证，耗资超2亿美元，具备商业化生产能力。
四、未来展望及规划
短期目标（2025年及近期）
完成FDA要求的确证性临床试验，目标为美国及欧洲市场获批。
推进沙特阿拉伯市场审批，实现商业化销售，成为“商业化公司”以提升估值。
中长期战略
适应症拓展：将药物应用于乳腺癌、黑色素瘤、宫颈癌等其他癌症类型。
合作与发展：药物获批后考虑合作或出售公司，以借助大公司资源进行多癌种开发，目标成为癌症治疗的“第四种 modality”（现有三种为手术、放疗、化疗）。
五、问答环节要点
药物作用机制
问：药物如何应对肿瘤突变导致的T细胞识别问题？
答：药物通过多种细胞因子混合物激发免疫反应，免疫细胞可随肿瘤抗原突变而进化，持续识别并攻击肿瘤，从而避免肿瘤逃逸。
患者人群特征
问：药物疗效是否存在年龄敏感性（免疫系统随年龄衰退）？
答：临床试验中未观察到年龄敏感性，药物在不同年龄段患者中均可能有效。
六、总结发言
管理层强调该药物是“真正变革性技术”，有望成为继手术、放疗、化疗后的第四种癌症治疗方式，尤其针对现有免疫疗法（如Keytruda）未覆盖的患者群体。
公司已完成研发、生产、监管沟通等关键环节，当前重点为确证性试验及沙特阿拉伯审批，若成功将显著加速商业化进程，未来或通过合作/出售推动多癌种开发，最终目标是“帮助更多患者并实现商业价值”。