Day One2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025财年
主持人说明：
会议为第44届摩根大通医疗健康年会的一部分，由摩根大通资深生物技术分析师阿努帕姆·拉玛主持，目的是介绍Day One生物制药公司的业务进展与战略规划。
管理层发言摘要：
杰里米·本德（首席执行官、总裁兼董事）：强调公司使命是为所有年龄段危及生命疾病患者开发新药；Ogemda已治疗超1000名儿童，2025年完成对Mersana的收购并获得Emmy Lee项目，现金储备超4.4亿美元且无债务，2026年将推动Ogemda成为复发或难治性儿童低级别胶质瘤（PLGG）标准治疗方案。
二、财务业绩分析
核心财务数据
2025年第四季度产品净收入：5280万美元（环比增长37%）；
2025年全年产品净收入：1.554亿美元（同比增长172%）；
处方量：第四季度总处方量约1400张（环比增长11%），全年总处方量超4600张（同比增长181%）；
现金及财务状况：2025年底现金超4.4亿美元，无债务。
关键驱动因素
收入增长由患者使用率扩大及治疗持续时间延长推动；
市场开发与医生教育工作提升Ogemda adoption（采用率），尤其下半年新患者开始治疗数量较上半年增长约20%；
三年期临床数据增强医生信心，支持治疗持久性提升。
三、业务运营情况
核心业务表现（Ogemda）
获批适应症：复发或难治性PLGG，已成为二线及以上治疗的潜在标准方案；
临床数据：三年期分析显示缓解持续时间19.4个月，中位至下次治疗时间42.6个月，24个月治疗后暂停用药的患者中75%在12个月内无需治疗，再治疗患者平均肿瘤缩小38%；
商业进展：上市20个月新患者中位治疗持续时间19个月，平均治疗持续时间17个月，渠道库存维持在2-4周目标区间。
新兴业务（Emmy Lee与Day 301）
Emmy Lee：收购Mersana获得的靶向B7H4抗体药物偶联物（ADC），针对腺样囊性癌（ACC），早期单药活性明确，预计2026年年中公布扩展I期数据，三年有望获批并贡献约3亿美元收入；
Day 301：靶向PTK7的ADC，处于I期剂量递增阶段，针对多种成人和儿童癌症，2026年下半年公布早期临床数据。
市场拓展
全球合作：通过合作伙伴益普生（Ipsen）推进Ogemda在海外注册，预计2026年EMEA地区获批；
患者群体：美国复发难治性PLGG每年约1100名合格患者，市场仍处早期开发阶段。
研发投入与成果
Ogemda：完成Firefly 2试验招募（预计2026年上半年完成），计划扩展至一线PLGG治疗；
Emmy Lee：I期试验已入组近200名患者，2026年年中公布安全性及持久性数据；
Day 301：I期剂量递增顺利，2026年下半年公布剂量确定及安全性数据。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
Ogemda产品净收入指导：2.25亿至2.5亿美元，基于新患者增长、治疗持久性及支付方动态；
临床里程碑：完成Firefly 2试验招募，公布Emmy Lee扩展I期数据及Day 301早期临床数据。
中长期战略
市场定位：推动Ogemda成为PLGG一线治疗标准方案，通过一线批准将商业机会翻倍；
产品管线：Emmy Lee聚焦ACC市场，Day 301探索多成人适应症（每个适应症潜在超10亿美元机会）；
收入目标：基于Ogemda（一线+二线超9亿美元）、Emmy Lee（ACC约3亿美元）及Day 301，实现超10亿美元收入路径。
五、问答环节要点
一线市场驱动因素
问：一线PLGG市场机会的驱动因素是什么？
答：主要为治疗持续时间，一线治疗采用“治疗至进展”方案，预计持续时间长于二线，且与二线患者群体规模相当（每年约1100名），无市场蚕食风险（PLGG常需再治疗）。
2026年指导驱动因素
问：2026年收入指导的关键驱动因素排序？
答：首要为新患者开始治疗，其次为治疗持久性，两者共同决定业绩区间；支付方动态有利（90%以上报销率，医疗补助患者占比约40%，总毛利率稳定）。
Firefly 2试验时间线
问：一线对比化疗试验结果何时公布？
答：2026年上半年完成招募，主要终点（缓解率）分析在12个月后，预计2027年年中获得数据，2028年有望获批。
Ogemda二线采用率
问：二线PLGG的Ogemda采用率趋势如何？
答：季度环比持续增长，三年期数据（患者停药后12个月无需治疗）增强医生信心，推动市场渗透。
Emmy Lee与Day 301数据更新
问：两个早期项目的数据更新规模及兴奋点？
答：Emmy Lee 2026年年中公布扩展队列安全性及持久性数据（近200名患者安全数据集）；Day 301 2026年下半年公布剂量递增及初步活性数据，两者均具有明确单药活性及高医疗需求。
六、总结发言
管理层强调公司采用“双重增长模式”：Ogemda提供持续商业收入基础，一线PLGG扩展、Emmy Lee及Day 301构成临床增长催化剂；
财务实力（4.4亿美元现金、无债务）支持高潜力项目投资，目标为患者建立新标准治疗方案；
持续聚焦使命，为需要更好治疗的患者及家庭带来有意义的改变。