Editas Medicine2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议目的： 讨论公司近期项目方向调整，重点聚焦LDLR项目及相关计划。
管理层发言摘要：
Gilmore O’Neill（总裁兼首席执行官）阐述公司整体战略为专注于提供高效力、低成本CRISPR编辑疗法，通过上调蛋白质水平（如LDLR）解决其他疗法无法实现的目标，改变标准治疗方案。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
核心业务表现
LDLR项目进展： 通过CRISPR技术上调LDL受体水平，在非人灵长类动物中实现LDL受体增加6倍，胆固醇降低90%；相比现有疗法（他汀类药物降低40%、PCSK9抑制剂降低60%），突破疗效瓶颈。
作用机制： 直接提高LDL受体生成量，而非减少其降解，可使胆固醇水平降至50毫克/分升以下，有望实现斑块逆转。
研发投入与成果
临床前数据： 在1.5mg/kg至4mg/kg剂量范围内，非人灵长类动物剂量反应曲线平坦；仅需10%-40%等位基因编辑（约15%-50%肝细胞被编辑）即可实现显著效果；小鼠实验显示3个月效果维持稳定。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
计划2026年中期提交IND/CTA，2026年底完成人类概念验证（POC）。
初期聚焦杂合子家族性高胆固醇血症患者，后续扩展至继发性高风险、原发性高风险等人群。
中长期战略
利用CRISPR编辑技术优势，开发针对高胆固醇血症的一次性治疗方案（单次注射/输注），覆盖广泛患者群体。
五、问答环节要点
疗法对比与优势
与他汀类、PCSK9抑制剂等现有疗法相比，通过直接增加LDL受体突破疗效天花板，75%患者未达标的现状有望改善。
无需频繁给药，一次治疗即可实现长期效果（参考同类CRISPR疗法持久性数据，预计可达一年以上）。
患者亚群与市场定位
起始目标人群为杂合子家族性高胆固醇血症患者（约100万患者），后续扩展至冠心病等继发性高风险人群。
纯合子患者因LDLR基因双拷贝功能缺陷，治疗难度较高，暂不优先考虑。
安全性与持久性
LDLR为低丰度蛋白质，上调风险较低，动物实验未发现脂滴增加等肝脏损伤；非靶向编辑水平低，预计不构成特殊风险。
基于同类CRISPR肝脏编辑疗法经验，预计疗效持久性良好，可能接近终身。
财务与资源规划
当前现金储备可支撑至2027年第三季度，足以覆盖初期临床试验及概念验证阶段需求。
六、总结发言
管理层强调LDLR项目是公司CRISPR战略的核心体现，高效力、低成本优势显著，有望改变高胆固醇血症治疗格局。
对临床前数据、安全性及持久性充满信心，将按计划推进2026年IND提交及概念验证，现金储备充足保障项目进展。