IDEAYA生物科学2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议目的： 讨论公司项目进展、临床研究数据及2026年发展展望。
管理层发言摘要：
Yujiro S. Hata（总裁兼首席执行官）介绍公司为精准医学肿瘤领域领导者，重点项目包括darovaceratib（转移性黑色素瘤一线注册研究）、DLL3 ADC（小细胞肺癌和神经内分泌肿瘤）、MTAP项目等；强调即将公布的随机PFS结果对公司向商业化阶段过渡的重要性。
Joshua Bleharski（首席财务官）提及DLL3 ADC的1期试验数据更新计划及神经内分泌肿瘤患者数据分享安排。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
核心临床项目表现
darovaceratib： 处于转移性黑色素瘤一线注册研究阶段，随机中位PFS结果预计于2025年底至2026年Q1公布；3期新辅助试验已启动，患者筛选中，此前获突破性疗法认定；3期辅助随机试验计划2026年上半年启动；新辅助治疗中多数患者实现眼球保存，视力提升显著。
DLL3 ADC： 小细胞肺癌二线治疗中2.4mg/kg每三周剂量下确认缓解率70%，PFS约6.7个月；3级及以上不良事件低于20%；计划2026年提供1期数据更新（更多患者和随访）及神经内分泌肿瘤数据；与PRMT5抑制剂等联合策略在探索中。
MTAP项目： 包括2期met sway抑制剂、1期PRMT5抑制剂及针对CDCAN的第三项项目；候选药物提名即将进行；PRMT5抑制剂与MAT2A抑制剂联合试验聚焦肺癌，计划2026年分享数据。
B7H3/PTK7双抗ADC： 设计为“和”格式，需双抗原表达以结合内化；肺癌中共表达率约1/3，结直肠癌约40%-50%；预计2026年上半年披露更多分子特性数据，计划与Parg ID161联合使用。
研发投入与成果
多个临床阶段项目推进中，涵盖小分子抑制剂、ADC、双抗等多种类型；获得darovaceratib新辅助适应症突破性疗法认定。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
公布darovaceratib的随机PFS结果；
上半年启动darovaceratib的3期辅助随机试验；
提供DLL3 ADC的1期数据更新（含更多患者和随访）及神经内分泌肿瘤数据；
下半年分享MTAP项目中PRMT5抑制剂与MAT2A抑制剂联合试验数据及非小细胞肺癌数据；
上半年披露B7H3/PTK7双抗ADC的更多分子特性数据。
中长期战略
聚焦精准医学肿瘤领域，通过单药及联合疗法开发，拓展在黑色素瘤、小细胞肺癌、神经内分泌肿瘤、胰腺癌等适应症的应用；
推进Parg ID161与ADC、双抗等的联合策略，以增强疗效持久性。
五、问答环节要点
darovaceratib相关
葡萄膜黑色素瘤患者旅程：新辅助/辅助阶段无获批疗法，转移阶段多数患者无可用疗法；新辅助治疗主要终点为眼球保存（目标超10%保存率）和视力提升（15字母BVCA测试），需确保无事件生存期不受损。
视力保护数据：新辅助治疗中患者平均视力提升14字母；对照组患者约3年内可能法定失明。
DLL3 ADC相关
剂量平衡：2.4mg/kg每三周剂量下安全性良好（3级及以上AE<20%），可考虑更高剂量以提升持久性；停药/剂量调整率低（个位数至低两位数）。
耐药机制：因DLL3与ascl1相关，下调DLL3可能影响肿瘤生存，故耐药机制可能不涉及DLL3下调；与其他DLL3药物结合表位不同，可考虑序贯或联合使用。
MTAP项目相关
联合策略：PRMT5抑制剂与MAT2A抑制剂联合聚焦肺癌；关注RAs（胰腺癌）和CDKNC途径组合；新候选药物将支持全资组合开发。
B7H3/PTK7双抗ADC相关
患者人群：肺癌共表达率约1/3，结直肠癌40%-50%，人群规模较大；设计为“和”格式，需双抗原表达以结合内化。
六、总结发言
管理层强调即将公布的darovaceratib随机PFS结果是近期核心重点，若成功将推动公司向商业化阶段过渡；
公司将持续推进多管线临床项目开发，聚焦联合疗法策略，以增强疗效并拓展适应症。