Immunome2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体日期
主持人说明：
会议为年度全球投资会议，主持人李辰（道格拉斯公司股票研究助理）介绍参会公司为Immunome，系临床阶段生物技术公司，专注肿瘤治疗领域。
管理层发言摘要：
Clay Siegall（总裁兼CEO）：公司专注肿瘤靶向治疗，强调将发表前瞻性陈述（具体请参见SEC文件）；年度核心目标包括公布Varagasostat（γ分泌酶抑制剂）临床数据、推进ADC（抗体偶联药物）项目及放射治疗项目。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
Varagasostat（γ分泌酶抑制剂）： 用于韧带样纤维瘤治疗，每日一次给药。3期临床试验数据预计2025年下半年公布；2期数据显示总缓解率（ORR）64%，显著高于现有获批药物Nirogasostat的41%，肿瘤体积缩小更显著，且药物效力为后者的250倍。
ADC项目（IM1021）： 靶向ROR1（在液体和实体瘤中均有表达），采用专有HC74拓扑异构酶I载荷，具有高内化抗体特性。1期临床试验已完成第三个剂量水平（2毫克/千克），正在B细胞淋巴瘤和实体瘤中推进。
放射治疗项目： 靶向FAP（成纤维细胞活化蛋白），已获得FDA临床试验许可，计划用于实体瘤治疗。
研发投入与成果
专有技术： 开发HC74拓扑异构酶I载荷，具有高渗透性、强旁观者效应、低外排风险（可避免P-糖蛋白介导的耐药），效力优于现有DXD载荷；拥有新型专有连接子技术，解决传统ADC局限性。
靶点策略： 优先选择无获批ADC、生物学机制明确的独特靶点，避免HER2、Trop2等拥挤靶点（此类靶点占当前ADC临床开发的55%以上）。
四、未来展望及规划
短期目标（2025年）
下半年公布Varagasostat的3期临床试验顶线数据；
推进IM1021（ROR1 ADC）的1期临床试验剂量递增及队列扩展。
中长期战略（2026年及以后）
计划在2026年提交3个新型ADC的IND申请；
打造以专有HC74载荷和独特靶点为核心的转型性ADC公司，同时发展肿瘤靶向治疗管线。
五、问答环节要点
暂无信息
六、总结发言
管理层表示：公司致力于通过开发创新疗法（如γ分泌酶抑制剂、ADC、放射治疗）成为肿瘤治疗领域的领先企业；核心战略是利用专有技术（HC74载荷、新型连接子）和独特靶点开发优于现有标准的药物，最终目标是为癌症患者提供更好的治疗选择。<|FCResponseEnd|>【翻译结果】
Immunome公司（IMNM）2025财年公司会议 Immunome公司（IMNM）2025财年公司会议 声明:以下内容由机器翻译生成，仅供参考，不构成投资建议。 企业参会人员：身份不明的发言人
Clay Siegall（总裁兼首席执行官）
分析师：身份不明的参会者
Yi Chen（H.C. Wainwright & Co. LLC）
发言人：Yi Chen各位，欢迎参加我们的年度全球投资会议。我叫李辰，是道格拉斯公司的股票研究助理。各位，欢迎参加我们的年度全球投资会议。我叫李辰，是道格拉斯公司的股票研究助理。接下来，我们要介绍的公司是Immunome。今天和我们在一起的是Clay Siegall先生，Immunome的总裁兼首席执行官，这是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发包括γ分泌酶抑制剂和ADC在内的新型疗法，用于癌症治疗。请开始。
发言人：Clay Siegall非常感谢今天有机会在这里发言。我非常兴奋地向大家介绍Immunome正在进行的所有出色工作。我们是一家专注于肿瘤靶向治疗的公司。在我开始之前，我想说我将发表前瞻性陈述。有关更多信息，请参阅我们向SEC提交的文件。
Immunome的目标是真正专注于建立一家卓越的肿瘤公司，并制造能够帮助患者的优质药物。今年我们有很多预期目标。首先是公布Varagasostat的非盲数据。这是一种每日一次的γ分泌酶抑制剂，用于治疗韧带样纤维瘤。我们将在接下来的幻灯片中介绍一些相关信息。但 topline 数据的指导时间是今年下半年，也就是我们现在所处的时期。我还将提到我们众多ADC中的第一个。这个ADC靶向ROR1，我们的分子名为1021，它之所以重要，不仅因为它是一个重要的分子，还因为它利用了我们最先进的ADC技术，我们不仅将把这种技术用于ROR1 ADC，还将用于我们接下来的六个实体瘤ADC。
接下来，我将简要提及我们靶向FAP（成纤维细胞活化蛋白）的放射治疗分子。我对这个靶点感兴趣很长时间了，因为它在75%的实体瘤中表达，但它位于基质上，而不是肿瘤细胞本身，这使得开发ADC非常困难，但放射治疗是FAP靶向的一个很好的应用。我将简要提及我们的一些新型ADC及其进展。我们预计，在我们接下来的六个ADC中，有三个将在2026年提交IND申请，而且我们所有这些项目都进展得非常快。
Immunome的领导团队由一些非常出色的同事组成，我很自豪能与他们共事。他们中的很多人在cgen与我共事了很长时间。所以我很高兴有他们，也很高兴有其他长期共事的伙伴。公司的目标是为癌症患者制造优质药物。这是我职业生涯中一直在做的事情。我有不少药物在全球上市，每天都在帮助癌症患者。我最兴奋和热情的是制造癌症药物。这就是我们正在做的事情，为患者制造更多的癌症药物。
我们通过强大的内部发现工作来实现这一目标，但我们也通过强大且非常有纪律的业务发展来补充这一点。我共事的管理团队有很多人才。你可以看到，这里有三位来自cgen的人，分别负责临床、商业和技术运营。但我们也有其他高管，他们为团队带来了巨大的价值，我们非常兴奋能为帮助癌症患者做些事情。我提到了一些管线项目，我将逐一介绍，首先从我们的3期分子Varagasostat开始。
正如我所说，它是一种每日一次的γ分泌酶抑制剂。现在，韧带样纤维瘤有相当数量的患者群体，这是一种非常痛苦、致残且具有侵袭性的癌症。它不像胰腺癌那样迅速致命，但也不是一种可以掉以轻心的疾病。我不希望你们中的任何人患上这种病。它非常痛苦。这是一种软组织疾病。发病率在年轻人中较高，尤其是女性的风险高于男性。所以这是我们密切关注的领域。
然后在2023年底，出现了第一个获批的系统疗法，即Springworks公司的Nirogasostat，该公司现在是Merck KGaA的一部分。在我看来，他们做得非常好，将一种最初为神经系统疾病开发的分子推向市场，但我认为其药代动力学特征和效力等方面并不理想。但他们做了出色的工作，为韧带样纤维瘤带来了第一个获批药物。我们开发Varagasostat的目标基本上就是为患者做得更好，推出比第一个药物更好的药物。
γ分泌酶抑制剂阻断Notch通路，这确实是韧带样纤维瘤生长的驱动因素之一。因此，我们认为这是治疗韧带样纤维瘤的合适靶点。Varagasostat是每日一次给药。第一个获批的药物Oxibio（注：可能指Nirogasostat）是每日两次给药。举个例子，我们就此与很多医生进行了交流。医生们对每日一次的给药方式非常感兴趣，比我们最初想象的更感兴趣，因为这关系到患者依从性。这不仅仅是让每日一次给药更方便，而且患者对每日一次给药的依从性更高，从而可以获得更好的治疗效果。
这是我们逐渐认识到的重要一点。Varagasostat已在2期试验中进行了测试，3期试验正在进行中。我们尚未对其进行非盲，但在2期试验中，我们发现，在我们观察的任何剂量和给药方案下，它都比Merck KGaA现在拥有的产品Nirogasostat具有更好的比较效果。因此，我们在Ringside A部分看到了这一点。B部分是我们尚未非盲的3期研究。但在Ringside A中，我们看到了深度且持久的应答，我们对此感到非常兴奋。Varagasostat的效力是Nirogasostat的250倍，并且在药代动力学方面还有其他差异。
我们看到，在最佳队列中，总缓解率为64%，而Nirogasostat为41%。我们看到肿瘤体积缩小得更深、更显著。我们看到T2成像（用于评估细胞密度）在每个参数上都要好得多。使用Varagasostat，我们看到的数据比Nirogasostat更好。这就是为什么我们着手进行3期试验、开展所有CMC工作并为潜在的商业上市做准备的原因，这都是基于我们在2期试验中看到的结果，以及我们对3期试验非盲的兴奋之情。
这涉及多个方面。我谈到了评估应答情况，这是由一个盲态的独立小组阅读扫描结果来完成的。因此，我们使用了经过验证的方法，测量体积、测量T2或细胞密度，这样你就可以知道是否是活跃的肿瘤。我们正在正确地进行所有测量，我们对正在做的一切都感到非常兴奋。2期部分的安全性与Nirogasostat一致。在2期试验的小样本量中，我不会说它的安全性明显更好或更差，我想说基于2期数据，它是相似的。
我们将看看3期数据会给出什么结果。但我不会对Ringside试验中的安全性差异做过多解读。3期试验是我们尚未非盲的研究。这是一项随机双盲安慰剂对照研究，比较每日一次的Varagasostat与安慰剂。如果患者疾病进展（可能是安慰剂组），可以交叉进入开放标签扩展试验。试验中允许这样做是非常公平和符合道德的，让安慰剂组的患者能够获得真正的药物。纳入标准基本上是复发、难治性或需要治疗的韧带样纤维瘤患者，年龄大于12岁，通过MRI或CT扫描有可测量的病灶。
终点包括PFS（无进展生存期），这是一个监管终点。但医生通常关注的非常重要的终点是总客观缓解率（ORR）和缓解持续时间。这由第三方审查完成，如你所知，这是FDA的黄金标准。此外，我们还在关注许多其他终点，如肿瘤体积缩小、药代动力学和缓解持续时间等。因此，我们对3期Ringside试验感到非常兴奋，让我回到这里。我们预计今年会公布数据，所以请继续关注。
当你进行事件驱动的研究时，要么在达到事件数时非盲，然后所有研究中心提交数据、清理数据并公布数据；要么在未达到事件数且离达到事件数很远时非盲，然后与监管机构沟通，监管机构允许你自行承担风险继续进行，这是听到监管机构意见的最佳情况。在我的职业生涯中，我做过事件驱动的研究。上一个是Tucatinib（现在称为Tukaisa）。我们没有达到事件数，事件发生速度几乎降为零。
我们去找监管机构，他们说可以，你可以自行承担风险非盲。我们进行了非盲，数据非常出色。这是在cgen公司，FDA很快批准了该药物。现在它在全球范围内用于乳腺癌患者，特别是有脑转移的患者，效果非常好。这就是Tucatinib，现在叫Tukaisa，但这只是一个例子，说明我们没有达到事件数。我不是说我们现在达到或没有达到事件数。我们只是提供指导，并说我们正在以对药物最有利的方式行事。
现在我想继续介绍我们第一个靶向ROR1的ADC，名为IM1021。ROR1是ADC的一个有吸引力的靶点，因为它既可以结合液体肿瘤也可以结合实体肿瘤，尽管它在液体肿瘤中的表达水平和密度高于实体肿瘤。因此，如果你想开发一种针对实体肿瘤的ROR1 ADC，你确实需要使用一种内化速度快的高效内化抗体和一种 potent 的选择性载荷。因此，你需要使用一种优秀的分子，这正是我们现在开发的。
我对ROR1感兴趣有一段时间了。当我经营cgen时，我非常仔细地研究过一家名为Velos Bio的公司。Velos Bio从一家现在已经不存在的小型生物技术公司购买了一种ROR1抗体。他们购买了那种抗体，而那不是一种经过筛选的抗体。据我所知，它不是为高内化或其他特性筛选出来的。他们把那种抗体与VC-MMAE连接起来，我对VC-MMAE很熟悉，因为它是我在TGen构建的，是PAD 7等的一部分。
等等。这是药物连接子。因此，Velos将它们组合在一起，在一些液体肿瘤中显示出一定的活性，并进行了剂量递增，但仅此而已。我曾短暂尝试收购该公司，然后默克以大约我考虑支付价格的四倍收购了它。因此，默克将这种药物投入了许多实体瘤试验。由于ROR1在实体瘤和液体肿瘤中都有表达，而实体瘤市场机会更大。他们与他们的重磅药物Keytruda联合进行了很多研究，但没有看到任何值得注意的结果。
他们终止了实体瘤试验，在液体肿瘤中，他们看到了单药活性。随着剂量递增，他们发现活性有所提高，更有意义。但在具有过高血液毒性的剂量下，他们不得不降低剂量，然后继续与RCHP联合使用，停用长春新碱，但使用较低的剂量1.75毫克/千克，而不是2.5毫克/千克，在2.5毫克/千克剂量下毒性太大，有很多3级和4级不良事件。
他们正在进行的随机研究正在进行中，这是一项长期研究，祝默克以及试验中的医生和患者好运。我希望他们成功。我和Immunome的目标就是制造更好的药物，很简单，从一种设计用于快速内化的抗体开始，我们已经做到了。我们还有一种专有载荷，据我所知，没有比这更好的ADC载荷了。你知道，现在大多数正在开发的ADC都针对相同的10个肿瘤靶点。
在我看来，这没有意义。这不是正确的发展方向。你们将从我们这里看到的是，我们所有的靶点都是不常见、不同且罕见的。因此，我们对此感到兴奋。我们的HC74载荷是一种拓扑异构酶I抑制剂，在我们的试验中支持DAR 4或8，因此如果我们想，可以使其更 potent。我们看到增强的旁观者效应，这是因为它比DXD类分子更具渗透性。它具有非常有利的治疗指数，并且避免了标准通路，如P-糖蛋白，这种蛋白会泵出药物，阻止药物发挥作用。
这些是耐药通路。因此，我们有一种拓扑异构酶I药物，不易受耐药通路影响，具有增强的渗透性和旁观者活性，如果它从抗体上脱落，会比DXD更快清除，所有ADC都会随着时间脱落。而且它比DXD更 potent。因此，我们认为HC74解决了一些阻碍DXD治疗某些患者的问题。我们启动了1期试验。在8月份的季度新闻稿中，我们宣布完成了第三个剂量水平。
因此，我们正在继续开发和进行剂量水平研究。我们以2毫克/千克的实质性剂量开始，因为由于该药物的安全性特征，我们有很大的灵活性。我很高兴一些监管机构允许我们从非常低的剂量开始。我们不必这样做，因为我们有非常好的治疗窗口。这在B细胞淋巴瘤和实体瘤中都在进行。显然，B细胞淋巴瘤是更容易实现的目标，因为ROR1在这些肿瘤中已显示出可靶向的活性。
但据我所知，目前还没有真正好的单药ROR1 ADC。不过有几个正在研究中。我认为我们的ADC有很大机会成为最好的，并快速推进。这就是我们ROR1 ADC的进展情况。现在我提到了我们的载荷，因为拓扑异构酶I抑制剂和抗有丝分裂剂确实是ADC的主力。在cgen，我开创了抗有丝分裂剂的使用。拓扑异构酶I抑制剂当然是cgen定义和解释的药物，但已被许多公司使用。我真正喜欢的是我们可以使用高达8的DAR。
DAR是药物抗体比率。因此，我们可以使用4或8的DAR，而不会出现聚集，并且可以实现清洁的 manufacturing 等。因此，这对于开发真正有效的ADC药物非常重要。我们在淋巴瘤和实体瘤中的临床前数据非常出色，虽然我不会花太多时间在这上面。我们之前展示过这些数据，确实非常出色，并且明显优于Velos Bio（现在是默克）的靶向该靶点的药物zv。我们的临床开发计划包括不同的剂量队列，并在B细胞淋巴瘤（包括套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤等）和各种实体瘤中进行剂量递增。
我们对此感到非常兴奋。这是A部分。B部分将在A部分中看到信号的特定疾病类型中进行扩展。到目前为止，我对这种药物感到非常兴奋。我真的觉得它可以做两件事。一是它可以表明我们这里有一个非常重要的药物需要开发。二是它可以证明我们最新的ADC技术确实解决了该领域中看到的许多问题。现在，我想简要谈谈我们在ADC方面的发现工作。
我们在ADC方面有很多专业知识，并且我们有强大的研究能力，因此我们正在研究一些最重要和最好的靶点，并试图理解我们为什么选择这些靶点，而不仅仅是重复和复制其他人使用的靶点。因此，我们在这方面非常积极。我认为在未来，你们会听到我们的一些靶点，并对它们印象深刻。我们尚未公布我们所有下一代靶点的名称，因为海外正在进行的出色工作会重复这些靶点并开展相关工作。
因此，出于尊重，我们尚未公布所有靶点名称。现在的情况已经改变，10年前，我会来到一个会议上，展示我最令人兴奋的10个靶点，并把它们放在屏幕上。现在我不能这样做了，这不合适。因此，我们现在要做的是建立强大的知识产权，并尽我们所能。我们进行物质组成组合、制造、偶联方式、偶联对象等方面的研究，你能想到的，还有肿瘤类型，我们试图建立一个法律上的“栅栏”，然后在进入临床试验不得不公布时才公布我们的靶点。
通过这样做，你可以获得巨大的先发优势，并使其他人更难复制你的工作。因此，我们正在以2025年及以后的最佳方式进行这项工作。我为我们正在做的事情感到非常自豪。我们有明确的战略，并且我们的项目执行得非常出色。这里的10个靶点，从HER2和Trop2开始，占临床开发中ADC的55%以上。在我看来，这没有意义，真的没有意义。其中一些针对这些靶点的药物非常出色。
开发一种更好的新药是可能的，但你可能需要4到5年的时间，600、700、800名患者来尝试证明你比一些现有药物更好。对于一家小型生物技术公司来说，这是有问题的。我认为这根本没有意义。如果一家大型制药公司想这样做，祝他们好运。根据我们的战略，我们优先选择具有良好生物学特性且没有获批ADC的靶点。我们使用我们专有的HC74拓扑异构酶I载荷，它具有你在ADC中想要的所有设计特征。
我已经详细谈论了HC74及其低渗透性、潜在的外排潜力以及避免耐药性。我们的连接子-抗体合成分子非常出色。我们还没有过多谈论我们的连接子-药物，这是为了知识产权保护。但是，我们已经研究了几乎所有现有的连接子-药物，而不是像大多数人那样只是采用现有的连接子-药物，我们有一个专有的连接子-药物，可以解决ADC的一些局限性。当你考虑下一代ADC，而不仅仅是重复很久以前做过的事情时，我认为这很重要。
我们真的认为，当我们将其与DXD（ADC开发中的标准主力之一）进行比较时，我们在我们研究的每个方面都有更好的数据，无论是细胞毒性、渗透性还是外排机制。因此，我们对此感到非常兴奋。我们的数据表明，外排机制耐药通路很重要。如果你将HER2 ADC用于具有P-糖蛋白类型耐药通路（会泵出药物）的患者，其疗效会低于没有P-糖蛋白的乳腺癌患者。
因此，我们知道在使用DXD ADC的人类患者中存在我们想要解决的问题。因此，我们在这方面做了很多工作，我们克服了DXD耐药性，并且我们在你能想到的每个模型中都进行了测试。我们有相当多的新型开发候选药物。我想我没有时间详细介绍我们的新型候选药物了。我将直接讲最后一张幻灯片，我们的网站上会有幻灯片，我没有时间谈论我们的放射性配体，这是非常高深的科学。我真的很兴奋能进入临床。
我们现在已经获得了FDA的批准，可以启动这个令人兴奋的项目的临床试验。因此，你可以访问我们的网站了解更多信息。但最后一张幻灯片基本上就是我们正在为一家转型性的ADC公司以及一家靶向治疗公司奠定基础，以帮助癌症患者。
发言人：Yi Chen非常感谢你的介绍，我想现在可以开始提问了，我可以先问一个问题。
【总结内容】## 一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体日期
主持人说明：
会议为年度全球投资会议，主持人李辰（道格拉斯公司股票研究助理）介绍参会公司为Immunome，系临床阶段生物技术公司，专注肿瘤治疗领域。
管理层发言摘要：
Clay Siegall（总裁兼CEO）：公司专注肿瘤靶向治疗，强调将发表前瞻性陈述（具体请参见SEC文件）；年度核心目标包括公布Varagasostat（γ分泌酶抑制剂）临床数据、推进ADC（抗体偶联药物）项目及放射治疗项目。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
Varagasostat（γ分泌酶抑制剂）： 用于韧带样纤维瘤治疗，每日一次给药。3期临床试验数据预计2025年下半年公布；2期数据显示总缓解率（ORR）64%，显著高于现有获批药物Nirogasostat的41%，肿瘤体积缩小更显著，且药物效力为后者的250倍。
ADC项目（IM1021）： 靶向ROR1（在液体和实体瘤中均有表达），采用专有HC74拓扑异构酶I载荷，具有高内化抗体特性。1期临床试验已完成第三个剂量水平（2毫克/千克），正在B细胞淋巴瘤和实体瘤中推进。
放射治疗项目： 靶向FAP（成纤维细胞活化蛋白），已获得FDA临床试验许可，计划用于实体瘤治疗。
研发投入与成果
专有技术： 开发HC74拓扑异构酶I载荷，具有高渗透性、强旁观者效应、低外排风险（可避免P-糖蛋白介导的耐药），效力优于现有DXD载荷；拥有新型专有连接子技术，解决传统ADC局限性。
靶点策略： 优先选择无获批ADC、生物学机制明确的独特靶点，避免HER2、Trop2等拥挤靶点（此类靶点占当前ADC临床开发的55%以上）。
四、未来展望及规划
短期目标（2025年）
下半年公布Varagasostat的3期临床试验顶线数据；
推进IM1021（ROR1 ADC）的1期临床试验剂量递增及队列扩展。
中长期战略（2026年及以后）
计划在2026年提交3个新型ADC的IND申请；
打造以专有HC74载荷和独特靶点为核心的转型性ADC公司，同时发展肿瘤靶向治疗管线。
五、问答环节要点
暂无信息
六、总结发言
管理层表示：公司致力于通过开发创新疗法（如γ分泌酶抑制剂、ADC、放射治疗）成为肿瘤治疗领域的领先企业；核心战略是利用专有技术（HC74载荷、新型连接子）和独特靶点开发优于现有标准的药物；最终目标是为癌症患者提供更有效的治疗选择，解决未被满足的医疗需求。