Immunome2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体时间
主持人说明：
会议为Piper Sandler医疗健康会议的一部分，目的是讨论Immunome公司的管线项目，包括Varagasostat和ADC平台。
管理层发言摘要：
Clay Siegall（总裁兼首席执行官）：Immunome专注于癌症靶向治疗，管线以抗体偶联药物（ADC）为主，同时包括放射性配体和靶向小分子药物（如Varagasostat）；不涉及细胞疗法或基因疗法等其他类型癌症治疗。
二、财务业绩分析
核心财务数据
营收、净利润、每股收益（EPS）、收入结构：暂无信息
资产负债表关键指标、现金流情况：暂无信息
关键驱动因素
对营收/利润变动的原因解释：暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
Varagasostat（γ分泌酶抑制剂）： 用于治疗韧带样型纤维瘤病，目前处于III期临床试验阶段（Ringside研究），即将于本季度揭盲；II期数据显示客观缓解率和中位肿瘤缩小率显著优于现有获批药物Nirogastostat（41% ORR、59%中位肿瘤缩小率）。
ADC平台（抗体偶联药物）： 开发ADC 3.0技术，解决ADC 2.0的耐药性（外排泵问题）、解偶联毒性及旁观者效应等问题；首个ADC候选药物靶向ROR1（IM-1021），用于B细胞淋巴瘤，I期剂量递增阶段已观察到客观缓解，数据超出预期。
研发投入与成果
管线包含7个基于ADC 3.0技术的候选药物，均在开发中；计划2026年提交3个IND，2027年提交3个IND，均针对大型实体瘤市场。
ADC 3.0技术在临床前展示出优异的渗透性和旁观者效应，无药物解偶联，对P-糖蛋白外排泵介导的耐药性具有抗性。
四、未来展望及规划
短期目标
Varagasostat：计划未来几周内揭盲III期顶线数据，目标4-5个月内提交监管申请，争取快速获批；计划在美国、加拿大、欧洲自主商业化，拉丁美洲及中东/北非通过分销商，亚洲可能寻求合作伙伴。
ADC管线：IM-1021（ROR1 ADC）将在合适会议上由临床医生展示详细I期数据；持续推进其余ADC候选药物的临床前开发及IND准备。
中长期战略
技术定位：以ADC 3.0技术为核心，打造下一代抗体偶联药物，解决现有ADC的临床痛点（耐药性、毒性等）。
市场方向：聚焦癌症靶向治疗，通过差异化管线（如Varagasostat、ROR1 ADC）满足未被满足的医疗需求，目标成为全球领先的靶向治疗公司。
五、问答环节要点
Varagasostat临床数据预期
关键终点：除主要终点无进展生存期（PFS）外，客观缓解率（ORR）和中位肿瘤缩小率为医生关注重点，需超越Nirogastostat的41% ORR和59%中位肿瘤缩小率；II期数据显示显著优势，但需III期验证。
安全性：II期安全性与Nirogastostat接近，III期数据尚未揭盲；数据安全监查委员会（DSMB）未提出重大安全问题；卵巢功能障碍为医生重点关注的潜在副作用（Nirogastostat试验中报告），公司II期数据显示发生率较低。
ADC技术差异化
与默克ROR1 ADC（使用MMAE载荷）对比：Immunome的IM-1021具有更高内化抗体、新型载荷（8C74）及ADC 3.0技术优势，临床前数据显著优于默克药物；默克药物在安全剂量下（1.75mg/kg）ORR约20%，高剂量（2.5mg/kg）因血液毒性无法使用。
商业化策略
核心团队多来自Seagen，具有丰富的药物获批及商业化经验；商业负责人Rohi Shahar曾主导Adcetris和Tivdac品牌，计划快速推进Varagasostat上市。
六、总结发言
管理层强调Immunome聚焦癌症靶向治疗，以ADC 3.0技术和Varagasostat为核心管线，致力于开发差异化药物以满足未被满足的医疗需求；
对Varagasostat III期数据及ADC 3.0技术的临床转化充满信心，计划快速推进监管申请及全球商业化，为癌症患者提供更有效的治疗选择。