Insmed2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
由摩根大通生物技术分析师Jessica Fye主持，介绍会议流程：先由管理团队演讲，随后进入问答环节；现场观众可举手提问，线上观众可通过门户网站提交问题。
管理层发言摘要：
William H. Lewis（董事长兼首席执行官）：开场强调公司以患者影响为核心，引用医生对Brinupri产品的临床反馈（患者CAT评分显著降低、症状改善）；介绍公司三大治疗领域（呼吸系统、免疫学和炎症、神经及其他罕见疾病）及管线布局；提及过去18个月公司市值平均每月增长20亿美元，未来将公布商业和临床里程碑以提升股东价值。
二、财务业绩分析
核心财务数据
Brin Supri：第四季度收入1.446亿美元，自2025年8月上市以来累计患者超11500名，处方医生超4000名（目标患者25万名、目标医生27000名），库存备货占第四季度收入约9%；
Ericase：2026财年目标收入4.5亿至4.7亿美元，国际市场（欧洲、日本）表现强劲；
现金储备：截至2025年9月底，现金及等价物17亿美元。
关键驱动因素
Brin Supri收入增长由患者数量及处方医生增加驱动，市场准入进展顺利；
Ericase增长得益于国际市场拓展及持续的患者需求；
研发投入聚焦三大治疗领域管线推进，支持长期增长。
三、业务运营情况
分业务线表现
呼吸系统：Brin Supri（非囊性纤维化支气管扩张症）上市首季度新增9000名患者，处方医生覆盖超4000名；Ericase（难治性MAC肺病）超出年度收入目标，国际市场增长显著；TPIP（曲前列尼尔棕榈酰吸入粉）推进PHLD、PAH、PPF、IPF四个三期临床，二期数据显示肺血管阻力降低等显著疗效。
免疫学和炎症：INS 1148（单克隆抗体）靶向干细胞因子信号通路，目标适应症为ILD和中重度哮喘；新一代DPP1抑制剂（INS 1033）计划进入类风湿性关节炎和炎症性肠病临床，动物模型数据积极；Brentzocadib（DPP1抑制剂）治疗CRS试验失败，但HS适应症（CDER试验）将于2026年第二季度公布结果。
神经及其他罕见疾病：DMD基因疗法完成首队列，第二、三队列招募中，采用鞘内给药以降低免疫反应风险；ALS基因疗法（Armour研究）启动，覆盖SOD1和散发性患者；Stargardt病基因疗法利用RNA末端连接技术，预计IND获批；另有共济失调毛细血管扩张症、AOA1等早期项目。
市场拓展
Brin Supri：2026年上半年在欧洲及英国上市，下半年在日本上市，两地已建立商业基础设施；
Ericase：国际市场（欧洲、日本）持续增长，贡献主要收入。
研发投入与成果
推进多个三期临床：TPIP的PHLD（Palm ILD研究，2025年12月启动）、PAH（即将启动）、PPF和IPF（2026年下半年启动）；
引进INS 1148（单克隆抗体），靶向呼吸系统和INI疾病；
基因疗法平台：DMD、ALS、Stargardt病等项目采用鞘内给药、RNA末端连接等技术，临床前数据积极。
运营效率
生产：为支持TPIP的IPF和PPF试验，扩大药物生产规模；
市场准入：建立现场准入经理团队，协助医生导航处方审批流程，患者支持计划参与度高。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
Brin Supri：推进欧洲（上半年）、日本（下半年）上市，扩大患者覆盖和处方医生数量；
TPIP：启动PAH三期试验，下半年启动PPF和IPF三期试验，与FDA沟通试验设计；
免疫学和炎症：公布Brentzocadib治疗HS的CDER试验结果（第二季度），新一代DPP1抑制剂进入类风湿性关节炎和炎症性肠病临床；
神经及其他罕见疾病：DMD和ALS基因疗法持续招募患者，Stargardt病基因疗法推进IND申请。
中长期战略
成为自我维持的生物技术公司，聚焦同类首创或最佳疗法；
通过业务发展（授权引进或收购）增强三大治疗领域管线，关注具有新型作用机制、科学证据支持的项目；
基因疗法领域拓展适应症（如Rett综合征），探索RNA末端连接等前沿技术应用。
五、问答环节要点
业务发展策略
问：业务发展在三大治疗领域是否有优先级？偏好何种交易结构？
答：优先考虑具有新型作用机制、科学证据支持的项目，交易规模参考INS 1148（4000万美元预付款），不局限于现有三大领域，需在不需要业务发展时主动布局。
神经及罕见疾病管线
问：进入视网膜领域（Stargardt病）的原理及成为重要参与者的愿望？
答：Stargardt病采用RNA末端连接技术，可发送两个病毒载体在细胞内重新连接，生产全长蛋白，兼顾有效性和安全性；计划将该技术应用于DMD（中等长度肌营养不良蛋白），目标是显著改善患者症状。
TPIP试验进展
问：启动IPF和PPF试验需哪些准备？哪些适应症招募更快？PAH开放标签扩展数据关注点？
答：需扩大生产及与FDA沟通试验设计；PAH和ILD因已有积极二期数据，预计招募速度快于IPF/PPF；开放标签扩展数据关注高剂量（1280微克）的安全性、六分钟步行试验及NT-pro BNP指标。
Brin Supri市场表现
问：上市初期关键收获及未来一年增长预期？
答：患者反馈积极（生活质量改善），医生处方意愿提升，4000名处方医生仅覆盖目标的15%，未来将扩展医生覆盖和处方深度；共付额重置可能短期影响Q1增长，但整体势头强劲。
Brin Supri支付方与峰值销售
问：患者获取和支付方情况如何？峰值销售潜力及影响因素？
答：医疗例外流程顺利，患者支持计划参与度高，2026年将明确支付方政策；峰值销售超50亿美元（基于25万目标患者），合并症患者（如COPD/哮喘合并支气管扩张症）可能扩大患者池，提升销售潜力。
DPP1抑制剂管线
问：Brentzocadib在CRS失败是否影响HS及新一代DPP1在类风湿性关节炎/炎症性肠病的成功概率？
答：CRS和HS无动物模型，HS试验成功概率低；类风湿性关节炎和炎症性肠病有动物模型，且Brentzocadib在类风湿性关节炎模型数据积极，新一代DPP1潜力大。
六、总结发言
管理层表示2025年公司势头强劲，Brin Supri作为首个获批的支气管扩张症药物，上市初期表现超预期，国际市场推出将进一步推动增长；
三大治疗领域（呼吸系统、免疫学和炎症、神经及其他罕见疾病）管线丰富，未来18个月商业和临床事件将多于以往，驱动价值创造；
坚持以患者为中心，通过同类首创或最佳疗法提升患者生活质量，同时为股东创造长期价值；
公司文化获《科学》杂志认可，连续五年位列顶级生物制药雇主第一，员工团队致力于推动科学突破和患者福祉。