伊奥尼斯制药2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确说明具体日期
主持人说明：
Yanan Zhu（富国银行证券分析师）主持与 Ionis Pharmaceuticals CEO Brett P Monia 的炉边聊天会议。
管理层发言摘要：
Brett P Monia（CEO）：回顾公司近2-3年及最近1年取得的巨大成功和非凡进展，涵盖技术推进、管线成功（包括三期数据读出、药物批准）、以及历史上首次独立商业发布（Tringolza for FCS）和第二次独立商业发布（Donzera for HAE）的良好开端。特别强调了本周公布的Olazarsin用于严重高甘油三酯血症（SHTG）的积极三期数据（甘油三酯降低72%，急性胰腺炎风险降低85%）。
二、财务业绩分析
核心财务数据
未提供具体的营收、净利润、EPS等传统财务指标。
提供了Tringolza (Olazarsin) for FCS的销售指引：2025年预期收入7000万至8000万美元（此前已大幅提高）。
提供了Donzera for HAE的峰值销售预期：预计将成为年收入5亿美元以上的产品（美元）。
关键驱动因素
收入增长由管线药物成功获批及商业化推动（Tringolza, Donzera）。
Tringolza for FCS销售超预期，驱动因素包括出色的疗效和安全性特征、商业团队在患者识别和转换方面的出色执行、以及医疗界和患者社区的积极情绪。
未来增长将依赖于SHTG等更大适应症的拓展和新药上市（如Eplontirsen, Pelacarsen）。
三、业务运营情况
核心业务表现
Tringolza (Olazarsin):
FCS适应症：商业发布取得巨大成功，超出所有预期。
SHTG适应症：公布积极三期数据，计划提交sNDA。
Donzera: HAE适应症已获批并开始商业发布，早期执行良好，已有药物送达患者。
市场拓展
FCS和SHTG由相同的医生群体（脂质专家、心脏病专家、内分泌专家）诊治，FCS的成功为SHTG奠定了基础。
HAE市场是一个需要转换患者的市场。
计划通过约200多名销售代表覆盖约20,000名HCPs来推动SHTG市场。
研发投入与成果
管线丰富，近期重点：
Olazarsin for SHTG: 计划提交sNDA，并在2025年下半年医学大会上展示数据。
Eplontirsen (与阿斯利康合作) for ATTR心肌病: 三期心血管结局试验按计划进行，预计2026年下半年读出数据。
Pelacarsen (与诺华合作) for Lp(a)驱动的心血管疾病: 三期心血管结局试验按计划进行，预计2026年上半年读出数据。
强调了沉默剂类（silencer）药物在TTR淀粉样变性中的潜力。
运营效率
商业团队执行力被强调（FCS发布、Donzera早期发布）。
拥有资本支持SHTG发布所需的团队扩展。
四、未来展望及规划
短期目标（2025年及近期）
提交Olazarsin for SHTG的sNDA（计划年底前）。
在2025年下半年医学大会（可能包括AHA）上展示Olazarsin for SHTG的完整数据并发表。
继续推进Donzera for HAE的商业发布。
继续推进Eplontirsen和Pelacarsen的三期试验。
进行SHTG定价研究，与支付方沟通，为明年获批后的定价和发布做准备（价格将较FCS适应症下调）。
中长期战略
建立在近期成功之上，利用管线中的许多催化剂。
最大化先发优势（如Olazarsin在SHTG市场）。
相信其沉默剂平台将在TTR淀粉样变性和Lp(a)心血管疾病等领域表现出色。
目标是成为许多患者（如HAE患者）的首选治疗。
五、问答环节要点
Olazarsin for SHTG的数据与竞争：
问：甘油三酯降低和急性胰腺炎数据如何？与竞争对手（如Arrowhead的APOC3靶向药物、GLP-1）相比？
答：数据前所未有（72% TG降低，85% AP风险降低），设定了极高标准。认为GLP-1s降TG效果 modest 且有引发AP风险，不构成主要竞争。专注于利用先发优势。
Olazarsin for SHTG的监管与标签：
问：提交时间表？急性胰腺炎是否会进入标签？
答：计划年底提交sNDA。对AP进入标签某处相当有信心（FCS标签已包含AP信息）。
Olazarsin for SHTG的商业化：
问：市场策略、目标患者、市场规模？
答：美国SHTG患者超300万。初始重点为最高风险患者（约100万），如已有AP发作史或TG>880mg/dL者。销售团队建设中。
Olazarsin定价：
问：如何从FCS（罕见病）定价过渡到SHTG（高流行疾病）定价？是否会导致季度下滑？
答：价格需要调整以被支付方接受。正在进行研究，将在获批时宣布新价格。目标是平衡公司价值最大化和支付方吸引力。
Donzera for HAE发布：
问：早期反馈和发布轨迹？
答：早期执行良好，是转换市场（约70%+患者已在接受预防治疗）。预计今年剩余季度收入贡献有限，明年起飞。基于试验数据（>60%疗效提升，>80%患者偏好）和社区情绪，相信其将成为许多患者的首选。
管线项目（Eplontirsen & Pelacarsen）：
问：ATTR-CM和Lp(a)研究的进展、市场演变看法？
答：两项三期CVOT试验均按计划进行（Eplontirsen 2H26, Pelacarsen 1H26）。Pelacarsen已完成两次成功的期中分析。认为ATTR-CM是增长市场，沉默剂类将优于稳定剂类，Eplontirsen计划用于稳定剂进展者、新诊患者和联合治疗（尤其未来Tafamidis仿制药化后）。Lp(a)研究执行良好，预期Lp(a)降低80%+。
六、总结发言
Brett P Monia 感谢邀请参与会议。
整体传达了对公司近期成就、强大管线（即将迎来多个催化剂）和未来增长潜力的信心。