Opus Genetics2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
主持人介绍会议时间与目的： 主持人Daniil Gataulin宣布会议开始，介绍主讲人为Opus Genetics首席科学与发展官Ash Jayagopal博士，会议旨在讨论公司基因治疗项目进展。
管理层发言摘要：
Ash Jayagopal感谢邀请并进行公司披露，指出Opus专注于为遗传性视网膜疾病（IRDs）患者提供变革性视网膜基因疗法；
公司拥有7个AAV基因治疗项目，其中2个处于临床阶段，资金来源包括非稀释性资金、赠款及商业合作特许权使用费；
强调项目选择基于临床转化风险降低，而非仅考虑市场规模，优先推进临床前验证充分、准备就绪的项目。
二、财务业绩分析暂无信息
三、业务运营情况
核心业务表现
LCA5项目： 处于1/2期临床试验阶段，已治疗6名受试者（3名成人、3名儿童），成人随访18个月、儿童随访3个月以上；安全性良好，无药物相关并发症；治疗眼最佳矫正视力（BCVA）显著改善且持续，儿童队列初步结果同样显示具有临床意义的视力提升；微视野检查显示治疗区域光敏感度增加，患者注视能力改善；其他指标如全视野刺激测试（FST）和虚拟现实引导移动与定向课程（MLOMT）也观察到显著改善。
BEST1项目： IND申请已获批，正在招募1/2期临床试验患者，计划2026年第一季度公布初步数据；采用AAV2载体，针对视网膜色素上皮细胞递送功能性BEST1基因，旨在恢复离子和液体稳态；犬类模型研究显示治疗后几周内病理特征（积液、脱离、ERG异常）改善，可预防和消退病变。
研发投入与成果
与基因治疗领域先驱合作（如Jean Bennett博士、哈佛大学、佛罗里达大学），采用自然发病的大型动物模型（犬、猪）进行临床前验证；
LCA5项目获FDA孤儿药产品办公室数百万美元1/2期临床试验资助，多个项目获罕见儿科疾病资格、RMAT资格等监管认定；
开发MLOMT等创新评估工具，用于测量真实世界视觉功能。
四、未来展望及规划
短期目标
BEST1项目：2026年第一季度公布1/2期临床试验初步数据，重点关注结构（OCT评估脱离、沉积物消退）和功能（微视野、视力）生物标志物；
探索LCA5项目对侧眼治疗可能性，回应患者需求。
中长期战略
推进更多IND就绪阶段项目进入临床，持续关注临床转化风险降低，优先选择临床材料就绪、大型动物模型验证充分的项目；
致力于为IRDs患者提供更多经过科学验证的基因治疗方案，填补领域治疗空白。
五、问答环节要点
适应症选择策略
问：如何选择适应症及确定研发顺序，为何优先极罕见适应症？
答：不单纯基于市场规模，核心是降低临床转化风险；优先选择载体已制备、临床前验证充分（如LCA5）、患者可定位的项目，BEST1同样符合临床材料就绪、大型动物模型数据强等标准。
对侧眼治疗计划
问：是否考虑开展双眼治疗试验？
答：患者需求强烈（所有患者询问对侧眼治疗可能），未来有望推进双眼治疗。
BEST1项目数据预期
问：2026年第一季度将公布哪些BEST1数据？
答：基于犬类模型病理特征快速改善（几周内积液消退、ERG改善），预计患者数据读出较快，将关注OCT结构指标、微视野功能指标及视力变化。
六、总结发言
管理层表示，Opus已做好充分准备推进视网膜基因疗法研发，自2017年以来领域内获批疗法有限，公司目标是将更多科学验证的IND就绪资产推向临床，造福等待治疗的IRDs患者；
强调将持续以降低临床转化风险为核心，依托强大的合作网络和临床前验证体系，推进现有项目及后续管线发展。