Karyopharm2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体时间
主持人说明：
由派珀·桑德勒公司高级生物技术分析师爱德华·滕索夫主持，介绍会议目的为讨论Karyopharm Therapeutics公司药物Selinexor（Xpovio）的研发进展、临床数据及市场机会。
会议开始前进行了利益冲突披露及免责声明，强调前瞻性陈述可能与实际结果存在差异。
管理层发言摘要：
公司高管团队（包括总裁兼CEO理查德·保尔森、CFO洛里·麦康伯等）重点介绍了Selinexor在多发性骨髓瘤、骨髓纤维化及子宫内膜癌领域的研发进展，强调骨髓纤维化III期试验数据（预计2026年3月公布）的重要性，认为其可能成为公司转型增长的关键。
二、财务业绩分析
核心财务数据
营收：第三季度收入约3200万美元，2025财年全年收入指导为1.1亿至1.2亿美元（与去年基本持平或略有增长）；
市场机会：骨髓纤维化适应症在美国的峰值收入机会预计约10亿美元，国际市场另有额外特许权使用费和里程碑付款。
关键驱动因素
收入增长依赖于Selinexor在多发性骨髓瘤领域的现有销售（已在全球超50个国家获批）及潜在新适应症（骨髓纤维化、子宫内膜癌）的获批后的商业化；
财务重组（债务2.31亿美元，利息支付推迟至2026年Q2末）为公司提供了至2026年Q2的现金运营资金，支持关键临床试验推进。
三、业务运营情况
分业务线表现
多发性骨髓瘤： Selinexor已获批用于复发难治性多发性骨髓瘤，在全球超50个国家销售，美国市场60%用药在社区医疗机构，40%在学术机构，治疗持续时间约13个月，客户群与骨髓纤维化领域重叠度达80%；
骨髓纤维化： Selinexor联合鲁索替尼的III期试验（century）正在进行，预计2026年3月公布数据，I期数据显示SVR35率达79%（鲁索替尼单药约30%），3-4级贫血发生率27%（鲁索替尼单药约38%）；
子宫内膜癌： 针对p53野生型患者的III期export EC042试验正在招募，既往类似人群数据显示中位PFS达40个月（安慰剂组5个月），预计2026年年中公布数据。
研发投入与成果
机制研究：Selinexor作为XPO1抑制剂，通过阻断核输出蛋白保留p53等肿瘤抑制因子，在骨髓纤维化中可同时抑制JAK-STAT、NF-κB等多条通路，降低相关细胞因子水平；
临床试验：已完成essential单臂试验（SVR35率近30%）、I期联合鲁索替尼试验，正在推进III期骨髓纤维化及子宫内膜癌试验。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
核心关注骨髓纤维化III期century试验数据（2026年3月公布），若成功将快速启动商业化（依托现有多发性骨髓瘤销售团队）；
推进子宫内膜癌III期试验招募，预计2026年年中公布数据。
中长期战略
市场定位：将Selinexor联合鲁索替尼打造为骨髓纤维化新标准治疗，目标覆盖美国每年4000例血小板＞10万的中高危患者，医生处方意向达75%；
适应症拓展：探索Selinexor在实体瘤（如子宫内膜癌）的应用，利用p53野生型生物标志物筛选优势人群；
商业化能力：依托现有多发性骨髓瘤商业化基础（全球超50国获批），快速实现新适应症市场渗透，预计2-3年达到峰值患者份额。
五、问答环节要点
骨髓纤维化临床数据
问：Selinexor联合鲁索替尼相比现有标准治疗的优势？
答：I期数据显示SVR35率79%（鲁索替尼单药30%），18.5分TSS改善（鲁索替尼11-14分），3-4级贫血发生率更低（27% vs 38%），III期试验采用2:1随机设计，主要终点为SVR35和TSS，α值0.025，设计为优效性试验。
市场机会与商业化
问：骨髓纤维化的市场规模及商业化路径？
答：美国峰值收入约10亿美元，国际市场额外贡献；现有多发性骨髓瘤销售团队可复用（80%客户重叠），无需额外流程或检测，医生处方意向高，参考AML领域类似药物2-3年达峰。
财务状况
问：财务重组后的现金 runway？
答：债务2.31亿美元，利息支付推迟至2026年Q2末，现金可支持至2026年Q2，覆盖骨髓纤维化III期数据公布。
六、总结发言
管理层强调骨髓纤维化是公司短期（2026年3月数据）和长期增长的核心驱动力，III期试验数据若成功将实现从“多发性骨髓瘤基础”到“多适应症增长”的转型；
公司对Selinexor的多靶点机制（同时抑制JAK-STAT、NF-κB等通路）在骨髓纤维化中的临床价值充满信心，认为联合治疗有望解决现有标准治疗（鲁索替尼）三分之二患者无法达到SVR35的未满足需求；
中长期将继续拓展实体瘤领域（如子宫内膜癌），利用生物标志物筛选优势人群，依托现有商业化能力实现快速市场渗透，致力于成为肿瘤领域多靶点治疗的领导者。