Kyverna2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
主持人介绍会议时间与目的： 会议为Kyverna Therapeutics公司2025财年企业会议，由H.C. Wainwright的高级生物技术分析师Mitchell Kapoor主持，目的是讨论公司现状、关键举措及未来发展。
管理层发言摘要：
公司首席执行官Warner Biddle介绍，Kyverna是一家专注于自身免疫性疾病领域自体CAR-T疗法的后期研发公司，已治疗第100名患者，在僵人综合征（SPS）和重症肌无力（MG）两个适应症处于后期研发阶段，致力于成为神经免疫学领域CAR-T疗法的先行者。
二、财务业绩分析暂无信息
三、业务运营情况
核心业务表现
KYV101疗法研发： 公司核心产品KYV101是针对自身免疫性疾病的自体CAR-T疗法，具有CD19靶向、CD28共刺激结构域及完全人源化设计，旨在改善安全性并保持效力。目前已在SPS、MG等适应症中治疗100多名患者，未观察到高级别CRS或ICANS，且在同情用药患者中显示出长期持久缓解效果（部分患者超过24个月）。
临床试验进展： SPS关键II期注册研究已完全入组，计划于2026年上半年公布结果并提交BLA；MG领域正推进关键III期注册研究，计划于2025年第四季度公布II期中期数据。
研发投入与成果
KYV102研发： 下一代产品KYV102基于KYV101骨架，采用快速制造平台及全血来源，旨在缩短周转时间、降低成本并简化患者治疗流程，计划于2025年下半年提交IND申请。
其他适应症探索： 在多发性硬化症（MS）和类风湿关节炎（RA）等更大适应症中取得早期积极数据，计划于2025年第四季度公布MS更新数据及RA新数据。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026年）
SPS适应症：2026年上半年公布关键II期数据并提交BLA；
MG适应症：2025年第四季度公布II期中期数据，推进III期注册研究入组；
其他：2025年第四季度公布MS更新数据及RA新数据，下半年提交KYV102的IND申请。
中长期战略
以SPS和MG为突破口建立神经免疫学领域先发优势，奠定商业基础；
依托KYV101的持久缓解特性（区别于FCRN抑制剂、CD19抗体及mRNA CAR-T等竞品），拓展至MS、RA等更大适应症；
通过KYV102的快速制造和全血来源优势，优化患者治疗流程，支持更大规模适应症的市场拓展。
五、问答环节要点
产品机制与优势
问：KYV101相对于FCRN补体抑制剂、CD19抗体的设计优势是什么？
答：KYV101通过CD28共刺激结构域及整体结构设计，实现深部组织致病性B细胞清除，带来长期持久缓解，且为一次性疗法，可停用背景免疫抑制剂和类固醇，区别于需长期使用的慢性生物制剂。
临床试验设计
问：Kaiser 6（60名患者）试验的设计、终点及交叉安排如何？
答：该试验为MG的III期注册研究，60名患者以1:1随机分配至KYV101组或标准治疗组，24周时评估MG-ADL和QMG评分降低（共同主要终点），标准治疗组患者在24周后可交叉接受KYV101治疗，研究将随访至18个月及更长时间。
竞争格局
问：与mRNA CAR-T等细胞疗法相比，KYV101的差异化在哪里？
答：mRNA CAR-T疗效短暂，患者需多次治疗；KYV101因深度B细胞清除能力，在同情用药患者中显示出长期持久缓解（超过24个月），具有显著差异化。
商业化与定价
问：SPS作为首个适应症的定价策略及与后续适应症的关系？
答：SPS治疗成本高（如长期IVIG等），KYV101的一次性疗法价值论证充分，将为市场准入和定价奠定基础，后续MG等适应症将基于此构建价值体系，目前不披露具体定价细节。
六、总结发言管理层表示，公司未来12-18个月将聚焦神经免疫学领域，推进SPS和MG适应症的临床试验与注册申报，同时加快KYV102研发及MS、RA等新适应症数据公布。通过KYV101的先发优势和持久缓解特性，以及KYV102的技术优化，致力于成为自身免疫性疾病CAR-T疗法的领导者，为患者提供变革性治疗选择。