Kyverna2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体日期，为摩根士丹利全球医疗健康大会期间
主持人说明：
主持人Mike Ulz（摩根士丹利生物技术分析师）介绍会议目的，为Kyverna Therapeutics公司提供展示平台，并宣读免责声明。
管理层发言摘要：
Warner Biddle（首席执行官）：公司专注于开发治疗自身免疫性疾病的自体CAR-T疗法及下一代疗法；近期举办投资者关系日，展示了自其加入以来的进展，重点推进早期临床数据至后期临床阶段，目标是BLA注册与商业化，首个适应症为僵人综合征（SPS）和重症肌无力（MG）。
二、财务业绩分析
暂无信息
三、业务运营情况
核心业务表现
KYV101（自体CAR-T疗法）
僵人综合征（SPS）： 无获批疗法，患者自然病程恶劣，症状逐渐恶化至行走困难甚至卧床。公司正在进行关键性II期试验（Kaisa 8研究），单臂25名患者，主要终点为25英尺步行时间测试，已完成入组，计划2026年上半年公布数据并提交BLA。早期同情用药患者显示25英尺步行时间显著减少50%-60%，部分患者从需轮椅/卧床转为使用助行器或独立行走，最长随访患者达23个月仍维持疗效。
重症肌无力（MG）： 现有疗法未解决根本病因，KYV101早期数据显示MGADL评分从6-7分降至0分，患者Denise随访超2年无需背景治疗。II期试验中期结果计划2025年第四季度公布，III期试验（60名患者，1:1随机对照标准治疗）不依赖II期结果，已启动，共同主要终点为MGADL和QMG评分，目标显示优于标准治疗。
KYV102（下一代CAR-T疗法）： 采用与KYV101相同CAR结构，制造平台改为全血采集（替代单采术），可简化患者流程、缩短周转时间并降低成本，计划用于更广泛适应症。
研发投入与成果
拥有RMAT和孤儿药认定，与FDA保持积极互动，获得试验设计认可；在研IIT项目包括KYV101在多发性硬化症（MS）、类风湿关节炎（RA）等适应症的探索。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026年）
公布SPS关键性II期数据（2026年上半年）并提交BLA；公布MG II期中期数据（2025年第四季度），推进MG III期试验入组；提交KYV102的IND申请。
中长期战略
以SPS为首个上市适应症，利用其患者集中于学术中心的特点，以有限商业 footprint 实现成本效益高的上市；后续推进MG及其他适应症（如MS、RA），KYV102平台用于扩展更多适应症，目标成为自身免疫性疾病CAR-T疗法领域领导者。
五、问答环节要点
市场机会
SPS：美国约6000名临床确诊患者，其中2000-2500名为对多种治疗耐药的难治性患者，GAD65检测普及提升确诊率，为公司提供重要市场空间。
竞争格局
与FCRNs、补体抑制剂等现有疗法相比，KYV101通过靶向致病性B细胞实现免疫重置，一次性治疗即可带来长期持久缓解（超2年），患者生活质量显著改善，具有差异化优势。
商业化准备
聚焦SPS的关键卓越中心，患者集中便于高效覆盖；推进BLA准备、制造规模化及市场教育，计划通过SPS上市实现早期收入，支撑后续适应症扩展。
监管环境
符合FDA对“变革性、一次性、节省系统成本”疗法的政策导向，与监管目标高度一致。
六、总结发言
管理层强调KYV101在自身免疫性疾病中展现的变革性临床价值，通过免疫重置解决疾病根本病因，实现长期持久缓解；
公司战略清晰，以SPS和MG为起点，利用先发优势建立市场地位，后续通过KYV102平台和新适应症扩展，致力于成为该领域领导者，为未被满足需求的患者提供创新疗法。