Kyverna2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
会议为第44届摩根大通医疗健康大会的一部分，由摩根大通资深生物技术分析师Brian Cheng主持，目的是分享Kyverna Therapeutics在自身免疫性疾病领域CAR-T疗法的进展，包括临床数据、监管路径、商业化规划及财务状况等。
管理层发言摘要：
Warner Biddle（首席执行官）：2025年是变革性的一年，公司在僵人综合征（SPS）和重症肌无力（MG）两个主要适应症中展示了信息性临床数据，建立了明确的监管路径，启动商业化规划，并加强了财务状况，现金储备可支撑至2028年之后；使命是通过CAR-T疗法改变自身免疫性疾病患者生活，强调MIVCell疗法在逆转患者残疾、改善生活质量方面的革命性影响。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备：截至年底为2.79亿美元；
现金 runway：可支撑至2028年之后，足以覆盖僵人综合征BLA提交、商业上市及重症肌无力III期试验资金需求。
关键驱动因素
资金来源：年底股权融资及第四季度债务融资；
资金用途：支持临床开发（如MG III期试验）、监管提交（SPS BLA）及商业化准备。
三、业务运营情况
分业务线表现
僵人综合征（SPS）：完成首个注册试验，主要终点（25英尺步行测试时间）显著改善（16周减少46%），80%患者达到临床显著反应，67%需步行辅助设备的患者摆脱辅助；安全性良好，无高级别CRS或ICANS，适合门诊使用；
重症肌无力（MG）：II期中期结果显示患者达到或趋向最小症状表达（MSC），MGADL和QMG评分显著降低（分别减少8分和7.7分），多数患者可停用背景免疫抑制剂；已启动III期试验并招募首批患者。
市场拓展
初始市场重点为美国，计划从约10个授权治疗中心起步，逐步扩展；
评估欧洲等其他地区市场机会，SPS和MG流行病学与美国相似。
研发投入与成果
核心疗法MIVCell：治疗超100名患者，在SPS和MG中展现显著疗效和良好安全性；
第二代平台KYV102：提交IND，旨在简化患者获取途径（去除单采步骤）、加快制造速度并降低成本，2026年将披露更多开发信息；
其他适应症：在多发性硬化症、类风湿性关节炎、狼疮性肾炎中显示前景数据，计划基于成熟数据评估后续开发。
运营效率
制造：与两家供应商合作，制造成功率超95%（SPS试验中达100%），完成可比性研究和PPQ批次，为商业化产能做准备；
临床执行：SPS注册试验不到七个月完成招募，体现高效执行力。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
僵人综合征：上半年提交BLA，推进商业化准备（激活治疗中心、与患者倡导团体合作、扩大制造规模）；
重症肌无力：公布II期成熟数据，推进III期试验招募；
管线拓展：披露KYV102开发项目信息，评估其他适应症（如多发性硬化症）的临床数据。
中长期战略
适应症扩展：在SPS和MG基础上，探索多发性硬化症、类风湿性关节炎等更大适应症；
商业化生态：利用CAR-T领域门诊化、站点经济学改善等趋势，扩大治疗中心网络，提升患者可及性；
技术迭代：通过KYV102平台优化CAR-T疗法的可及性和成本效益。
五、问答环节要点
SPS未满足需求与医生反馈
问：SPS的未满足需求及医生对数据的反馈？
答：SPS为进行性疾病，患者预后差（80%-85%需步行辅助或卧床），无FDA批准疗法；医生对患者症状逆转（如摆脱辅助设备）感到惊讶，患者因有新疗法而激动。
BLA提交准备
问：BLA提交的关键因素及剩余工作？
答：无关键障碍，团队正准备TFLs和模块，有望2026年上半年提交，将更新具体时间。
美国以外市场规划
问：美国以外市场规模及上市计划？
答：初始重点为美国，欧洲等地区SPS和MG流行病学相似，正评估机会。
复发情况与定价
问：长期随访是否有复发？单剂量价格预测？
答：目前无复发案例，患者可长期停用背景疗法；定价参考现有CAR-T及慢性治疗成本（如IVIG年花费数十万美元），强调一次性治疗的价值。
MG市场格局与竞争
问：MG市场中与现有疗法（如FCRNs）的定位？
答：目标患者群为约12000名难治性患者，现有疗法无法使部分患者达到MSC，MIVCell可实现深度缓解并去除慢性治疗负担，未来或向更早治疗线扩展。
与T细胞衔接器（TCEs）的竞争
问：如何看待TCEs作为竞争对手？
答：MIVCell通过深度B细胞耗竭、穿透靶组织、重置免疫系统，与TCEs仅耗竭循环B细胞有根本区别，在神经肌肉疾病中具优势。
其他适应症扩展
问：多发性硬化症等适应症的扩展机会？
答：多发性硬化症患者EDSS评分改善超预期，2026年将基于成熟数据评估是否推进该适应症。
体内CAR-T的影响
问：如何看待体内CAR-T的竞争？
答：体内CAR-T距临床应用尚需8-10年，公司专注于现有自体CAR-T疗法，利用当前CAR-T生态系统推进商业化。
制造产能准备
问：制造产能更新及商业化准备？
答：两家供应商已验证，制造成功率超95%（SPS试验100%），正与供应商协作满足临床及商业需求。
KYV102战略定位
问：KYV102的作用及目标适应症？
答：基于MIVCell的CAR结构，采用新制造平台，简化流程（去除单采）、加快制造、降低成本，提升患者可及性。
六、总结发言
管理层表示：2025年公司在临床数据、监管路径、商业化准备及财务状况方面取得显著进展；
2026年将专注执行，包括提交SPS的BLA、推进MG III期试验、为商业化上市做准备；
团队具备CAR-T后期开发及上市经验，战略高效，致力于成为自身免疫领域CAR-T疗法的领导者，通过变革性疗法改善患者生活。