Mineralys2025财年三季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年11月10日
主持人说明：
介绍会议目的，发布2025年第三季度财务业绩及业务更新，会后提供会议重播，提醒包含前瞻性陈述及相关风险。
管理层发言摘要：
Jon Congleton（首席执行官）：概述公司临床项目进展，重点提及收到FDA的NDA前反馈无意外，计划于2025年底或2026年第一季度提交NDA；强调lirundrostat在多项临床试验中显示出显著且持续的收缩压降低效果，具有Best in Class潜力，商业化准备工作推进中，包括市场准入规划和支付方沟通。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金及等价物：截至2025年9月30日为5.936亿美元，较2024年底的1.982亿美元显著增加；
研发费用：2025年第三季度为3150万美元，较2024年同期的5400万美元下降，主要因关键临床试验结束导致临床成本减少2680万美元；
一般及行政费用：2025年第三季度为970万美元，较2024年同期的610万美元上升，主要因薪酬、专业费用增加；
净亏损：2025年第三季度为3690万美元，较2024年同期的5630万美元收窄，主要受研发费用下降影响。
关键驱动因素
研发费用下降：主要因2025年第二季度Lirundrostat关键试验项目结束，临床成本减少；
一般及行政费用上升：员工增加、薪资及奖金增长、股票薪酬增加，以及专业服务费用上升；
净亏损收窄：主要受研发费用大幅下降推动。
三、业务运营情况
分业务线表现
临床项目进展：Lirundrostat的Launch HTN和Advanced HTN关键试验显示，其50mg每日一次能显著且持续降低收缩压，在不同亚组（包括黑人或非裔美国人、女性、超重/肥胖、resistant高血压患者）中效果一致，24小时动态血压监测证实其每日一次给药的持久效果；Explore CKD试验显示其能降低收缩压及尿白蛋白肌酐比值（uacr），安全性良好；Explore OSA试验已完成入组，预计2026年第一季度公布结果。
研发投入与成果
研发重点：聚焦lirundrostat作为醛固酮合酶抑制剂，用于治疗uncontrolled或resistant高血压及相关合并症（如CKD、OSA）；
临床试验成果：多项试验证实其降压效果显著、安全性良好，亚组分析显示在不同人群中疗效一致，NDA数据包准备就绪。
四、未来展望及规划
短期目标（下一季度或年度）
NDA提交：计划2025年底或2026年第一季度提交lirundrostat的NDA，基于现有临床试验数据（包括Launch HTN、Advanced HTN、Explore CKD及长期安全性数据）；
试验结果公布：预计2026年第一季度公布Explore OSA试验顶线结果。
中长期战略
商业推广：优先推进市场准入、支付方沟通及医疗专业人士教育，确保lirundrostat商业化成功；
适应症拓展：探索lirundrostat在高血压合并症（如CKD、OSA、心力衰竭）中的应用，基于醛固酮在相关疾病中的作用机制；
合作规划：寻求美国以外地区的商业化合作，以及潜在的共同开发伙伴，以最大化药物价值。
五、问答环节要点
临床试验数据相关
问：若不进行数据插补仅看完成者，收缩压降低幅度如何？
答：未进行该分析，数据插补需按FDA要求处理，原始数据缺失分析复杂，插补方式不同可能导致结果上下浮动3-5毫米汞柱。
问：NDA前反馈细节及提交前最终步骤？
答：反馈无意外，对数据包有信心，正推进长期安全性数据（包括开放标签扩展和随机治疗停药数据）收集，计划按原时间表提交。
市场与竞争相关
问：与阿斯利康同类药物相比的差异化优势？
答：Lirundrostat在难治性高血压患者中（如Advanced HTN试验中50%以上为黑人或非裔美国人）显示一致疗效，24小时降压效果持久，安全性特征良好（钾水平升高适度且短暂），患者达标率较高（Launch中44%、Advanced中42%）。
问：合作规划？
答：寻求美国以外地区商业化合作，关注能助力市场推广和适应症拓展的伙伴，目前药物已“去风险”，合作旨在最大化价值。
六、总结发言
管理层对lirundrostat的临床价值和商业化前景充满信心，强调其在uncontrolled和resistant高血压治疗中的Best in Class潜力，数据支持其在不同患者群体中的一致疗效和安全性；
公司将按计划推进NDA提交，期待Explore OSA试验结果，持续通过科学会议、出版物等传播数据，为商业化做准备；
长期致力于将lirundrostat开发为高血压及相关合并症的创新治疗方案，以满足未被满足的医疗需求，为患者和股东创造价值。