Nkarta2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议背景： 本次会议为TD Cowan举办的第一届INI峰会第二天活动，属于Nkarta公司（NKTX）2025财年公司会议。
参会人员：
企业方：首席执行官Paul Hastings、总裁Nadir Mahmood博士；
分析师：Yaron Werber（北美）。
会议目的： 讨论公司NK细胞疗法的临床研究进展，包括Entrust1和Entrust2试验数据、剂量策略、安全性特征及未来规划。
管理层发言摘要：
Paul Hastings强调NK细胞疗法的潜力：同种异体、现成可用、安全性良好（无CRS和神经毒性），目标是在门诊环境中实现CAR-T同等疗效；
Nadir Mahmood补充了中国RUI Therapeutics的CD19 CAR-NK数据，其SLE患者9个月应答率超过70%，与Nkarta的NK019项目具有可比性。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
临床试验进展
Entrust1试验： 针对狼疮性肾炎、原发性膜性肾病；
Entrust2试验： 针对系统性硬化症、血管炎、炎症性肌病、系统性红斑狼疮（SLE）、重症肌无力（MG）；
剂量策略： 目前处于第二个剂量水平（20亿个细胞/次），分3次给药（第0天、第3天、第7天），计划根据应答情况继续递增（可能至30亿或40亿个细胞）；
淋巴耗竭方案： 从单一药物改为氟达拉滨+环磷酰胺（flu psi），所有患者均实现深度B细胞耗竭（接近零水平）。
入组情况
入组挑战： 初期因使用不同淋巴耗竭方案（单一药物）导致入组缓慢，修改为flu psi方案后入组人数增加；
入组支持： 提供旅行、儿童保育、生育服务等患者支持，计划将试验扩展至社区医疗机构以提高可及性；
入组效率： 取消28天患者间隔，同一剂量水平入组3名患者后即可进入下一队列，加速入组进程。
安全性与疗效特征
安全性： 无细胞因子释放综合征（CRS）及神经毒性报告；
初步疗效： 100%患者出现完全B细胞耗竭，参考RUI数据，预期深度持久应答。
四、未来展望及规划
短期目标（2025年）
数据公布： 计划在医学会议（如ACR、EULAR）上公布多个疾病领域的临床试验数据，包括免疫重置和临床结局数据；
剂量递增： 完成20亿个细胞剂量水平评估，根据应答情况决定是否递增至更高剂量；
研究扩展： 与FDA合作合并Entrust1和Entrust2为“篮子试验”，探索多适应症数据。
中长期战略
适应症拓展： 目标覆盖自身免疫性疾病领域，包括狼疮性肾炎、硬皮病、肌炎等；
商业化潜力： 利用NK细胞的异基因、现成特性，推动门诊治疗，降低对细胞治疗专家的依赖；
竞争优势： 强调与CAR-T同等疗效、更优安全性，与双特异性抗体等疗法相比的持久应答潜力。
五、问答环节要点
与竞品数据比较
问：RUI Therapeutics的NK细胞数据使用更高剂量且联合类固醇，是否影响结果？
答：RUI最高剂量达45亿个细胞，但中等剂量已显示应答，计划采用中等剂量；类固醇为低剂量背景治疗，可能不影响长期应答。
应答定义与持久性
问：如何定义完全应答（CR）及持久性标准？
答：不同疾病应答时间和持久性标准不同，计划公布6个月以上随访数据，避免逐个患者披露，采用汇总分析。
FDA互动与监管路径
与FDA达成协议：剂量扩展阶段数据或可作为关键试验数据，支持未来审批；
FDA对细胞治疗持支持态度，协助合并研究和方案修订。
六、总结发言
管理层对NK细胞疗法的潜力持乐观态度，认为其异基因、现成可用、安全性良好的特点可能改变自身免疫性疾病治疗范式；
强调2025年将是关键一年，计划在医学会议上公布robust数据，验证疗效和安全性；
长期目标是通过社区医疗机构普及治疗，提高患者可及性，成为CAR-T的替代或补充疗法。