Ocugen2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
由摩根大通医疗健康投资银行部助理Sherry Yang主持，介绍会议目的为展示Ocugen公司业务进展、研发成果及未来战略；介绍参会管理层包括董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri，业务发展与商业化执行副总裁ABHI Gupta等。
管理层发言摘要：
Shankar Musunuri：定位公司为眼科基因疗法领导者，覆盖视网膜色素变性（RP）、Stargardt病、干性年龄相关性黄斑变性（AMD）等主要致盲疾病；拥有自有GMP设施，目标未来三年（2026-2028年）提交三项生物制品许可申请（BLA）；强调修饰基因疗法针对多通路、基因无关，可治疗数十万至数百万患者，而非传统小群体。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
分业务线表现
视网膜色素变性（RP）： 美国和欧盟约300,000名目标患者，处于三期临床试验阶段；获FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格，计划启动滚动BLA提交；EMA同意美国单一试验数据用于欧盟批准；临床试验中患者实现视力恢复（如Manuel Fernandez术后能看到车辆移动，Nancy Thomas左眼清晰度提升）。
Stargardt病： 美国和欧盟约100,000名目标患者，正在进行二/三期关键注册试验，招募进展迅速，预计2026年初完成招募，2027年年中提交BLA；一期数据显示病变区域平均减少54%，视力改善6个字母（具有临床意义）。
地图样萎缩（GA，继发于干性AMD）： 美国和欧盟200万-300万名患者，发布二期部分数据：12个月内病变生长减少46%（中剂量组54%、高剂量组36%），椭圆体区损失减少60%；计划本季度完成完整数据集，2026年晚些时候启动三期试验，2028年提交BLA。
研发投入与成果
修饰基因疗法机制： 针对基因网络中关键功能基因，通过上调修饰基因创造细胞健康环境，实现视网膜细胞保护与视力恢复；视网膜下注射，潜在终身治疗，基因无关，可覆盖多种突变类型。
临床试验数据： RP一期至二期意向治疗人群中63%患者移动测试改善，低亮度视力随时间提升；Stargardt病二期试验纳入34名治疗患者和17名对照组，评估12个月病变生长及功能标志物；GA二期数据显示安全性良好，无严重不良事件，优于现有每月注射疗法（两年仅22%病变减少）。
运营效率
拥有自有GMP设施，用于细胞基因疗法生产；三期试验引入商业规模批次，完成PPQ批次生产，降低CMC风险；团队精简（100名员工），临床工作内部化，管理高效。
四、未来展望及规划
短期目标（2026-2028年）
2026年： 启动RP项目滚动BLA提交；完成Stargardt病试验招募并公布中期数据；GA项目完成二期完整数据集，启动三期试验。
2027年： 提交Stargardt病BLA；RP项目完成三期顶线数据并提交BLA。
2028年： 提交GA项目BLA。
中长期战略
成为眼科基因疗法全球领导者，覆盖主要致盲疾病，解决数百万患者未满足医疗需求；通过区域合作（如韩国Quangdong Pharma）实现全球市场准入；探索美国市场自建商业化团队，GA等大人群项目寻求大型药企合作。
五、问答环节要点
GA项目临床数据
问：GA项目是否评估BCVA（最佳矫正视力）？
答：二期重点观察LLVA（低亮度视力）作为短期功能指标，BCVA将在五年安全性监测中持续跟踪；椭圆体区作为解剖标志物与功能相关，一期数据显示损失减少60%。
修饰基因疗法意义
问：修饰基因疗法在致盲疾病中的优势？
答：传统基因疗法需针对单个缺陷基因（如RP需100多种），修饰基因针对多通路网络，可覆盖广泛患者；避免基因编辑的突变特异性限制，直接创造细胞健康环境，实现视力恢复而非仅减缓进展。
商业化策略
问：后期临床试验产品如何商业化？
答：RP和Stargardt病为罕见病，计划美国自建团队（利用现有制造能力）；GA患者基数大（美国超100万），寻求全球商业合作伙伴；通过区域合作（如韩国）拓展国际市场。
OCU410数据亮点
问：GA项目OCU410数据核心优势？
答：12个月病变减少46%（中剂量组54%），显著优于现有疗法两年22%；安全性良好，无严重不良事件；一劳永逸治疗，避免频繁注射，患者依从性更高。
制造成本与定价
问：如何优化制造成本以提高可及性？
答：视网膜下注射生物利用度高，剂量仅10^10-10^11 vgs（远低于全身疗法），降低货物成本；RP定价计划150万美元（CMS折扣后），GA因患者基数大定价可更低，平衡可及性与股东回报。
融资与资本配置
问：资金规划及未来融资考虑？
答：现有资金可维持至2026年Q2，认股权证行使延长至2027年；优先通过战略合作（非稀释性融资）支持GA三期，保持高效管理（100人团队），必要时在转折点融资以减少股东稀释。
六、总结发言
管理层强调Ocugen作为眼科基因疗法领导者的定位，未来三年提交三项BLA的目标明确；
修饰基因疗法通过多通路调节、基因无关特性，有望为RP、Stargardt病、GA等疾病患者提供变革性治疗；
计划通过自建团队（美国罕见病）与合作伙伴（GA等大人群）结合，实现全球市场准入，致力于为患者提供可及的创新疗法。