美国食品药品监督管理局授予索托克拉治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤上市申请的优先审评资格
若以优先审评流程获批，索托克拉有望成为美国首个用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤这一侵袭性癌症的BCL2抑制剂，为存在尚未满足需求的患者带来新的治疗选择
此前，索托克拉已基于其用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的临床研究获得FDA突破性疗法认定，相关数据展现出索托克拉具有临床意义的快速缓解获益
此次上市申请获受理且获优先审评也是基于上述研究结果，百济神州将在2025年美国血液学会（ASH）年会上首次公布完整数据
美国加州圣卡洛斯——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理新一代BCL2抑制剂索托克拉的新药上市申请，并授予优先审评资格，拟用于治疗接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）的上市申请（NDA）。
索托克拉的研发及申报工作进展神速，从FDA授予突破性疗法认定到此次受理上市申请并给予优先审评资格，整个过程用时很短。这既得益于优秀的临床数据，也反映出复发难治MCL治疗需求的紧迫性。通过快速、深度且持久的缓解以及可控的安全性特征，索托克拉已展现出‘同类最佳’BCL2抑制剂的潜力。结合另两款变革性药物——BTK抑制剂泽布替尼与在研BTK降解剂BGB-16673，三者将成为我们在血液肿瘤领域深厚的管线组合。
此次上市申请是基于全球多中心、单臂、开放性的1/2期临床研究BGB-11417-201（NCT05471843）的相关数据。该研究纳入了125例既往接受过BTK抑制剂治疗的R/R MCL成年患者。经独立审查委员会（IRC）评估，索托克拉达到了总缓解率（ORR）的主要终点，在这类经多线治疗的患者中展现出具有临床意义的缓解效果。研究在多个次要终点，包括完全缓解（CR）率、缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS），也显示出积极结果。索托克拉的耐受性良好，风险可控。
百济神州将在第67届美国血液学会（ASH）年会（美国佛罗里达州奥兰多，12月6日至9日）上首次公布该研究结果（口头报告编号：663；美国东部时间12月7日下午5:00-5:15）。
为加速全球审评进程、推动药物可及性，百济神州将参与FDA的Orbis计划。该计划旨在为达成伙伴关系的各国药品监管机构提供肿瘤药物同步申报与审评的合作框架。此外，百济神州还计划向包括欧洲药品管理局（EMA）等全球其他监管机构递交该项1/2期研究的数据，以推动索托克拉的R/R MCL适应症在更多地区获批。
索托克拉用于治疗MCL及慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理且已被纳入优先审评程序，目前正在审评中，有望加速获批。
关于套细胞淋巴瘤
套细胞淋巴瘤（MCL）是侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种罕见亚型，起源于淋巴结套区的B细胞。MCL约占全球所有NHL病例5%，大约28,000例患者。MCL在确诊时通常已为晚期，几乎所有MCL患者最终都会发展成为难治或复发性（R/R）疾病。MCL患者五年生存率约为50%，这也反映出该部分患者迫切需要新的治疗方案。
来源：百济神州