PepGen2025财年年报业绩会议总结

一、开场介绍

会议目的：回顾公司进展并进行问答交流。

管理层发言摘要：

詹姆斯·麦克阿瑟表示2025年对公司而言是激动人心的一年，重点提及FreedomEDM1临床试验数据：5mg/kg单次给药剪接改善12%，10mg/kg达29%，15mg/kg首次突破50%（为DM1领域首次超过30%），且安全性和耐受性良好。

公司通过融资获得资金支持至2027年下半年，计划于2026年公布Freedom 2多剂量递增研究（MAD）数据（5mg/kg数据在Q1，10mg/kg在H2），并调整了功能结局指标以评估患者功能改善。

暂无信息

核心业务表现（DM1治疗研发）

临床试验进展：完成FreedomEDM1单次给药研究（SAD），15mg/kg剂量实现54%剪接改善；MAD研究启动，5mg/kg队列所有患者已至少接受一剂给药，计划2026年Q1公布

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