
一、开场介绍
会议时间: 2025年(具体日期未明确提及,为古根海姆2025年医疗创新大会期间)
主持人说明:
介绍会议目的,引出Pepgen公司,邀请总裁兼首席执行官James MacArthur及执行副总裁兼研发负责人Paul Streck参与问答,聚焦公司2026年里程碑进展。
管理层发言摘要:
James MacArthur:公司专注于神经肌肉疾病治疗,核心技术为Edo平台,可将治疗性寡核苷酸递送至细胞核;重点介绍DM1(强直性肌营养不良症1型)项目,其病理驱动因素为剪接异常,公司单剂量临床研究显示最高达54%的剪接改善率,显著优于此前转铁蛋白受体介导疗法的22%,且安全性良好。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息(会议未提及营收、净利润、EPS、资产负债表、现金流等财务指标);
关键驱动因素
暂无信息(未涉及财务变动原因解释)。
三、业务运