PepGen2026财年四季报业绩会议总结

一、开场介绍

会议时间： Q4 2026

主持人说明：

由Leerink Partners分析师Joseph Schwartz主持，目的是交流公司最新进展，重点讨论DM1（1型强直性肌营养不良）开发的近期进展。

管理层发言摘要：

James McArthur（总裁兼首席执行官）：回顾EDODM1单剂量研究结果，5mg/kg剪接改善12%，10mg/kg改善29%，15mg/kg达54%（该疾病中最高水平）；启动FREEDOM 2多剂量递增研究，目前在加拿大、英国、韩国、澳大利亚和新西兰开展，5mg/kg剂量组已完成入组，10mg/kg剂量组入组一半，12.5mg/kg剂量组预计今年下半年开始。

Paul Streck（执行副总裁、研发负责人）：介绍FREEDOM 2研究进展，强调团队为可能情况做好计划，开放标签扩展试验已有8名患者入组，无dropout情况。

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