Precigen2025财年三季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年11月13日
主持人说明：
介绍会议目的为Precigen公司2025年第三季度财务业绩及业务更新，提醒听众注意前瞻性陈述风险。
管理层发言摘要：
Helen Sabzevari（总裁兼首席执行官）：强调8月Papcemia获批是RRP治疗的里程碑式转折点，称其为首个且唯一适用于成人RRP的治疗方法，具有变革性临床益处，有望成为标准治疗方案；介绍了Papcemia的作用机制、临床数据（51%完全缓解率、86%手术负担减轻、3年缓解持久性等）、安全性及给药优势。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金及投资：截至2025年9月30日，现金、现金等价物和投资为1.236亿美元；
库存：约300万美元（获批后产生的manufacturing成本）；
资本结构：本季度所有优先股转换为普通股，资本结构简化；
运营费用：销售、一般及管理费用（SGA）较去年同期增加约1400万美元，主要因Papcemia上市相关商业化支出及员工相关成本增加；
净亏损：归属于普通股股东的每股净亏损6美元，其中包含权证负债变动和优先股转换推定股息等非现金项目合计0.95美元/股。
关键驱动因素
SGA费用增加主要由Papcemia上市相关商业化支出驱动；
获批前生产Papcemia的成本已计入研发费用，获批后产生的manufacturing成本计入库存。
三、业务运营情况
核心业务表现（Papcemia）
上市进展：8月获批后，9月组建18人销售团队并部署；已与90%目标机构接触，推进处方集纳入流程，获多项全国性处方集批准；超100名患者在患者服务中心注册，更多患者通过机构自身系统处理；
市场需求：医院系统存在被压抑需求，不仅大型学术机构，社区医疗机构及相关超级集团也对Papcemia表现出兴趣，因其疗效、持久性、安全性及给药便利性（皮下注射、无需特殊设备）；
payer覆盖：截至上周，超8800万患者保险覆盖，包括Medicare和Medicaid，预计近期有更多政策更新。
manufacturing与供应链
拥有专门的内部CGMP设施用于Papcemia原料药生产，已全面运营并通过FDA获批前检查；
具备端到端冷链物流能力，新冠疫情后多数目标机构有冷冻药物处理能力，药物已上架并开始发货。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026年）
持续推进Papcemia上市，预计2026年底实现现金流收支平衡；
启动Papcemia在儿科RRP患者中的临床试验；
推进向EMA提交的上市许可申请，拓展地理市场；
2026年启动Papcemia再给药临床数据生成。
中长期战略
将Papcemia确立为RRP标准治疗方案，覆盖所有成人RRP患者（无论疾病严重程度）；
基于Papcemia的持久性和安全性数据，探索再给药机会，拓展患者群体；
利用现有现金及Papcemia预期收入支持运营至现金流平衡，简化资本结构支持长期发展。
五、问答环节要点
患者给药与报销
问：是否有患者已获报销批准或接受给药？注册患者到获得药物的节奏如何？
答：已开始向机构发货，payer覆盖迅速扩大，Q4将看到患者给药数据，Q4 earnings时会披露具体数量及收入；注册患者需经福利验证和预先授权，推进节奏因机构而异，预计Q4加快。
现金流平衡假设
问：实现现金流平衡的收入及患者渗透率假设？
答：未提供收入指导，预计2026年底实现现金流平衡。
患者需求持续时间
问：被压抑需求的大量患者情况会持续多久？
答：系统中已有27,000名成人RRP患者，加上新增患者，预计这种情况会持续较长时间；广泛标签覆盖所有成人RRP患者，早期诊断患者也会加入治疗。
再给药与payer态度
问：后续治疗周期及payer是否允许超过四剂？
答：标签中再给药由医生决定，基于安全性、疗效及持久性数据，FDA鼓励再给药；2026年将启动再给药数据生成；payer认可药物持久性（1年、2年、3年数据），支持再给药讨论。
收入确认与注册患者转化
问：Papcemia收入确认方式？注册患者是否会在一定时间内接受治疗？
答：在药物所有权转移至专业药房、IDN或社区医院时确认收入，通常在收货后一天内注射；注册患者因被确定需接受治疗，预计绝大多数会在一定时间内接受治疗，中心和机构患者服务系统共存，显示被压抑需求确实存在。
六、总结发言
管理层对Papcemia的上市进展表示满意，强调其为RRP患者带来的变革性影响，引用一名完全缓解患者的话，称Papcemia是“希望之声”，让患者无需再手术，重获声音和希望；
表示将继续推进Papcemia的上市及后续发展，期待在未来提供更多更新。