Praxis2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025财年（具体日期未明确提及）
主持人说明：
会议目的为讨论公司产品线进展及未来6-12个月里程碑，由杰富瑞分析师Andrew Tsai主持。
管理层发言摘要：
Marcio Souza（董事、总裁兼首席执行官）：公司管线推进顺利，对特发性震颤研究成功表示满意，强调保持谦逊；提及未来6-12个月将有多项潜在NDA提交及研究结果公布。
二、财务业绩分析
核心财务数据
营收、净利润、每股收益（EPS）、收入结构：暂无信息
资产负债表关键指标、现金流情况：暂无信息
关键驱动因素
对营收/利润变动的原因解释（市场、产品、成本、政策等）：暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
特发性震颤治疗： 研究取得成功，计划提交NDA；建立20万患者数据库，预计上市后峰值销售额80-100亿美元，需300名现场人员推广，将开展DTC宣传活动覆盖13-14万名神经科医生。
癫痫领域： 局灶性癫痫研究结果将公布；针对SCN2A和SCN8A罕见发育性癫痫的raleuchadrine项目正进行中期分析（无无效性评估，成功则作为NDA基础），Emerald研究结果预计明年公布以支持更广泛适应症SNDA。
研发投入与成果
特发性震颤治疗在多个指标（ADL、PGI、CGI等）均显示显著疗效，被认为是该领域最有效药物；raleuchadrine有出色临床前研究，获突破性疗法认定。
四、未来展望及规划
短期目标（下一季度或年度的战略重点与财务预期）
特发性震颤治疗：Q4举行NDA前会议，预计30天后公布NDA提交时间；未来6个月有望提交2项NDA，公布2项研究结果（含局灶性癫痫）。
癫痫管线：raleuchadrine中期分析进行中，Emerald研究结果明年公布；计划分享特发性震颤药物疗效持久性数据。
中长期战略（行业趋势判断、公司定位、投资方向等）
定位精准医疗，聚焦神经领域疾病治疗；raleuchadrine项目针对广泛发育性癫痫，目标成为美国首个获批DE治疗药物，市场规模30-40亿美元。
五、问答环节要点
特发性震颤研究
问：中期分析与最终结果差异原因？答：中期分析时样本量小、数据变异性大，为时过早，最终结果因样本量增加更明确，各时间点药物均优于安慰剂。
问：监管途径是否需两项研究成功？答：与FDA早已达成一致，需两项前瞻性研究（平行组和随机撤药研究），采用MIT分析（与ITT结果数学上一致）。
问：NDA前会议内容及反馈时间？答：Q4举行面对面会议，讨论申请材料结构等行政问题，30天后根据会议纪要公布NDA提交计划。
raleuchadrine项目
问：中期分析 scenarios？答：分析70%患者数据，无无效性评估，成功则作为SCN2A和SCN8A适应症NDA基础，Emerald研究将支持更广泛适应症SNDA。
问：是否分享传统癫痫发作减少百分比数据？答：将进行对数转换反推百分比，类似已获批成功药物Satzig的方法，效果有信心。
六、总结发言
管理层对公司管线进展表示高度信心，强调特发性震颤药物疗效显著，医生和患者需求迫切；raleuchadrine项目有望成为DE领域首个获批药物，将持续分享数据以证明药物价值；公司将加速研发，聚焦精准医疗，为患者和股东创造价值。