ProKidney2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议目的： 古根海姆医疗保健创新大会期间，ProKidney公司管理层介绍公司进展、ASN会议成果及未来规划。
管理层发言摘要：
Bruce Culleton（首席执行官）：公司专注于开发自体细胞产品，目标是通过三期试验保护晚期慢性肾病患者肾功能，延缓或避免透析；强调已解决早期 manufacturing 挑战，与FDA达成加速批准共识，ASN会议展示的二期数据超预期。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备：截至9月30日，现金及现金等价物为2.72亿美元，资金可支持运营至2027年年中。
关键驱动因素
研发投入聚焦三期临床试验推进及 manufacturing 优化；未来商业化潜力与终末期肾病治疗的高医疗成本相关，每延迟患者透析一年可产生150,000美元医疗价值。
三、业务运营情况
核心业务表现
临床试验进展：三期试验入组率超50%，采用双盲假手术对照设计，计划2027年Q2基于EGFR斜率数据申请加速批准；二期007研究中，与三期方案一致的治疗组肾功能下降改善率达78%。
产品机制：自体细胞产品通过抗纤维化、抗炎机制发挥作用， manufacturing 过程可将50,000-200,000个活检细胞扩增至数十亿个，具有管状和上皮细胞标志物及表型可塑性。
市场拓展
目标患者：美国约100-150万3B/4期糖尿病肾病患者，1%渗透率对应年治疗需求10,000-15,000例。
运营效率
Manufacturing：现有产能可满足三期试验需求，计划上市后1年扩大产能；当前设施具备进一步扩产潜力。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2027年）
2026年完成三期试验替代终点入组；2027年Q2公布加速批准相关的EGFR斜率数据；2025年分享作用机制相关转化研究数据。
中长期战略
聚焦晚期慢性肾病治疗，通过加速批准路径实现商业化；利用产品对肾功能的保护作用，降低医疗系统在肾病领域的高额支出（医疗保险24%预算用于肾病治疗）。
五、问答环节要点
临床试验设计
假手术对照组通过模拟活检、注射流程（包括CT扫描、镇静剂、术后观察等）确保盲法有效性；三期试验采用单一关键试验设计（基于RMAT资格，无需两项三期试验）。
安全性与风险
手术相关风险包括轻微疼痛、局部出血/血肿，无产品相关严重不良事件；通过严格入选标准（排除出血性疾病、急性病患者）及经验丰富的介入团队降低风险。
市场与竞争
现有SGLT2/GLP1等药物在晚期肾病患者中渗透率低（SGLT2不足50%），且需治疗85人才能预防1例透析事件，未满足需求显著。
六、总结发言
管理层强调公司在三期试验入组、 manufacturing 优化及与FDA沟通方面的进展，二期数据验证了产品潜力；未来将持续推进临床试验，争取加速批准以满足晚期肾病患者未被满足的医疗需求。<|FCResponseEnd|>【翻译结果】
Prokidney公司（PROK）2025财年公司会议 Prokidney公司（PROK）2025财年公司会议 声明:以下内容由机器翻译生成，仅供参考，不构成投资建议。 企业参会人员：Bruce Culleton（首席执行官）
James Coulston（首席财务官）
分析师：分析师（古根海姆医疗保健）
发言人：分析师好的，我想我们可以开始了。感谢各位参加古根海姆医疗保健创新大会的第二天会议，今天是第三天，我是这里的生物制药分析师之一，接下来将由我主持。在这个房间里，我们有ProKidney团队。我们有首席执行官Bruce Culleton，首席财务官James Coulston。我们上周刚在ASN见过你们。那么，Bruce，或许为了让那些不太熟悉公司情况的人了解，先大致介绍一下ProKidney的情况，你们是如何走到现在的，然后我们再谈谈ASN和未来的步骤。
发言人：Bruce Culleton当然可以。Fomal，感谢你一如既往地邀请我们。很高兴再次见到你。我们是一家致力于解决数百万美国人熟悉的问题的公司。很多美国人都有亲戚或朋友患上肾病并最终接受透析治疗。所以我们有一种产品，这是一种自体细胞产品，目前正在进行三期试验。我们的目标是给人们更多时间，更多时间远离透析，更多时间寻找器官（如果他们需要进行肾脏替代治疗的话）。
因此，我们真正试图保护那些患有严重晚期慢性肾病患者的肾功能。我们公司总部位于北卡罗来纳州和波士顿。我们约有250名员工，我想说，这250名员工都与我们的目标一致。我们的目标是让人们远离透析室。
发言人：分析师好的，很棒。那么我们可以谈谈你们的修复细胞产品以及到目前为止取得的进展。为了让大家总结一下，你们上周在ASN有几个不同的海报展示。从中得到的主要收获是什么？
发言人：Bruce Culleton当然。我先从我们到目前为止取得的进展开始说起。或许是过去两年的进展。总的来说，我们取得了巨大的进展。早期我们在生产方面遇到了一些挑战。由于生产问题，我们暂停了临床研究。我们已经纠正了所有问题。我们现在处于三期临床研究的GMP合规阶段。我们与FDA有过一些非常积极的互动，这些互动包括向FDA询问，在RMAT（再生医学先进疗法）下，我们是否需要两项三期随机对照试验。我们不需要。因此，我们实际上停止了其中一项主要在美国境外进行的三期试验。
我们还向FDA询问是否可以使用EGFR斜率作为三期分析的中期读数，进入加速批准途径。我们与FDA完全达成一致，答案是肯定的。因此，我们计划在2027年第二季度（大约从现在开始18个月后）使用EGFR斜率进行加速批准的读数。我们取得的其他几项重大进展。我们的入组情况非常好。我们三期读数的入组率已超过50%。我们最近有一些非常好的数据。在ASN肾脏周上，我们展示了名为007的二期研究数据。
如果你关注我们的动态，你会发现我们对这些数据非常兴奋，超出了我们的预期。当然也超出了我的预期。我们发现，在007研究中一个组的患者中，肾功能下降的改善率达到78%。我们观察到这种益处的那个组对我们来说是有意义的组，因为该组中使用的治疗方案与我们在三期项目中所做的完全一致。
发言人：分析师那么你能谈谈这个吗？因为有第一组和第二组。两者之间有什么区别？
发言人：Bruce Culleton被随机分配到第一组的患者接受肾脏活检，然后当产品准备好时，他们在活检的肾脏中接受注射。对于那些不了解我们的人，我们实际上是将自体细胞产品直接注射到肾皮质中。这是由介入放射科医生在CT影像引导下完成的。因此，第一次注射是在活检的肾脏中，第二次注射是在三个月后的另一个肾脏中。这是第一组。这些患者都是糖尿病患者，有些是1型，有些是2型。然后第二组是更具探索性的给药方案，当患者被随机分配到第二组时，他们接受肾脏活检。
他们在大约三个月后接受第一次注射，然后等待。这种等待本质上是等待他们的病情恶化，通过EGFR的变化或尿白蛋白的变化来衡量。如果他们的病情恶化，他们会接受第二次注射。如果他们达到了其中一个触发条件，他们会在另一个肾脏中接受第二次注射。在随机分配到该组的25人中，15人接受了第二次注射，10人没有。在接受第二次注射的15人中，第一次注射到第二次注射的平均时间比第二组长得多。
我认为中位数是11个月。因此，第二组的给药暴露情况非常不同，我们在第二组中看到了50%的益处，虽然不如第一组的78%那么多。而且50%的益处没有统计学意义，但它确实表明存在剂量反应关系。
发言人：分析师所以正如你所提到的，第一组是你们在三期试验中采用的方法。
发言人：Bruce Culleton正确。
发言人：分析师那么你能谈谈三期试验的期望吗？比如你们希望看到什么，以及关于假设和预期的分享。
发言人：Bruce Culleton当然可以。我们的三期研究是一项双盲、假手术对照研究，在美国60多个研究中心进行，在台湾有几个研究中心，在墨西哥刚刚开设了几个研究中心。它是假手术对照的，对患者、主要研究者和研究中心都是盲法的，除了研究中心的安全医师。该研究的目标最初设计为复合时间-事件终点的确认性终点。
这在肾脏领域的复合心脏终点中是相当标准的。该复合终点是首次发生以下事件的时间：EGFR测量的肾功能丧失40%、移植、透析或肾脏或心血管死亡。这是最初设计的确认性终点，我们估计需要大约600多名患者达到这些事件。从那以后，我们与FDA就加速批准进行了讨论。我们的加速批准读数有不同的假设，因为它仅基于EGFR斜率或变化。这些假设是假手术组每年3毫升/分钟/年的进展，治疗组每年1.5毫升/分钟/年的进展，差异为1.5。
我们相信我们有90%的把握检测到这种差异。我们也相信这些估计是保守的。就像我们在这家公司投入了这么多，我们希望确保进入功效计算的假设是保守的，不仅在治疗效果上，而且在假手术组的假设进展上也是如此。
发言人：分析师那么，你谈到了2027年第二季度会有顶线数据，能否分享一下试验的兴趣、入组情况以及到目前为止的进展情况。
发言人：Bruce Culleton我们在入组方面度过了不错的一年。但我要说的是，当我们公布二期顶线数据时，这确实让很多研究者感到兴奋，我们的入组情况一直保持稳定。从全年来看，我们基本上按照计划入组，并且将持续到明年。我预计这种情况不会改变。我们在肾脏周召开了一次研究者会议。大家都非常兴奋。你知道，人们对这项研究非常感兴趣，想知道如何在最终的论文上署名等等。但我们的研究中心研究者确实表现出了浓厚的兴趣。
发言人：分析师好的，关于你提到的几点，我有几个后续问题。你提到了假手术对照。我们上周讨论过这个问题，但考虑到这个程序的性质，你们如何确保盲法保持适当？
发言人：Bruce Culleton我不会详细讨论这个问题，但我认为FDA最近改变了他们对非肾脏疾病或罕见疾病的一些小型研究中历史对照的观点。我想你可能在新闻中看到过一些相关内容。在某些方面，我们很幸运，我们的研究开始时就有一个随机假手术对照组，给你一些关于假手术对照组的视角。如果患者被随机分配到假手术组，那么他们最终会经历所有相同的程序，包括资格标准、随访程序，但有一个重要的例外。
也就是说，他们实际上不会接受肾脏活检或注射产品，但他们会进入CT扫描室。介入放射科医生和团队有一个脚本。他们必须在里面待上一段时间，穿上手术服，在通常进行活检的区域做好准备。他们会接受一次小注射，实际上他们会接受镇静剂，所以对患者来说一切感觉都是一样的。然后他们进入恢复室，在恢复室待同样长的时间，然后回家，并接受术后血液检查。
因此，对于患者、协调员以及主要研究者来说，一切都应该感觉像是他们接受了一个手术。因此，我们在很多方面都竭尽全力确保研究的盲法得以维持。
发言人：分析师好的。你们在ASM上展示的另一个海报更多地与作用机制有关。或许你可以谈谈你们展示了什么，以及你们对修复细胞如何产生影响的最新想法。
发言人：Bruce Culleton我们确实展示了，在过去几年中，我们围绕作用机制展示了一些摘要。其中大部分与过去几年真正表征我们的产品有关。以及从活检进入我们的生产设施到最终获得冷冻保存产品的过程中，该产品发生了怎样的变化？给你一些视角，当我们将活检样本送入生产站点时，我们处理的活检样本中大约有50,000到200,000个细胞。当最终产品制成时，它会被分装到多个不同的小瓶中。
但在生产过程结束时，我们剩下的细胞数量是数十亿个。所以我们从50,000到100,000个细胞增加到数十亿个细胞。生产过程结束时的这些细胞具有非常独特的表型。这些细胞同时具有管状细胞和上皮细胞的标志物。我们有一些数据表明，根据它们所处的环境，它们更有可能分化为管状细胞或上皮细胞。因此，我们的研发团队会说它们是可塑性的，意味着它们在分化方向上具有一定程度的可塑性。
肾脏周的演讲更详细地描述了这些细胞，并表明我们在细胞表面确实有抗纤维化标志物和抗炎标志物，这说明了我们认为我们的产品是如何发挥作用的。这确实有一些机制与抗纤维化和抗炎有关，要么直接发挥作用，要么帮助肾脏的先天修复机制，就像你在一些急性肾损伤患者中看到的那样，帮助这种先天机制实际改善并带来更好的肾脏健康。
发言人：分析师好的。很好。还有一点，回到数据方面。我们谈到了你看到的疗效。我们没有过多涉及安全性。所以或许你可以再次分享到目前为止所看到的情况，然后考虑到三期试验，什么样的安全性特征是可接受的？显然这是一种侵入性手术。你认为这是可接受的吗？
发言人：Bruce Culleton关于安全性，我首先要说的是，关于肾脏活检的安全性有很多文献，因为这是我们经常被问到的一个问题。然后我可以谈谈我们为减轻任何安全隐患所做的工作。首先，我们的研究中有严格的入选标准。你不能有出血性疾病，不能最近住院，不能使用抗凝剂，或者如果你正在使用抗凝剂，你仍然可以入组，但需要在活检前停用一段时间。
本质上，我们处理的是慢性病患者，而不是急性病患者。因此，我们排除了那种风险。我们有非常有经验的介入放射科医生进行手术，他们大多在CT引导下进行。因此，我们试图尽可能减轻风险，但风险总是存在的。这种风险包括从活检部位或注射部位的轻微疼痛，到局部出血、局部感染，再到更严重的并发症，如全身感染，甚至注射或活检部位周围的血肿。
我必须说，在我们的数据中，不仅仅是007研究，还有我们的累积数据，没有发现与亲本细胞本身相关的严重事件。我们确实偶尔会看到血尿和注射引起的一些血肿。对于我们正在做的事情来说，这确实是一个相当良好的安全性特征。但我们确实偶尔会看到，并且我们看到的肾脏活检安全性特征比文献中报道的要好。但偶尔仍然会有一些活检相关的并发症。我们永远无法完全消除这些风险。
我不认为我们有办法做到这一点。这将被归类为微创手术，但它仍然是一种侵入性手术。
发言人：分析师好的。回到商业方面。距离商业化还有几年时间，但市场机会巨大。或许你可以谈谈目标患者群体。他们目前是如何管理的？我们听说了很多关于SGLT2和GLP1的信息。它们对晚期患者群体有什么影响？或许可以大致说明一下你们认为的合格患者群体数量。
发言人：Bruce Culleton当然可以。我先开始，然后请James谈谈总体可及市场。在过去四五年里，肾脏领域确实出现了新的治疗方法。对患者来说非常好。有些人称这是肾脏治疗的黄金时代，我们甚至认为糖尿病肾病的治疗有四大支柱。RAS抑制剂。较旧的SGLT2抑制剂在2021年开始用于肾脏疾病，随后是非甾体类MRAs，然后是GLP1s。与我们的KOL交谈时，我们都认为这是护理方面的重大进步。
但我们交谈的KOL也会说，特别是在晚期肾病患者群体中，SGLT2抑制剂的采用率很难超过50%。然后其他治疗方法的采用率更低。我还要说，当我们与FDA交谈时，他们真的希望我们保持标准治疗。但他们认为的标准治疗是RAS抑制剂和SGLT2抑制剂。他们似乎不太关注选择性MRAs或非甾体类MRAs。抱歉。对GLP1的使用也不太关注。
我还要说一点，当我们谈论这些新疗法时，它们对患者来说非常好。它们确实减缓了疾病进展，让人们远离透析，但患者仍然会进展。所以它们减缓了进展，但并没有导致肾功能的长期保存。它们在我们研究中的晚期肾病目标患者群体中也没有得到广泛使用。我会抛出一个数据，因为我知道很多人对GLP1对肾脏疾病的影响感兴趣。
所以我们经常使用一个术语叫做“需治疗人数”。这个“需治疗人数”只是反映需要治疗多少患者才能预防一个事件。在FLO研究中，在大型肾脏疾病GLP1 FLO研究中，需要治疗85人才能预防一个肾脏替代治疗事件。所以它们仍然有效，但仍然有很多进展发生。
发言人：James Coulston关于可及市场，根据USRDS的数据，美国有100万到150万患有糖尿病的3B期和4期慢性肾病患者。因此，该市场仅1%的渗透率就意味着每年可能有10,000到15,000名患者接受Rilperent细胞治疗，当你考虑商业机会时，这对于细胞疗法来说是显著的。我们还没有真正谈论定价，但一种思考方式是Rilperent细胞可能为医疗保健系统带来的价值。Rilperent细胞旨在治疗最有可能进展为透析的患者。
透析对医疗保险患者来说每年花费医疗保健系统高达150,000美元，对于其他保险公司承保的患者，费用可能高达两倍。因此，Rilperent细胞每能够稳定肾功能一年并防止或延迟患者进展为透析，就有可能为市场带来150,000美元的价值。
发言人：分析师你提到了潜在的大量患者。你能谈谈生产方面吗？你们现在处于什么阶段？为了在商业化时满足短期需求需要做些什么？
发言人：James Coulston当然可以。首先，我们拥有为三期临床研究生产所有所需产品的生产能力。此外，我们有能力从当前的生产设施启动产品上市。我们目前拥有的生产设施还有额外的空间可以扩大产能，我们计划这样做，并在上市后大约一年投入使用。我们还有能力进一步扩大产能。话虽如此，如果Rilperent细胞像我们希望的那样成功，我们认为需求可能会超过我们的产能。
发言人：Bruce Culleton我能补充几个数据吗？当然可以，如果你不介意的话。
发言人：分析师我们喜欢数据。
发言人：Bruce Culleton仅在医疗保险方面。James的数据是正确的。医疗保险预算的7%用于管理终末期肾病患者。这占医疗保险总人口的1%。所以7%的预算，1%的人口。如果你回到非透析慢性肾病组，慢性肾病患者通常还患有糖尿病和心脏病等。但如果你只说是否有慢性肾病，24%的医疗保险受益人。抱歉，24%。医疗保险预算的24%用于治疗慢性肾病患者。24%。
这是因为，就像我们的研究中一样，慢性肾病通常不是单独存在的。他们有糖尿病、高血压、心脏病等。但这是一种常见疾病。医疗保险预算的近四分之一用于支付患有某种形式肾病的患者的治疗费用。
发言人：分析师好的，很有趣。在最后几分钟，我们可以谈谈公司的现金状况，你们现在的情况，现金 runway 是多少，以及在这个 runway 内我们应该期待哪些催化剂。
发言人：James Coulston当然可以。截至9月30日，我们拥有2.72亿美元现金，这些资金可支持我们的运营至2027年年中。从催化剂的角度来看，我们的现金 runway 到2027年年中的重要之处在于，我们的关键催化剂是2027年第二季度加速批准替代终点EGFR斜率的三期数据。因此，我们有足够的现金支持加速批准的三期数据。此外，随着我们推进转化研究，我们明年将分享一些与作用机制相关的额外数据。我们还预计在2026年完成三期试验替代终点的入组。
发言人：分析师好的。很好。我想我们就到这里结束吧。再次感谢参加会议。你们在ASN取得了不错的进展，期待未来的发展。
发言人：Bruce Culleton谢谢。
发言人：James Coulston太好了。谢谢。谢谢你。
发言人：James Coulston谢谢。
【总结内容】
一、开场介绍
会议目的： 古根海姆医疗保健创新大会期间，ProKidney管理层介绍公司进展、ASN会议成果及未来战略规划。
管理层发言摘要：
Bruce Culleton（首席执行官）：公司专注于自体细胞产品研发，目标是通过三期临床试验保护晚期慢性肾病患者肾功能，延缓透析需求；强调已解决早期生产挑战，与FDA达成加速批准路径共识（基于EGFR斜率数据），二期临床数据超预期。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备：截至9月30日，现金及等价物为2.72亿美元，资金可支持运营至2027年年中。
关键驱动因素
研发投入聚焦三期试验推进及生产工艺优化；商业化潜力与终末期肾病高医疗成本相关，每延迟患者透析一年可产生150,000美元医疗价值。
三、业务运营情况
核心业务表现
临床试验：三期试验入组率超50%，采用双盲假手术对照设计，计划2027年Q2基于EGFR斜率数据申请加速批准；二期007研究中，与三期方案一致的治疗组肾功能下降改善率达78%。
产品机制：自体细胞经生产可从50,000-200,000个活检细胞扩增至数十亿个，具有管状/上皮细胞标志物及抗纤维化、抗炎表型，通过增强肾脏修复机制发挥作用。
市场拓展
目标患者：美国约100-150万3B/4期糖尿病肾病患者，1%渗透率对应年治疗需求10,000-15,000例。
运营效率
生产能力：现有产能可满足三期试验需求，计划上市后1年扩建产能；当前设施具备进一步扩产潜力。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2027年）
2026年完成三期试验替代终点入组；2027年Q2公布加速批准相关EGFR斜率数据；2025年分享作用机制转化研究数据。
中长期战略
通过加速批准路径实现商业化，聚焦晚期慢性肾病治疗，降低医疗系统肾病支出（医疗保险24%预算用于肾病治疗）。
五、问答环节要点
临床试验设计
假手术对照组通过模拟活检/注射全流程（含CT扫描、镇静剂、术后观察）确保盲法有效性；基于RMAT资格，三期试验采用单一关键试验设计（无需两项三期试验）。
安全性与风险
手术相关风险包括轻微疼痛、局部出血/血肿，无产品相关严重不良事件；通过严格入选标准（排除出血性疾病、急性病患者）及专业介入团队降低风险。
竞争格局
现有SGLT2/GLP1等药物在晚期肾病患者中渗透率低（SGLT2不足50%），且需治疗85人才能预防1例透析事件，未满足需求显著。
六、总结发言
管理层强调三期试验进展顺利，二期数据验证产品潜力；公司将持续推进临床试验，争取2027年加速批准，以自体细胞疗法为晚期肾病患者提供新治疗选择，同时降低医疗系统负担。