
一、开场介绍
会议时间: 2025 年 Cantor 医疗保健会议第二天
主持人说明:
Eric Schmidt(Cantor Fitzgerald 分析师)欢迎 Prothena 团队,并邀请回顾近期公司动态。
管理层发言摘要:
Gene G. Kinney(CEO):2025 年事件频发,包括管线更新、合作伙伴进展(罗氏、诺和诺德推进三期)、PRX012 阿尔茨海默病数据公布及公司结构调整。
Tran B. Nguyen(CFO):聚焦近期价值创造,包括 1.05 亿美元潜在里程碑、股东友好型财务活动(如股票回购)及合作项目推进。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金指引:2025 年底现金约 3 亿美元(不含 2026 年潜在里程碑收入)。
潜在里程碑:2026 年可能获得高达 1.05 亿美元临床里程碑付款(来自诺和诺德与百时美施贵宝合作项目)。
关键驱动因素
现金储备用于支持合作伙伴项目义务及潜在增值活动(如股票回购)。
收入增长依赖合作项目里程碑达成及未来商业化 royalties。
三、业务运营情况
研发管线进展
帕金森病项目 Prasinezumab(合作方罗氏):基于二期 PADOVA 数据推进三期,预计 2025 年底启动。
ATTR 心肌病项目 Karamitug(合作方诺和诺德):进入三期开发,2025 年第四季度公布二期数据。
TAU 蛋白病项目:二期主要终点(TauPET)读数预计 2027 年公布。
PRX012(阿尔茨海默病):一期数据显示强效淀粉样蛋白清除,但 ARIA 发生率较高,探索转铁蛋白方法改进。
合作项目经济价值
罗氏合作:总交易额 7.55 亿美元(已收 1.35 亿美元),峰值销售预估超 40 亿美元,特许权使用费分层至高双位数。
诺和诺德合作:总交易额 12.3 亿美元(已收 1 亿美元),里程碑驱动无特许权使用费。
运营调整
公司重组后聚焦合作伙伴项目支持及潜在新合作,资源优先用于履行现有义务。
四、未来展望及规划
短期目标(2026 年)
实现 1.05 亿美元临床里程碑(Karamitug 三期入组、PRX19 数据提交)。
召开股东会议建立可分配储备,推动股票回购。
探索 PRX012 转铁蛋白方法合作机会。
中长期战略
通过合作推进神经退行性疾病管线(帕金森、ATTR、阿尔茨海默病)。
维持财务灵活性,优先股东增值活动(如回购、合作分红)。
五、问答环节要点
PRX012 数据与改进策略
问:ARIA 率高原因及转铁蛋白方法可行性?
答:高效力导致 ARIA,转铁蛋白可能通过血脑屏障新路径降低风险;寻求合作开发。
资本回报方式
问:股票回购是否为唯一方式?
答:回购是首选(增值且降股数),但不排除其他形式。
合作项目进展
问:罗氏三期试验设计及时间?
答:罗氏将公布细节,2025 年底启动;诺和诺德二期数据 2025 年第四季度公布。
生物学机制
问:Prasinezumab 靶点选择依据?
答:通过经验性表位映射确定羧基末端区域,高效靶向聚集态 α-突触核蛋白。
六、总结发言
管理层强调 2025 年管线进展与财务调整并重,2026 年聚焦里程碑达成与股东回报;
将继续推进神经退行性疾病创新疗法,通过合作最大化资产价值。