
一、开场介绍
会议时间: HC Wainwright 第27届全球投资年度会议
主持人说明:
Maya(HC Wainwright 研究助理)介绍会议涵盖生命科学、加密货币与金融科技、清洁技术、金属与矿业及 TMT 等领域,约600家公司参与。
管理层发言摘要:
Dirk Thye(CEO、CMO及董事会成员):介绍 Quince Therapeutics 公司专注于利用患者自身生物学治疗罕见疾病,核心平台为 AID(自体细胞内药物封装)技术,通过将皮质类固醇封装于患者红细胞实现长期无毒性治疗。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无具体财务数据披露(会议侧重于技术平台与临床进展)。
关键驱动因素
现金状况良好,可支撑至2026年中期 next major value inflection point(即2026年Q1的Phase III数据读出)。
三、业务运营情况
核心业务表现
主要产品EDSP(前Aerodex)采用AID平台封装地塞米松磷酸钠于患者红细胞,实现每月一次给药,避免传统皮质类固醇的慢性毒性(如肾上腺抑制)。
研发投入与成果
Phase III试验针对共济失调毛细血管扩张症(AT)已完成入组(83例主要分析人群,105例总人群),数据读出预计2026年Q1;
长期安全数据库:约70例患者用药超3年无肾上腺抑制,3例用药13年(探索性研究)。
市场拓展
与美国Option Care合作(全美约170-180个门诊输液点),覆盖80% eligible patients within 90分钟距离;
流行病学:美国约5000例AT患者,欧洲主要市场5000例,总计约10000名可商业化患者。
运营效率
AID设备为全自动化系统(CE标志已获欧洲认可),90分钟处理流程,使用患者自体血(无血型匹配、合成细胞或制造问题)。
四、未来展望及规划
短期目标(2025-2026年)
2025年:启动儿科研究计划(欧洲要求,可能增强美国标签)、推进DMD(杜氏肌营养不良)项目;
2026年Q1:AT的Phase III数据读出,随后提交NDA(计划2026年下半年)。
中长期战略
适应症扩展:DMD为首要扩展方向(类固醇已获批但存在毒性问题),后续可能覆盖更多类固醇受益疾病;
商业化策略:美国通过Option Care部署,欧洲寻求合作伙伴。
五、问答环节要点
暂无信息(会议为单向演示,无分析师问答环节)。
六、总结发言
Dirk Thye 总结:AT适应症为首次药物获批机会,商业潜力超10亿美元;技术平台具广泛适用性,未来计划拓展至DMD等多适应症;
2026年关键里程碑为AT数据读出与NDA提交。