Quince Therapeutics2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体日期，为Piper家族医疗保健会议的第二天
主持人说明：
介绍会议目的，讨论Quince Therapeutics的疗法开发，重点关注2026年2月即将公布的关键研究结果。
管理层发言摘要：
Dirk Thye（首席执行官、首席医疗官兼董事会成员）：介绍公司背景，三年前收购Airadel公司，该公司在药物器械组合技术上研究20年，获1亿美元风险投资；核心技术为将药物封装于患者自身红细胞内，实现长期有效给药且无毒性，主要化合物为地塞米松。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
核心疗法：地塞米松红细胞封装技术，用于治疗共济失调毛细血管扩张症（AT），计划每月给药一次，旨在维持疗效同时避免类固醇毒性。
临床研究：前期TEST Phase 3研究在6-9岁患者中所有终点达统计显著性，故当前NEAT研究选择该人群作为目标；与FDA达成SPA协议，以RMI CARS（29分，聚焦步态和姿势）为主要终点，欧洲关注完整ICARS。
研发投入与成果
安全性数据：3名患者接受治疗13年，70名患者在开放标签扩展研究中治疗约3年，安全数据库庞大；安全数据监测委员会三次会议均未发现安全信号，建议按原计划继续研究。
运营效率
商业化准备：与Option Care门诊输液网络合作，初期覆盖美国主要人口中心的50个站点，预计覆盖85%患者（90分钟车程内）；机器制造成本约25,000美元/台，商品成本低至2%或以下。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年及近期）
关键研究结果：预计2026年第一季度（2月左右）公布NEAT研究数据。
NDA提交：计划2026年下半年（Q3-Q4过渡时期）提交，因药物器械组合复杂性，预计需10个月准备时间。
中长期战略
适应症拓展：技术潜在可应用于100+种疾病。
定价策略：考虑到疾病罕见性及未满足需求，定价预计在每年50万-70万美元之间。
五、问答环节要点
目标人群选择依据：AT患者在2-5岁确诊后至10-12岁间神经退行性变快速进展，10-12岁后趋于平稳；6个月短期临床试验在6-9岁快速进展人群中更易观察疗效，故选择该人群。
临床试验设计：NEAT研究为期6个月，采用RMI CARS（FDA要求）和完整ICARS（欧洲关注）作为终点；已达成SPA协议，成功后可作为单个关键试验用于批准。
NDA准备情况：采用505途径，非临床依赖参比药物，CMC部分（地塞米松溶液为市售）进展领先，三个稳定性批次和验证批次在进行稳定性研究。
患者人群规模：美国约5,000名AT患者（基于IQVIA ICD10代码），基因数据库分析显示约5,500-6,000名，存在诊断不足情况。
六、总结发言
管理层强调AT疾病的严重性（神经退行性变、感染、癌症风险高，无获批疗法）及高度未满足需求；
对核心技术的安全性（长期数据支持）和潜在疗效（即将公布的NEAT研究）充满信心；
已做好商业化准备，包括患者定位、输液网络合作及定价策略规划，期待为患者群体带来治疗希望。