一、开场介绍
会议时间与目的: 富国银行生物技术分析师主持的炉边讨论,旨在介绍 Q32 Bio 公司及其研发项目。
管理层发言摘要:
Lee Kalowski(总裁兼 CFO):介绍公司主要项目 BEMPI(IL7 受体 α 抗体)用于脱发症,2 期 A 部分结果已于 2024 年 12 月公布,B 部分患者招募与给药进行中,预计 2026 年上半年公布结果。
Shelia Violette(CSO):补充说明 BEMPI 的科学机制与差异化优势。
二、财务业绩分析
核心财务数据: 暂无具体财务数据披露。
关键驱动因素: 暂无信息。
三、业务运营情况
研发项目进展:
BEMPI(IL7Rα 抗体)用于脱发症:2 期 B 部分进行中,修改了试验设计(加载剂量、主要终点移至 36 周、调整纳入标准至当前发作持续时间≤4 年、更多内部执行),旨在获得更早、更深、更持久的疗效。
特应性皮炎试验未达预期,但显示了靶点覆盖和生物标志物变化,为其他 TH2 介导疾病(如呼吸系统适应症)提供机会。
竞争格局: 认为 BEMPI 是 best-in-class 资产(高亲和力、皮下注射、低剂量、效应功能缺失设计),优于 OSC(高剂量 IV)和 Zura(完整 Fc)。
运营效率: B 部分试验 dropout 率显著低于 A 部分,执行改善。
四、未来展望及规划
短期目标: 完成 2 期 B 部分试验(2026H1 结果),下一步试验可能为注册性(2B、2B/3 或无缝设计),可能探索更高剂量(300mg)。
中长期战略: 验证 BEMPI 在脱发症的 PoC 后,拓展至其他 IL7/TSLP 相关疾病(如 1 型糖尿病、多发性硬化症、溃疡性结肠炎等)。
五、问答环节要点
BEMPI 机制与差异化: 阻断 IL7Rα(共享 IL7/TSLP),调节致病性 T 效应细胞,显示持久缓解效果(停药后继续生发),与 JAK 抑制剂(免疫抑制、停药快速脱发)不同。
试验设计与期望: 不必须与 JAK 疗效完全一致,追求临床意义疗效(如 SALT20 应答率 >20-25%)+安全性+持久性。
剂量与给药: 加载剂量使暴露更早更高(谷浓度 3 倍于 A 部分),早期见效;未来可能探索延长给药间隔(如季度或每月)。
现金跑道: 现金可支撑至 2027Q1,B 部分结果前无需融资;补体平台货币化可能提供非稀释性资金。
六、总结发言
管理层强调 BEMPI 的差异化特征(免疫调节、安全、持久),对 B 部分试验早期迹象(更早反应、更低 dropout)乐观,认为其在脱发症及更广适应症中有潜力。