Rocket2025财年年报业绩会议总结

一、开场介绍

会议时间： 未明确说明具体日期

主持人说明：

Josh Schimmer（Cantor Fitzgerald 分析师）主持会议，介绍 Rocket Pharmaceuticals 首席执行官 Gaurav Shah，并提及近期 Danon 综合征项目的积极更新。

管理层发言摘要：

Gaurav Shah（首席执行官）：介绍 Rocket 作为基因治疗公司的定位，专注于高度未满足需求的罕见病（多为儿科疾病）。强调资产选择的重要性，并说明公司重心正转向 AAV 心脏产品组合（包括 PKP2、Danon、BAG3 项目），因该组合满足“高未满足需求、首创或唯一、患病率增加”三大标准。提及暂停范可尼贫血和丙酮酸激酶缺乏症（PKD）项目的支出，寻求合作机会。

核心财务数据

暂无信息（会议未讨论具体财务数据）。

关键驱动因素

暂无信息（会议未

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