再生元制药2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
由摩根大通分析师克里斯托弗·肖特主持，介绍参会管理层人员（再生元联合创始人兼联合主席、总裁兼首席执行官伦纳德·S·施莱弗，总裁兼首席科学官乔治·D·扬科普洛斯）；说明会议目的为回顾公司核心产品组合与研发管线，之后进行问答环节。
管理层发言摘要：
伦纳德·S·施莱弗：强调公司战略“遵循科学”，利用专有技术平台（如VelocImmune、再生元遗传学中心）和大数据驱动药物研发；研发管线含45个临床候选药物，覆盖6大治疗领域，过去15年获批14种内部发现疗法；资本配置优先内部研发（2026年研发投资约60亿美元），并通过回购和股息向股东返还现金（2025年返还38亿美元）。
乔治·D·扬科普洛斯：重点介绍管线中关键临床项目，包括免疫学、肿瘤学、补体介导疾病等领域，强调定制化疗法开发，如C5抑制剂组合、因子11抗体等，同时提及儿童罕见病治疗项目（如先天性耳聋基因治疗Dibioto、“石人症”治疗Garatosumab）。
二、财务业绩分析
核心财务数据
2025年第四季度：视网膜特许经营（Eylea HD+Eylea）美国合并净销售额11亿美元；Eylea HD美国净销售额5.06亿美元（同比增长66%，环比增长18%），占特许经营净销售额近50%。
Dupixent（与赛诺菲合作）：全球有超过130万患者接受治疗，年化全球净销售额超190亿美元（2025年第三季度同比增长27%），已获批8种2型炎症驱动疾病适应症。
资产负债表关键指标、现金流情况：暂无信息。
关键驱动因素
Eylea HD增长：医生需求增长10%，标签扩展至每四周给药及视网膜静脉阻塞后黄斑水肿适应症，推动市场份额提升。
Dupixent增长：多适应症获批（8种）及患者数量持续增加，在新品牌处方份额和总处方份额中领先。
Libtio增长：作为晚期非黑色素瘤皮肤癌领先免疫疗法，获批辅助性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）适应症，美国潜在患者约10,000人；在肺癌领域成为美国一线晚期肺癌第二大处方IO治疗药物。
三、业务运营情况
分业务线表现
视网膜特许经营：Eylea HD市场份额持续提升，从2024年的25%增至2025年底的近50%；预充式注射器新填充剂申请预计2026年第二季度获FDA决定。
免疫学与炎症：Dupixent持续扩展适应症，探索长效给药间隔及新型IL4Rα、IL13、IL4抗体开发；过敏治疗推进III期项目（猫过敏、桦树过敏）及IgE驱动过敏逆转疗法（linosific+Dupixent组合）。
肿瘤学：Libtio在辅助性CSCC中完全缓解率显著高于同类药物，一线晚期肺癌处方份额排名第二；LAG3抗体pheanlimab与Libtio联合疗法III期数据预计2026年上半年公布。
市场拓展
Eylea HD：通过适应症扩展（如RVO）和给药方案优化（每月给药）提升医生接受度，应对生物类似药竞争。
Dupixent：全球患者超130万，在7种适应症中处方份额领先，持续渗透2型炎症疾病市场。
研发投入与成果
2026年研发投资约60亿美元，聚焦内部项目（占比95%），外部合作包括Alnylam（Simdisiran）、Hanso（Oletorpatide）、Intellia等基因编辑公司。
技术平台：VelocImmune（全人源抗体）、再生元遗传学中心（基因组学/蛋白质组学大数据）、双特异性抗体、siRNA、基因疗法等。
后期管线：Linazifiq（BCMA×CD3双抗，多发性骨髓瘤）、C5抑制剂组合（PNH）、因子11抗体（抗凝）、Oletorpatide（肥胖症）等关键项目推进III期。
运营效率
资本支出：未来几年美国投资超70亿美元，支持研发和制造能力。
生产与供应链：暂无信息。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
研发：提交Simdisiran（全身性重症肌无力）美国监管申请（2026年第一季度），完成地理萎缩III期研究主要队列入组（2026年第一季度），启动因子11抗体多项III期试验。
商业化：推动Eylea HD预充式注射器获批，提升其市场份额；推进Libtio在辅助性黑色素瘤III期试验。
中长期战略
治疗领域布局：聚焦免疫学、肿瘤学、补体介导疾病、抗凝、肥胖症、罕见病等，目标覆盖超2000亿美元全球市场。
技术创新：深化基因编辑、siRNA、双特异性抗体等平台应用，探索组合疗法（如Oletorpatide+Praluent治疗肥胖合并高脂血症）。
患者需求：针对未被满足需求（如血栓预防出血风险、肥胖合并症）开发差异化疗法，同时推进儿童罕见病治疗（如Dibioto、Garatosumab）。
五、问答环节要点
INI项目与赛诺菲合作
问：新增INI项目是否属于与赛诺菲的合作范围？
答：长效Dupixent（IL4Rα靶向）属于合作范围，新型IL13、IL4抗体及双抗独立开发，未来或可探讨合作。
新型药物疗效目标
问：新型IL13/IL4抗体如何超越Dupixent？
答：Dupixent安全性和疗效已达高标准，新型药物聚焦便利性提升（如更长给药间隔），依托VelocImmune平台确保抗体质量。
Eylea HD市场 uptake
问：RVO适应症和每月给药标签对Eylea HD的影响？
答：标签扩展解决医生顾虑（无需转换药物），预充式注射器获批后将进一步推动市场份额，目前HD占特许经营销售额近50%。
Libtio与Keytruda差异
问：Libtio在辅助性CSCC中表现优于Keytruda的原因？
答：再生元抗体平台（全人源、生物物理特性优异）是核心优势，抗药物抗体（ADA）等问题更少，确保疗效和安全性。
因子11抗体与口服药物比较
问：因子11抗体相对口服抗凝药的优势？
答：抗体可实现更特异性、完全的阻断，两种抗体分别优化抗凝活性和出血风险，适用于不同患者细分，潜在成为重磅炸弹。
C5项目在MG和GA中的定位
问：Simdisiran在重症肌无力（MG）中的竞争优势？
答：MGADL评分改善2.3分（C5抑制剂中最佳），每三个月皮下给药方案便捷，安全性优于FCRN类抗体；地理萎缩项目预计2026年下半年公布初步数据，有望兼具疗效和安全性优势。
六、总结发言
管理层强调“科学驱动”战略，依托专有技术平台和大数据持续推进创新，内部研发为核心竞争力。
未来聚焦多个关键项目数据读出（如LAG3组合、C5抑制剂、因子11抗体），推动差异化疗法商业化。
致力于解决未被满足的医疗需求，兼顾商业潜力与患者价值，包括罕见病和儿童疾病治疗。