一、开场介绍
会议时间: 未明确说明具体日期,由 Cantor Fitzgerald 分析师 Kristen Kluska 主持。
主持人说明:
介绍会议目的,讨论 Cartesian Therapeutics 的研发项目与公司战略。
管理层发言摘要:
Carsten Brunn(总裁兼首席执行官):概述公司定位为专注于自身免疫性疾病的 mRNA CAR-T 细胞疗法公司,核心优势包括无需淋巴细胞清除、门诊给药、无恶性肿瘤风险,并重点推进重症肌无力(MG)三期及系统性红斑狼疮(SLE)二期研究。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无具体财务数据披露(本次会议聚焦研发与临床进展)。
关键驱动因素
未讨论财务驱动因素。
三、业务运营情况
核心业务表现
主导项目 Descartes-8(基于 mRNA 的 CAR-T)用于治疗自身免疫疾病,靶向 BCMA,覆盖浆细胞和浆细胞样树突状细胞(PDC),具有双重机制。
研发投入与成果
重症肌无力(MG)三期研究已于 2025 年 5 月启动,SLE 二期研究计划于 2025 年下半年启动,儿科篮子试验也在规划中。
phase 2b 试验数据积极:随机对照显示约三分之二患者响应,三分之一达到最小症状表达(MSC),响应持久(维持至 12 个月)。
制造与运营效率
采用电穿孔而非慢病毒载体,成本较低;单次单采可支持两个治疗周期;自有马里兰州商业级生产基地,控制制造流程。
四、未来展望及规划
短期目标
完成 MG 三期患者入组(现金可支持至 2027 年中),推进 SLE 二期研究及儿科篮子试验。
中长期战略
将 Descartes-8 发展为多适应症平台,依据 SLE 数据验证后可能拓展至类风湿关节炎(RA)、肌炎等 PDC 相关疾病领域。
五、问答环节要点
平台优势与安全性
问:无需淋巴细胞清除的优势?
答:可门诊给药,无床位竞争,安全性更高(无 CRS/ICANS),剂量控制更精确。
靶点选择与疾病机制
问:为何选择 BCMA 靶点?
答:BCMA 阳性细胞更具致病性,且靶点覆盖浆细胞和 PDC,机制更优。
持久性与再治疗
问:再治疗周期如何确定?
答:首次治疗效应持续至少一年,再治疗响应可能更持久;患者可根据生活安排灵活选择治疗时机。
医生接受度与市场前景
问:医生对 mRNA CAR-T 的接受度?
答:定量调研显示约三分之一医生愿意处方;门诊便利性和数据支持推动兴奋度。
六、总结发言
Carsten Brunn 强调医生群体对细胞疗法(包括 mRNA 与 DNA CAR-T)高度期待,与投资界认知存在差异;
公司将继续推进临床研究,验证平台潜力。