Cartesian Therapeutics2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年（具体日期未提及，为HC Wainwright第27届年度全球投资大会的最后一天）
主持人说明：
Jade Montgomery博士（H.C. Wainwright & Co.生物技术研究助理分析师）主持会议，介绍会议为投资大会环节，目的是邀请笛卡尔治疗公司管理层介绍公司情况。
管理层发言摘要：
Carsten Brunn（总裁兼首席执行官办公室）介绍公司定位：专注于自身免疫性疾病的mRNA CAR-T细胞治疗公司，核心差异化优势包括mRNA非整合性（无继发性恶性肿瘤风险）、无需淋巴耗竭（门诊给药）、内部供应链及生产能力。
核心资产进展：领先资产Descarte8处于my gravis三期、SLE二期，儿科篮子研究获IND批准；现金储备1.62亿美元，可支持至2027年年中及三期试验完成。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金储备：截至上一季度为1.62亿美元，预计可使用至2027年年中；
营收、净利润、每股收益（EPS）、资产负债表及现金流情况：未提及；
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
核心产品Descarte8：
适应症：my gravis（三期，2025年5月启动入组，欧美加地区推进中）、SLE（二期，年底有数据读出）、儿科篮子研究（获FDA儿科罕见病资格，含儿童皮肌炎等）；
差异化优势：mRNA瞬时表达（无基因组整合风险）、无需淋巴耗竭（门诊给药）、靶向BCMA（精准作用于长寿浆细胞及pdcs）；
2b期数据：未接受过生物制剂治疗患者中，MGADL改善6.6（4个月）及7.1（12个月），100%患者维持临床反应，近60%达最小症状表达（MGA 0-1），安全性良好（3个月后无不良事件）。
下一代资产：Descarte 15（自体mRNA CAR-T，优化CAR蛋白内化问题，体外效力提升10倍，已进入临床）。
研发投入与成果
内部生产能力：马里兰州自有供应链，可自主进行流程变更；
临床试验进展：Descarte8三期采用SPA协议（单一阳性研究即可申报BLA），SLE二期年底数据读出，儿科研究获优先审评券资格。
运营效率
团队规模：70余名全职员工，资本效率高。
四、未来展望及规划
短期目标
临床推进：加速Descarte8三期试验入组（欧美加地区），年底公布SLE二期数据及Descarte 15早期数据；
适应症拓展：基于SLE数据探索RA、肌炎等潜在适应症，推进儿科罕见病适应症开发。
中长期战略
技术平台：依托mRNA CAR-T差异化优势（非整合、无淋巴耗竭、门诊给药），聚焦自身免疫性疾病领域；
商业潜力：针对未满足需求的自身免疫性疾病（如儿童皮肌炎），结合高定价策略及优先审评券提升商业价值。
五、问答环节要点
暂无信息
六、总结发言
管理层强调公司差异化定位：专注自身免疫性疾病的mRNA CAR-T疗法，核心优势为安全性（无继发恶性肿瘤风险）、便利性（门诊给药）及内部生产能力；
现金储备充足（1.62亿美元），可支持至2027年年中及关键临床试验完成；
对Descarte8的商业潜力充满信心，认为其疾病修饰作用将为患者带来变革性治疗体验，同时通过多适应症拓展（SLE、儿科疾病等）及下一代资产布局持续提升公司价值。