
一、开场介绍
会议时间与目的:本次会议为杰富瑞伦敦医疗健康会议的一部分,旨在讨论Recursion制药公司的业务进展、平台优势及未来规划。
管理层发言摘要:
公司处于管理层过渡阶段,纳贾特·汗将担任首席执行官,克里斯·吉布森担任董事会主席。
未来12-18个月优先事项包括:利用平台见解展示差异化疗法证明点、在平台中多方面利用人工智能、将雄心与纪律结合以实现患者价值与股东回报。
二、财务业绩分析
核心财务数据
合作收入:从合作伙伴处获得超过5亿美元收入,包括罗氏基因泰克支付的3000万美元选择权费用,与赛诺菲达成四个里程碑,从罗氏基因泰克获得6000万美元里程碑付款。
运营成本:在不影响外部催化剂的情况下,运营成本降低35%。
关键驱动因素
收入增长主要来自与赛诺菲、罗氏等合作伙伴的合作,基于专有数据和人工智能平台开发药物,达成合作里程碑获得付款。
三、业务运营情况
分业务线表现
FAP项目(REC 4881):针对家族性腺瘤性息肉病,前6名患者中5名在3个月治疗后息肉减少30%-80%,中位息肉减少约40%-45%,Spiegelman评分降低,预计下个月更新至少10名患者数据,包括治疗后持久性及安全性数据。
CDK7项目:完成单药剂量递增研究,确定MTD剂量,安全性与预期一致,胃肠道毒性较低,观察到早期活性;已启动卵巢癌二线铂耐药联合研究,计划探索其他适应症,预计2027年有早期联合用药数据。
RBM319项目:内部开发的首创新药,靶向RBM39,为降解剂,计划于明年上半年公布早期安全性及PK数据,探索实体瘤适应症。
平台优势:拥有端到端集成人工智能技术栈,约65拍字节数据(40拍字节专有),每周进行约200万次实验,实现干湿循环自动化,可预测实验方向;与Excientia合并后增强化学能力,临床开发中应用人工智能从设计到执行。
研发投入与成果:开发1000亿个小胶质细胞及1万亿个iPSC衍生神经元细胞的生物学图谱,用于药物发现;拥有Frontier Labs团队进行前沿技术研发,与英伟达、麻省理工学院等合作开源项目。
四、未来展望及规划
短期目标(未来12-18个月):
公布FAP项目REC 4881的更多患者数据(预计下个月),评估疗效与安全性以确定后续开发路径。
推进CDK7项目联合研究,招募患者并于2027年公布早期数据,明年提供更多指导。
公布RBM319项目早期安全性及PK数据(明年上半年)。
继续与合作伙伴推进项目,实现更多里程碑。
中长期战略:
持续打造差异化人工智能药物发现平台,利用专有数据和端到端技术栈开发更多创新疗法。
聚焦罕见病、肿瘤等领域,通过多模态数据和因果人工智能预测优化患者选择与适应症开发。
减少对动物试验依赖,利用预测模型和类器官等技术提升研发效率。
五、问答环节要点
平台独特性:与依赖公共数据的公司不同,Recursion拥有大量专有数据(40拍字节),通过内部生成数据构建人工智能模型,实现差异化;拥有端到端技术栈,涵盖生物学、化学、临床开发,尤其在临床开发中应用人工智能从设计到执行。
监管环境:与FDA、欧盟监管机构保持密切沟通,参与罕见病、肿瘤学等领域指南制定;利用早期投资的预测模型、多模态数据等匹配监管要求,如FAP项目中结合开放标签研究与真实世界数据,关注数据来源可追溯性。
FAP项目细节:FAP为罕见病,美国和欧盟约50,000名患者,目前依赖手术治疗;REC 4881为变构MEK1/2抑制剂,3个月治疗见效(快于同类研究的6个月),探索脉冲给药等方案,下个月更新数据将包括更多患者、治疗后持久性等。
安全性问题:FAP项目中观察到皮疹和LVEF异常,均为MEK1/2抑制剂常见不良反应,皮疹可通过预防性措施管理,LVEF异常停药后可逆;CDK7项目胃肠道毒性低于已发表数据。
六、总结发言
管理层对公司未来发展充满信心,强调2026年将是充满催化剂的一年。
持续聚焦平台差异化优势,利用专有数据和人工智能技术栈开发创新疗法,推进FAP、CDK7、RBM319等项目进展。
重视与合作伙伴的合作,通过达成里程碑实现收入增长,同时致力于为患者带来有意义的治疗选择。