Rhythm2025财年年报业绩会议总结

一、开场介绍

会议目的：讨论Rhythm Pharmaceuticals在罕见神经内分泌疾病治疗领域的业务进展、研发动态及未来规划，并进行问答交流。

管理层发言摘要：

Hunter Smith（首席财务官）介绍公司专注于罕见神经内分泌疾病治疗，核心为黑皮质素4（MC4）受体通路，已获批药物setinelanotide（商品名Sivri）。

重点提及获得性下丘脑性肥胖（HO）领域：2022年公布概念验证数据，2025年初III期研究显示1年时BMI百分比降低的安慰剂调整数据为19.5%，原PDUFA日期为12月20日，目前遭遇延迟但公司认为药物应获批。

提及普拉德-威利综合征（PWS）研究：单中心、单臂研究，计划2025年圣诞节前公布10-20名患者26周的中期数据。

管线进展：两款MC4激动剂在研，Bivamelagon（每日口服）于2025年7月公布HO概念验证数据，每周注射剂处于

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