Cassava Sciences2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间与背景： 会议为HC Wainwright第27届年度全球投资大会的一部分。
主持人说明： Emily Bodnar（H.C. Wainwright分析师）介绍会议目的，引荐木薯科学公司CEO Richard J. Barry进行演讲。
管理层发言摘要：
Richard J. Barry感谢HC Wainwright的邀请，提及公司网站更新了新的投资者演示文稿。
回顾个人背景，包括在多家生物科技公司董事会的任职经历，以及加入木薯科学的原因是其阿尔茨海默病药物研发的独特机制。
提及公司曾因阿尔茨海默病三期临床试验失败及政府调查经历困难时期，后与SEC达成和解，目前聚焦于结节性硬化症（TSC）相关癫痫的药物研发。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
核心研发项目
药物Simiphyllum研究进展： 最初针对阿尔茨海默病，三期临床试验失败，但安全性显著（1150+患者无药物相关不良事件）；目前转向TSC相关癫痫及2型局灶性皮质发育不良（FCD2）治疗研究。
临床前研究结果： 在Bourdet博士的FCD2小鼠模型中，癫痫发作频率降低60%，约30%小鼠无发作，且用药时间越长效果越好；在TSC联盟小鼠模型（更具挑战性）中观察到相似信号，数据即将发表。
团队与合作
核心团队成员： 神经科学高级副总裁Angelique Bourdet（TSC领域专家）、首席医疗官Joe Houlihan（TSC相关癫痫临床试验经验）、董事会主席Claude Nikase（14种药物获批经验）。
外部合作： 与TSC联盟合作，获得其资源支持；与耶鲁大学就相关专利达成许可协议。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
临床试验计划： 2026年上半年启动TSC相关癫痫的概念验证试验，选择TSC而非FCD2的原因为FCD2诊断更困难。
试验设计： 与美国顶尖TSC临床医生合作，基于独特作用机制（潜在针对疾病根本原因而非症状）和良好安全性，探索药物在人体中的效果。
中长期战略
市场机会： TSC患者约50,000人（美国），80%-90%有癫痫发作，60%现有药物无法控制，现有药物（如mTOR抑制剂）存在耐受性问题，公司药物或填补市场空白。
知识产权： 专利保护期至2040年，涵盖Simiphyllum的不同形式，范围较广。
五、问答环节要点
热图数据疑问： Emily Bodnar询问两张癫痫减少热图的比例尺是否相同及发作计数起始时间，Richard J. Barry回应比例尺相同，计数起始时间需咨询Bourdet博士，第二项研究可能从第20天开始计数。
六、总结发言
Richard J. Barry总结公司当前聚焦TSC相关癫痫药物研发，强调团队专业性、药物潜在疾病修饰作用及良好安全性，表达对即将启动的概念验证试验的期待，并重申公司现金储备充足（预计持续至2027年第二季度），足以支持试验开展。