
一、开场介绍
会议时间: 2025年Cantor医疗健康大会
主持人说明:
Michael Bell介绍Septerna公司及其新一代PTH1R激动剂SCP479的最新进展
管理层发言摘要:
Jeffrey Finer(CEO):介绍原生复合物平台(针对GPCRs的新药研发方法)和产品组合策略
重点介绍两个领先项目:甲状旁腺激素受体激动剂SCP479和肥大细胞靶向药物SCP631
提及与诺和诺德的合作(1.95亿美元预付款)
二、财务业绩分析
资金状况:
资金充足,运营资金预计可支持至2029年
2024年完成IPO,近期与诺和诺德达成合作(承担后续研发成本)
三、业务运营情况
研发平台:
原生复合物平台:通过冷冻电镜技术快速获取GPCR结构,加速药物设计
已成功开发针对肽类受体的小分子激动剂和变构调节剂
核心项目进展:
SCP479(甲状旁腺功能减退症):
新一代口服小分子激动剂,结构上与前一候选药物SCP786无关
动物模型中剂量效率提高40倍,预计人体半衰期40-80小时
已完成大鼠和狗的GLP毒理研究,计划2026年上半年进入临床
SCP631(肥大细胞疾病):
MRGPRX2靶点的负变构调节剂,具有不可克服特性
在人类肥大细胞模型中完全抑制炎症介质释放
一期临床试验设计完成(随机、安慰剂对照、SAD/MAD)
TSH受体项目(格雷夫斯病/甲状腺眼病):
动物模型显示可逆转甲状腺激素升高和眼球突出症状
处于发现阶段
合作项目:
与诺和诺德合作开发肠促胰岛素受体激动剂等5个靶点
与Vertex有未公开的合作项目
四、未来展望及规划
短期计划(2026年):
SCP479启动临床试验
SCP631公布一期临床数据
长期战略:
拓展GPCR药物研发平台在神经学等新领域的应用
通过合作伙伴关系加速管线开发
五、问答环节要点
安全性验证:
强调SCP479在临床前研究中未出现前代药物的胆红素代谢问题
合作细节:
诺和诺德负责合作项目的后续沟通
六、总结发言
强调原生复合物平台的成果转化能力
公司资金充足,管线项目具有显著市场潜力
管理团队经验丰富,具备世界级顾问支持