Septerna2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
由摩根大通资深生物技术分析师Tessa Romero主持，会议为第44届摩根大通医疗健康年会的一部分，目的是由Septerna公司分享最新情况。
管理层发言摘要：
Jeffrey Finer（首席执行官兼联合创始人）：Septerna专注于G蛋白偶联受体（GPCRs）药物开发，拥有天然复合物平台，该平台已产生丰富项目组合；策略为追求高度验证靶点（生物学及临床验证），每个项目有早期临床读数，代表重大未满足需求及市场机会；资金充足，2024年10月完成IPO，2025年与诺和诺德达成交易，现金支持至少持续至2029年；重点讨论两个领先项目SCP479和SCP631。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无信息
关键驱动因素
暂无信息
分业务线表现
SCP479（甲状旁腺激素受体激动剂）：用于治疗甲状旁腺功能减退症，完成新药临床试验申请（IND）支持性研究，预计2026年上半年进入I期临床试验；为第二代化合物，结构与第一代SCP786无关，无脱靶活性，药学特性良好，动物模型中可使血清钙正常化。
SCP631（MrGprox2负变构调节剂）：用于治疗肥大细胞驱动疾病（如慢性自发性荨麻疹），处于I期临床试验最后阶段，即将结束，计划在2026年3月Quad AI会议分享数据；为口服小分子，强效、不可克服负变构调节剂，解离速率慢，支持每日一次给药。
早期阶段项目：促甲状腺激素受体负变构调节剂（针对格雷夫斯病和甲状腺眼病，处于领先化合物优化阶段，开始看到开发候选药物前景）；肠促胰岛素受体激动剂（与诺和诺德合作基础，发现新颖结合口袋，可同时激活多个受体）。
研发投入与成果
天然复合物平台：可分离完全功能形式的GPCRs，解析超过150个不同配体的GPCR高分辨率3D结构，识别新结合口袋和调节方法；通过计算方法（虚拟化合物对接）和DNA编码库筛选数十亿化合物，结合传统高通量筛选，为每个靶点找到确切作用模式的化合物；从药物化学研究到动物体内活性化合物时间不到一年。
临床前研究：SCP479在大鼠手术模型中28天内使钙和磷酸盐水平正常化，猴子健康药效学研究显示内源性PTH降低80%以上、血清钙随剂量升高；SCP631在人源化敲入小鼠中完全抑制皮肤渗出，原代人皮肤肥大细胞试验中有效抑制类胰蛋白酶释放。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年及近期）
SCP479：完成IND支持性研究，上半年启动I期临床试验（澳大利亚，单次/多次递增剂量设计），目标观察安全性、耐受性、药代动力学及靶向效应（内源性PTH降低、血清钙增加），预计6-9个月获得初步结果。
SCP631：3月Quad AI会议分享I期临床试验数据（皮肤激发试验结果）。
TSHR项目：推进领先化合物优化，争取今年晚些时候确定开发候选药物。
中长期战略
平台与早期项目：持续投资天然复合物平台，探索GPCR领域未开发机会，扩展至内分泌学、免疫学、炎症、代谢性疾病等多个治疗领域。
适应症拓展：SCP631除慢性自发性荨麻疹外，探索慢性诱导性荨麻疹、特应性皮炎、哮喘、间质性膀胱炎、偏头痛等肥大细胞驱动疾病。
合作与业务发展：动态评估合作机会，最大化项目价值，在执行自有管线基础上，考虑合适的合作伙伴关系。
五、问答环节要点
产品组合平衡与脱靶效应
问：如何平衡投资及减少新结合口袋的脱靶副作用？
答：优先聚焦领先项目获取临床数据，同时投资平台和早期项目；通过研究约100种GPCRs确保选择性，利用平台提高受体选择性，加强临床前脱靶效应测试。
SCP479临床开发
问：进入临床的关键因素及开发计划框架？
答：关键因素为监管文件准备、审批及研究中心启动；I期数据具价值，计划在健康志愿者研究后尽快转向患者研究，多中心开展。
甲状旁腺功能减退症市场
问：对HP市场及商业参与者的看法？
答：美国约7-8万患者，现有标准治疗为钙和维生素D，肽类药物采用率上升；SCP479作为口服选择，适用于所有患者（未治疗者、注射剂转换者），可减少钙摄入对肾脏的损害，市场机会广泛。
SCP631机制与靶点风险
问：与其他肥大细胞疾病靶点的区别及靶点风险降低程度？
答：差异化机制为不可克服负变构调节剂，完全关闭受体且解离速率慢；Evimun数据显示抑制该机制有效，SCP631或有更好疗效。
SCP631适应症优先级
问：CSU是否为优先适应症？
答：CSU为起点，同时探索特应性皮炎、哮喘、间质性膀胱炎、偏头痛等多种适应症，计划资本高效地快速探索。
TSHR项目进展
问：距离选择开发候选药物多近？
答：接近目标，面临多参数优化挑战（强效、高选择性、良好药学特性），最新系列有望攻克，今年晚些时候或有更多消息。
知识产权保护
问：如何保护成果？
答：首要保护新颖化学结构，为项目准备备份和后续化合物，建立强大组合；新聘请知识产权负责人制定长期战略。
业务发展优先事项
问：2026年是否优先考虑业务发展？
答：专注执行自有管线，合作重要，动态对话新机会，随组合增长考虑最大化项目价值的合作伙伴关系。
六、总结发言
管理层表示：2026年及未来将专注于执行管线，推进SCP479和SCP631等领先项目的临床开发；持续投资天然复合物平台及早期项目，探索GPCR领域未开发机会；重视业务发展合作，动态评估机会以最大化项目价值；依托经验丰富的团队、董事会及学术联合创始人支持，推动创新药物开发。