一、开场介绍
会议时间: 2025年第二季度
主持人说明:
Louise Wilkie介绍会议目的及前瞻性声明注意事项,强调所有陈述需参考SEC备案文件。
管理层发言摘要:
Sandy Macrae(CEO):宣布法布里病基因疗法ST920的注册研究积极顶线结果,启动神经病理性疼痛临床研究,完成朊病毒病项目监管会议。
Nathalie Dubois-Stringfellow(首席开发官):详细解读ST920的临床数据,包括肾功能改善、心脏功能稳定及生活质量提升。
二、财务业绩分析
关键驱动因素
当前现金储备预计支撑运营至2025年第四季度;
优先任务为达成法布里病商业化合作以解决资金需求;
近期完成股权发行以过渡至商业化阶段。
三、业务运营情况
核心临床进展
法布里病(ST920):
52周时平均eGFR斜率改善近2,19名患者两年数据保持1.7的改善;