Sangamo Therapeutics2025财年二季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年第二季度
主持人说明：
Louise Wilkie介绍会议目的及前瞻性声明注意事项，强调所有陈述需参考SEC备案文件。
管理层发言摘要：
Sandy Macrae（CEO）：宣布法布里病基因疗法ST920的注册研究积极顶线结果，启动神经病理性疼痛临床研究，完成朊病毒病项目监管会议。
Nathalie Dubois-Stringfellow（首席开发官）：详细解读ST920的临床数据，包括肾功能改善、心脏功能稳定及生活质量提升。
二、财务业绩分析
关键驱动因素
当前现金储备预计支撑运营至2025年第四季度；
优先任务为达成法布里病商业化合作以解决资金需求；
近期完成股权发行以过渡至商业化阶段。
三、业务运营情况
核心临床进展
法布里病（ST920）：
52周时平均eGFR斜率改善近2，19名患者两年数据保持1.7的改善；
心脏功能稳定，生活质量评分显著提升；
计划2026年Q1提交BLA申请。
神经病理性疼痛（ST503）：
首例患者预计2025年秋季给药，2026年Q4获得初步疗效数据；
临床前数据显示Nav1.7靶向有效性。
朊病毒病（ST506）：
与英国MHRA达成非临床与临床研究设计共识；
计划2026年中期提交CTA。
研发投入
计划在2025年9月国际会议展示ST920额外数据及ST503非临床研究结果。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026）
推进法布里病BLA提交及商业化合作；
完成ST503首例患者给药及初步数据收集；
准备朊病毒病CTA提交。
中长期战略
扩大基因组医学在神经病学领域的应用；
探索MINT平台技术合作机会。
五、问答环节要点
法布里病审批路径：
FDA已同意基于1年eGFR数据加速批准，无需等待2年数据确认；
合作伙伴对数据高度认可，关注商业化稳定性。
ST503竞争优势：
管理层认为Nav1.7靶向比Nav1.8更具根本性疼痛控制潜力；
临床前数据支持其长期疗效优势。
患者采用率调研：
患者与医生对ST920的接受度极高，因其一次性治疗显著改善生活质量。
六、总结发言
管理层强调法布里病项目的突破性进展及神经病学管线的里程碑意义；
重申资金筹措与合作伙伴谈判为当前优先事项；
承诺通过基因组医学解决未满足的医疗需求。