Sangamo Therapeutics2025财年三季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议目的： 讨论Sangamo Therapeutics公司2025年第三季度业绩，包括临床管线进展、财务状况及未来规划。
管理层发言摘要：
CEO Sandy Macrae强调本季度在法布里病项目、神经病学管线推进方面的进展，以及谨慎管理现金资源的重要性；
提及与FDA就法布里病药物ST920的BLA提交达成关键共识，确认使用EGFR斜率作为加速批准终点；
强调解决长期资金需求是首要任务，同时推进法布里病商业化合作伙伴的谈判。
二、财务业绩分析
核心财务数据
现金及现金等价物：截至目前，包括从辉瑞获得的600万美元许可费及9月30日后通过“按市场”发行计划出售普通股的收益，预计足以支撑运营至2026年第一季度；
关键驱动因素
现金流入：10月收到辉瑞行使2008年许可协议中收购选择权的600万美元；
资金规划：通过业务发展谈判（如法布里病商业化合作、平台技术授权）及资本运作延长现金消耗周期。
三、业务运营情况
分业务线表现
法布里病项目（ST920）：
注册性STAR研究显示，32名患者52周平均年化EGFR斜率接近2，19名2年随访患者为1.7，心脏数据稳定，安全性良好；
与FDA达成协议，支持使用EGFR斜率作为加速批准终点，计划最早2026年第一季度提交BLA。
神经病学管线：
ST503（慢性神经性疼痛）：启动1/2期STENT研究，已激活2个临床站点并开始患者招募，预计未来几个月首次给药，非临床数据显示耐久性、效力及安全性良好；
ST506（朊病毒病）：推进CTA支持活动，计划最早2026年年中提交CTA，非临床数据显示显著生存延长及朊病毒减少。
研发投入与成果
公布TX200（CAR-Treg用于肾移植）临床数据，显示创造耐受环境及减少免疫抑制潜力；
Stack BBB衣壳技术在非人灵长类动物中实现广泛脑递送，Mint平台持续推进，寻求合作机会。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
法布里病：2026年第一季度提交ST920的BLA（加速批准途径）；
神经病学：ST503首次患者给药，ST506提交CTA；
资金：完成法布里病商业化合作，探索非稀释性融资及平台技术授权。
中长期战略
管线扩展：推进PRIAM项目，探索ST503在三叉神经痛、肿瘤相关疼痛等适应症的应用；
技术平台：推动Stack BBB衣壳、Mint平台的合作与商业化，拓展基因组医学应用领域。
五、问答环节要点
合作与BD进展
法布里病商业化谈判：FDA对BLA路径的确认（EGFR斜率终点、CMC策略）有助于推进合作，潜在合作伙伴已获取监管会议纪要关键信息；
平台合作：Stack BBB衣壳获Genentech、Astellas等现有合作伙伴认可，同时与新潜在伙伴沟通；Mint平台推进合作谈判。
监管路径
ST920：FDA会议纪要确认加速批准路径，CMC及安全性数据满足BLA要求，可能无需pre-BLA会议；
优先审查券：未与FDA讨论，但公司正内部评估其可能性。
临床运营
ST503患者招募：已激活2个站点，患者自发咨询踊跃，计划扩展至10个站点，目标人群为小纤维神经病变引起的顽固性疼痛患者；
疗效指标：采用PINRS评分评估疼痛减轻，关注长期耐久性及安全性。
六、总结发言
管理层强调将持续推进法布里病及神经病学管线，确保ST920的BLA提交及ST503、ST506的临床进展；
核心战略聚焦于通过合作与融资解决资金需求，同时推动基因组医学平台技术的商业化应用；
对科学创新（如CAR-Treg、表观遗传调节剂）转化为临床价值充满信心，致力于满足未被满足的医疗需求。