杜氏基因疗法晚期试验折戟 精准基因领军者Sarepta(SRPT.US)美股盘后暴跌超39%

在针对杜氏肌营养不良症(DMD)的两种基因疗法AMONDYS 45(casimersen)以及VYONDYS 53(golodirsen)的后期临床试验未能达到其主要目标后，专注于罕见病疗法的全球知名生物科技公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)的股价大幅下跌，该股在美股盘后交易中一度暴跌超过39%。

据了解，这项临床试验纳入了225名年龄在6至13岁之间的男孩群体，他们具有一种可以通过跳跃45号或53号外显子来处理的特定杜氏变异。

这家生物科技公司表示，这项历时九年的研究曾经由于新冠疫情而面临严峻挑战，新冠疫情严重影响了受试者以及整体试验结果。

在安全性方面，该公司的整体研究呈现出多年来在外显子跳跃疗法中观察到的良好且稳定的安全性特征。

Sarepta 还报告称，其第三季度营收小幅下降了约14.5%，总计3.99亿美元，但较华尔街分析师普遍预期高出6237万美元

来源：新浪财经

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