Sarepta疗法2026财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2026财年
主持人说明：
会议为第44届摩根大通医疗健康年会的一部分，由摩根大通资深生物技术分析师阿努帕姆·拉玛主持，目的是回顾Sarepta疗法2025年业绩，讨论已获批疗法的未开发机遇、下一代小干扰RNA（siRNA）管线及财务状况。
管理层发言摘要：
道格拉斯·S·英格拉姆（首席执行官）：以杜氏肌营养不良症患者案例强调公司使命，指出2026年以强劲财务基础进入，重点讨论三件事——已获批疗法的未开发机遇、下一代siRNA管线机遇、财务状况；提及2025年第四季度及全年业绩，全年总产品净收入18.6亿美元，年底现金及现金等价物9.54亿美元。
二、财务业绩分析
核心财务数据
2025年全年总产品净收入：18.6亿美元；
其中，Elevadis全年收入8.99亿美元（同比增长9%），PMO业务（Axondas、Biondis、Amandas）收入9.66亿美元（与上年持平）；
2025年第四季度总产品净收入：3.7亿美元，PMO业务收入2.59亿美元，Elevadis收入1.1亿美元；
现金及现金等价物：2025年底为9.54亿美元，较上一季度增加约8900万美元。
关键驱动因素
Elevadis收入增长主要来自现有患者群体及市场渗透；
PMO业务收入持平，受Elevadis一定程度市场蚕食影响；
2025年第四季度因流感季节有6次输液推迟至2026年，短期减少收入，但预计后续将完成输液。
三、业务运营情况
分业务线表现
Elevadis： 已治疗1100多名男孩和年轻男性，80%可治疗的仅能行走患者群体待开发；计划通过扩大销售团队、促销活动及患者沟通（针对非行走患者群体）提升覆盖，Endeavor队列8试验（西罗莫司预处理非行走患者）年底出结果，若成功将恢复该群体给药。
PMO业务（Axondas、Biondis、Amandas）： 已治疗近2000名患者，安全性记录出色（十年稳定安全），依从率超90%；真实世界证据显示可延长生存期近5.5年、延迟失去行走能力3-4年、降低心脏功能下降风险78%等。
市场拓展
杜氏肌营养不良症新生儿筛查将被添加到联邦登记处（rusp），计划在各州推广；公司正推动降低Elevadis标签年龄至四岁以下，以覆盖新生儿筛查后的年轻患者。
研发投入与成果
下一代siRNA管线： 基于Arrowhead的TRMM平台，包括肌肉靶向（整合素受体方法，皮下给药，更高肌肉浓度及疗效）和中枢神经系统（TFR1 Fab结合siRNA，跨越血脑屏障）项目；重点项目包括FSHD（1001）、DM1、亨廷顿病（1005）等，2026年将获取FSHD和DM1的生物标志物、安全性数据，亨廷顿病项目上半年启动患者给药。
运营效率
2025年进行公司重组，保留核心专业知识，优先高价值项目；重组可转换债务，未来十年无重大债务负担。
四、未来展望及规划
短期目标（2026年）
推进Endeavor队列8试验，年底获取结果以恢复非行走患者给药；
本季度末与FDA会面，讨论PMO疗法从加速批准过渡到传统批准的途径；
获取FSHD（1001）和DM1项目的生物标志物、安全性数据，启动亨廷顿病项目患者给药。
中长期战略
利用下一代siRNA管线拓展适应症（如FSHD、DM1、亨廷顿病等），目标成为同类最佳疗法；
通过新生儿筛查和降低标签年龄扩大患者覆盖，实现早期干预；
保持财务强劲，预计现金流持续为正，现金余额增长，支持上市疗法和管线投资。
五、问答环节要点
Elevidis患者信心重建
问：经历2025年挑战后，如何重新建立患者群体对Elevidis的信心？
答：平衡安全性与疗效沟通，加强监测（增加实验室检查），推动西罗莫司预防性使用（Endeavor队列8验证），强调Elevidis的大量疗效数据（如疾病进展减缓超100%）。
监管与政策影响
问：RFK承诺保障外显子跳跃疗法可及性，是否与FDA有相关沟通？
答：未直接沟通，但支持新生儿筛查推广，现有疗法安全性和疗效数据充分，患者群体受益显著。
新生儿筛查影响
问：新生儿筛查对临床实践的影响？
答：早期干预可阻止肌肉损伤，需逐个州实施筛查，计划降低Elevadis标签年龄至四岁以下以覆盖年轻患者。
非行走患者与联合疗法
问：FDA对Elevadis扩大至非行走患者的立场及联合疗法前景？
答：非行走患者给药依赖Endeavor队列8结果（西罗莫司预防性使用降低风险）；DMD复杂，联合疗法有较大空间。
财务杠杆与收入贡献
问：本十年后期债务义务及关键收入贡献者？
答：已消除重大债务负担，短期依赖DMD特许经营权，长期siRNA管线预计在本十年末贡献收入。
六、总结发言
管理层表示：2026年以强劲财务基础进入，聚焦已获批疗法的未开发机遇（Elevadis和PMO业务）及下一代siRNA管线；
关键里程碑包括Endeavor队列8试验结果、与FDA会议、siRNA管线数据读出；
团队将继续以患者为中心，通过数据沟通和战略执行，实现疗法可及性与公司增长。