Stoke Therapeutics2025财年二季报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年第二季度
主持人说明：
介绍会议目的，强调前瞻性声明及非GAAP指标使用，提醒投资者参考SEC文件。
管理层发言摘要：
Ian Smit（临时CEO）：强调Dravet综合征药物Zoribinersen的突破性潜力，公司财务状况稳健，管线扩展至ADOA领域。
Barry Ticho（CMO）：概述3期EMPEROR研究设计，强调对癫痫发作、认知及行为的综合评估。
二、财务业绩分析
核心财务数据
Q2收入：1,380万美元（Biogen合作收入320万美元）；
净亏损：2,350万美元（每股0.40美元），同比略有改善；
现金储备：3.55亿美元，预计支持运营至2028年年中。
关键驱动因素
收入增长由Biogen合作推动；
研发费用2,590万美元，聚焦Dravet项目及管线扩展。
三、业务运营情况
核心项目进展
Zoribinersen（Dravet综合征）：
3期EMPEROR研究启动，首例患者已给药，目标招募170人（预筛选130人）；
三年OLE数据显示癫痫发作减少59%-91%，认知行为持续改善；
安全性良好，脑脊液蛋白升高为常见但无临床影响的不良事件。
STK-002（ADOA）：
1期研究启动，非人灵长类数据显示视力改善潜力；
无现有疗法，瞄准13,000名潜在患者。
四、未来展望及规划
短期目标（2025-2026）
加速EMPEROR研究招募，目标2026年下半年完成；
推进ADOA 1期研究，评估安全性及早期疗效信号。
中长期战略
拓展平台至其他单倍体不足疾病；
与Biogen合作推动Zoribinersen全球化商业化。
五、问答环节要点
加速审批路径：
已获突破性疗法认定，计划与FDA讨论基于OLE数据加速提交的可能性；
临床数据解读：
Vineland 3评估显示认知行为改善8-10分，远超护理人员认定的1-3分临床意义阈值；
安全性关注：
脑脊液蛋白升高为已知类别效应，无相关临床症状。
六、总结发言
管理层强调Zoribinersen的“改变病程”潜力及平台扩展价值；
重申对患者需求的紧迫感，承诺通过科学创新实现长期增长。