Stoke Therapeutics2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 2025年企业会议
主持人说明：
Suman Kulkarni（Canaccord Genuity分析师）主持互动问答环节，介绍公司管理层。
管理层发言摘要：
Ian Smith（临时CEO）：强调Dravet综合征药物的3-4年数据展示持久疗效和认知改善，宣布启动三期临床试验和ADOA新项目。
Jason Hoitt（首席患者官）：负责商业医疗事务和制造。
二、财务业绩分析
公司财务状况：
季度末现金储备3.55亿美元；
获得Biogen合作资金支持，资金充足至2028年。
三、业务运营情况
核心项目进展：
Dravet综合征药物：
3-4年数据显示癫痫发作显著减少（在标准治疗基础上）；
改善认知和行为功能（Vineland量表评分提高8-9分）；
已启动170人规模的三期试验，150名患者预筛选。
ADOA（视神经萎缩）项目：
基于非人灵长类研究数据启动，显示视力改善；
计划2025年下半年开始临床研究。
合作与商业化：
与Biogen合作覆盖北美以外70多个市场；
利用Biogen现有基础设施加速全球商业化。
四、未来展望及规划
短期计划：
2025年下半年与FDA讨论Dravet药物加速审批路径；
推进三期试验，预计2027年下半年获得数据。
长期战略：
扩展管线至其他遗传性疾病（如ADOA）；
通过合作伙伴关系实现全球市场覆盖。
五、问答环节要点
审批路径：
问：如何加速Dravet药物审批？
答：基于突破性疗法认定与FDA讨论，但排除生物标志物加速路径。
国际合作：
问：哪些地区可能更快获批？
答：欧洲和英国可能有更灵活审批流程，将与Biogen协同推进。
临床试验设计：
三期试验包含52周观察期以全面评估症状管理效果；
采用保守设计（p值0.01，90%置信度）。
安全性：
脑脊液蛋白升高无临床意义，药物耐受性良好（超800次给药）。
六、总结发言
管理层强调Dravet药物的突破性潜力，承诺加速患者可及性；
展望ADOA项目前景，强调通过合作实现全球患者覆盖。