Stoke Therapeutics2025财年年报业绩会议总结

一、开场介绍

会议时间： 2025年企业会议

主持人说明：

Suman Kulkarni（Canaccord Genuity分析师）主持互动问答环节，介绍公司管理层。

管理层发言摘要：

Ian Smith（临时CEO）：强调Dravet综合征药物的3-4年数据展示持久疗效和认知改善，宣布启动三期临床试验和ADOA新项目。

Jason Hoitt（首席患者官）：负责商业医疗事务和制造。

公司财务状况：

季度末现金储备3.55亿美元；

获得Biogen合作资金支持，资金充足至2028年。

核心项目进展：

Dravet综合征药物：

3-4年数据显示癫痫发作显著减少（在标准治疗基础上）；

改善认知和行为功能（Vineland量表评分提高8-9分）；

已启动170人规模的三期试验，150名患者预筛选。

ADOA（视神经萎缩）

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