Stoke Therapeutics2025财年年报业绩会议总结
一、开场介绍
会议时间： 未明确提及具体日期
主持人说明：
介绍会议为摩根家族全球医疗健康会议的一部分，目的是讨论Stoke Therapeutics的业务及前景；强调了安全港声明和研究披露网站信息。
管理层发言摘要：
Ian F. Smith（临时首席执行官）：Stoke Therapeutics专注于单倍体不足疾病，当前核心为德拉韦综合征（Dravet syndrome）；公司已启动针对该疾病的三期临床试验，患者招募顺利，财务状况良好，有充足资金支持至获批及后续阶段；药物通过上调Nav1.1蛋白表达从根本治疗疾病，临床数据显示显著减少癫痫发作并改善认知行为。
二、财务业绩分析
核心财务数据
暂无具体营收、净利润、每股收益等财务指标披露；
资产负债表关键指标：现金储备超3.5亿美元，Biogen作为合作伙伴承担30%的Zarebinosin研发成本，资金可支持至药物上市及管线扩展。
关键驱动因素
暂无信息
三、业务运营情况
分业务线表现
德拉韦综合征治疗药物（Zarebinosin）：
临床进展：已完成1/2期及开放标签扩展研究，进入三期临床试验（170例患者，52周，全球多中心），首位患者已给药，预计2026年下半年完成入组，2027年下半年公布结果；
疗效数据：1/2期及开放标签扩展研究显示，在标准治疗基础上癫痫发作中位减少率约85%，且3年持续有效；Vineland3评分显示认知行为显著改善（评分8-11分，临床显著改善阈值为2分），生活质量逐年提升。
其他管线： 启动常染色体显性视神经萎缩（ADOA）临床研究，同步推进SynGAP1等其他单倍体不足神经疾病研究。
研发投入与成果
研发重点：单倍体不足疾病领域，核心药物Zarebinosin采用ASO技术上调蛋白表达；
成果：Zarebinosin获FDA突破性疗法认定，用于治疗德拉韦综合征（区别于现有仅针对癫痫发作的药物）。
运营效率
临床试验管理：三期临床试验设计严谨（双盲、安慰剂对照、52周持续时间），患者招募需求旺盛，150余例患者处于预筛选阶段。
四、未来展望及规划
短期目标（下一季度或年度）
推进三期临床试验招募，按计划完成入组；
与FDA开展多学科会议，探讨基于现有成熟数据（4年安全性和有效性）的加速审批可能性。
中长期战略
核心产品：推动Zarebinosin获批，定位为德拉韦综合征的疾病修正治疗药物，覆盖广泛年龄患者（包括青少年）；
管线扩展：基于单倍体不足平台，拓展至ADOA、SynGAP1等其他神经疾病；
商业化：依托Biogen的北美以外市场合作，实现全球商业化。
五、问答环节要点
药物机制与差异化
问：德拉韦综合征病理及未满足需求？
答：疾病根源为Nav1.1蛋白缺失，现有药物仅控制癫痫发作，Zarebinosin通过上调蛋白表达针对病因，获FDA突破性疗法认定（首个针对综合征而非仅发作的药物）。
临床试验设计
问：三期临床试验设计及终点？
答：170例患者，52周，随机双盲安慰剂对照；主要终点为28周癫痫发作减少，次要终点包括52周发作减少持久性及Vineland3评分，检验效能充足（P=0.01）。
患者人群与疗效窗口
问：青少年患者疗效是否提示更广治疗窗口？
答：药物针对病因，各年龄段均有神经可塑性，青少年及成年患者仍能获益， younger患者早期治疗可避免发育停滞。
商业化与定价
问：标签与定价预期？
答：标签将体现疾病修正价值（癫痫减少+认知改善），定价参考基因治疗药物（如Spinraza年治疗费用70万美元），显著高于现有抗癫痫药物（15万美元/年）。
六、总结发言
管理层强调Zarebinosin作为德拉韦综合征疾病修正治疗的潜力，三期临床试验数据信心充足；
公司财务稳健，管线布局清晰，将持续推进核心药物上市及单倍体不足疾病领域扩展，致力于为患者提供根本治疗方案。